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Tratamento com lítio para pacientes com ataxia espinocerebelar tipo I

14 de dezembro de 2019 atualizado por: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Estudo Piloto de Tolerabilidade da Terapia com Lítio em Pacientes com Ataxia Espinocerebelar Tipo I (SCA1)

Este estudo avaliará os efeitos colaterais e a tolerabilidade da droga lítio em pacientes com ataxia espinocerebelar tipo I (SCA1), uma doença hereditária causada pela perda de células nervosas em partes do cérebro. Os sintomas incluem ataxia (dificuldade para caminhar) e perda de coordenação e força muscular. Estudos recentes sugerem que o lítio pode ser útil no tratamento de alguns sintomas da SCA1.

Pessoas entre 18 e 65 anos de idade com SCA1 que têm apenas dificuldade para andar ou que têm dificuldade para andar, bem como tremor, incoordenação das mãos ou problemas de fala, podem ser elegíveis para este estudo. A participação requer três internações hospitalares no NIH Clinical Center e uma consulta ambulatorial.

Os participantes passam pelos seguintes testes e procedimentos:

Admissão 1 (2-6 semanas)

  • Histórico médico, exame físico, exames de sangue e urina, eletrocardiograma.
  • Avaliação dos sintomas SCA1 (equilíbrio, marcha, destreza, tremor, memória, humor e concentração).
  • Monitoramento da ingestão e eliminação de líquidos (urina) e alterações de peso.
  • Tratamento com lítio Iniciar o tratamento e permanecer internado até que o nível sanguíneo da droga esteja estabilizado; continuar o tratamento em casa após a alta hospitalar.

Admissão 2 (2-4 dias, 4 semanas após a alta hospitalar).

  • Repetição de alguns ou de todos os procedimentos realizados na primeira internação.
  • Continue o lítio no hospital e em casa após a alta, com o médico local verificando os valores laboratoriais conforme necessário.

Admissão 3 (2-4 dias, 8 semanas após a Admissão 2).

  • Repetição de alguns ou de todos os procedimentos realizados em outras internações.
  • Pare de lítio.

Consulta ambulatorial (4 semanas após a admissão 3)

  • Avaliação dos sintomas SCA1.
  • Exames de sangue e urina.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivo

Avaliação da tolerabilidade e segurança do lítio em pacientes SCA1.

População do estudo

Um total de 10 pacientes SCA1 diagnosticados molecularmente divididos em dois grupos. Um grupo seria composto por 5 pacientes apenas com dificuldade de marcha e 5 pacientes com dificuldade de marcha e tremor, incoordenação manual ou dificuldades de fala.

Projeto

Os pacientes serão internados no Centro Clínico do NIH para iniciação e titulação de lítio até que os altos níveis terapêuticos atualmente aceitos para o tratamento do transtorno afetivo bipolar sejam alcançados (1,0-1,2 mmol/L) ou uma dose máxima tolerada. Durante suas internações, eles passarão por avaliações neurológicas, avaliações de ataxia e tremores, testes cronometrados, avaliação de qualidade de vida, questionários avaliando sono, confiança no equilíbrio e depressão, testes de memória, avaliação de estado de alerta e avaliações quantitativas de equilíbrio/balanço. Parâmetros e perfis de efeitos colaterais serão avaliados na linha de base, 1 mês (mais ou menos 5 dias) e 3 meses (mais ou menos 5 dias) após atingir os níveis terapêuticos. Eles também terão uma avaliação de saída um mês (mais ou menos 5 dias) após a descontinuação do lítio também no NIH. Para sua avaliação inicial e titulação, os pacientes serão internados no NIH por 4 semanas mais ou menos 2 semanas. Avaliação em 1 mês (mais ou menos 5 dias) e 3 meses (mais ou menos 5 dias)

Medidas de resultado

Resultados primários

  1. Incidência de efeitos colaterais
  2. Perfil de efeitos colaterais

Resultados Secundários

  1. Teste cronometrado para cima e para baixo
  2. Pontuação ICARS
  3. pontuação SARA
  4. Escala de Eficácia de Quedas Modificada
  5. Avaliação quantitativa de oscilação/equilíbrio

  6. Escala de Avaliação de Tremor:

    • Parte A Classificação da localização/gravidade do tremor
    • Parte B Caligrafia e desenhos
    • Parte C Incapacidades funcionais resultantes de tremor
  7. Questionários relacionados ao sono, depressão (Beck Depression Inventory) (BDI), estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) e memória (Mini Mental State Examination)
  8. Avaliação de destreza Dispositivo do programa de testes em casa

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
  • 18-65 anos de idade
  • SCA1 diagnosticado molecularmente
  • Somente distúrbio da marcha ou distúrbio da marcha e tremor e/ou incoordenação das mãos e/ou dificuldade na fala.
  • Mulheres em idade reprodutiva que concordam em usar métodos contraceptivos durante o estudo.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  • Crianças
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Qualquer pessoa em uma dieta com baixo teor de sódio
  • Indivíduos com deficiência cognitiva
  • esquizofrênicos
  • Histórico familiar de doenças da tireoide
  • Pacientes com condições médicas que podem ser afetadas pelo lítio, como diabetes mellitus, dificuldade para urinar, infecções (grave ocorrendo com febre, sudorese prolongada, diarreia ou vômito), doença renal, epilepsia, doença da tireoide, doença cardíaca, doença pulmonar, transtorno afetivo bipolar , arritmia cardíaca, diabetes insipidus, doença de Parkinson, psoríase e leucemia.
  • Qualquer pessoa que tome os seguintes medicamentos: diuréticos, anti-inflamatórios não esteróides, metildopa, tetraciclina, antipsicóticos, bloqueadores neuromusculares, digoxina, fenitoína, acetazolamida, iodeto de cálcio, glicerol iodado, iodeto de potássio, bloqueadores dos canais de cálcio e/ou metronidazol. Os pacientes que tomam esses medicamentos podem ser inscritos e seus níveis de lítio serão acompanhados de perto. Se os níveis forem consistentemente mantidos, o sujeito pode permanecer no estudo.
  • Idade superior a 65 anos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Incidência de efeitos colaterais, perfil de efeitos colaterais e número de quedas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Pontuações ICARS, pontuações SARA, avaliação quantitativa de oscilação/equilíbrio, pontuações da escala de classificação de tremores, avaliação de destreza, questionário de sono, avaliação de tarefas de execução contínua computadorizada

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

18 de maio de 2008

Conclusão Primária (Real)

25 de fevereiro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de maio de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de maio de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

26 de maio de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de dezembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de dezembro de 2019

Última verificação

27 de fevereiro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 080134
  • 08-N-0134

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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