Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lithiumbehandeling voor patiënten met spinocerebellaire ataxie type I

14 december 2019 bijgewerkt door: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pilotstudie naar de verdraagbaarheid van lithiumtherapie bij patiënten met spinocerebellaire ataxie type I (SCA1)

Deze studie zal de bijwerkingen en verdraagbaarheid van het medicijn lithium evalueren bij patiënten met spinocerebellaire ataxie type I (SCA1), een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door het verlies van zenuwcellen in delen van de hersenen. Symptomen zijn onder meer ataxie (moeite met lopen) en verlies van spiercoördinatie en spierkracht. Recente onderzoeken suggereren dat lithium nuttig kan zijn bij de behandeling van sommige SCA1-symptomen.

Mensen tussen 18 en 65 jaar met SCA1 die alleen moeite hebben met lopen of die moeite hebben met lopen, tremor, gebrek aan coördinatie van de hand of spraakproblemen, kunnen in aanmerking komen voor dit onderzoek. Deelname vereist drie ziekenhuisopnames in het NIH Clinical Center en één poliklinisch bezoek.

Deelnemers ondergaan de volgende tests en procedures:

Opname 1 (2-6 weken)

  • Anamnese, lichamelijk onderzoek, bloed- en urineonderzoek, elektrocardiogram.
  • Evaluatie van SCA1-symptomen (evenwicht, lopen, behendigheid, tremor, geheugen, stemming en concentratie).
  • Monitoring van vloeistofinname en -output (urine) en gewichtsveranderingen.
  • Behandeling met lithium Start de behandeling en blijf in het ziekenhuis tot de bloedspiegel van het geneesmiddel gestabiliseerd is; na ontslag uit het ziekenhuis de behandeling thuis voortzetten.

Opname 2 (2-4 dagen, 4 weken na ontslag uit het ziekenhuis).

  • Herhaling van sommige of alle procedures die bij de eerste opname zijn uitgevoerd.
  • Ga door met lithium in het ziekenhuis en thuis na ontslag, waarbij de plaatselijke arts de laboratoriumwaarden zo nodig controleert.

Opname 3 (2-4 dagen, 8 weken na Opname 2).

  • Herhaling van sommige of alle procedures die bij andere opnames zijn uitgevoerd.
  • Stoppen met lithium.

Polikliniekbezoek (4 weken na opname 3)

  • Evaluatie van SCA1-symptomen.
  • Bloed- en urineonderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Doelstelling

Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van lithium bij SCA1-patiënten.

Studie Bevolking

Een totaal van 10 moleculair gediagnosticeerde SCA1-patiënten verdeeld over twee groepen. Eén groep zou bestaan ​​uit 5 patiënten met alleen loopproblemen en 5 patiënten met loopproblemen en tremor, handcoördinatie of spraakproblemen.

Ontwerp

Patiënten zullen worden opgenomen in het NIH Clinical Center voor initiatie en titratie van lithium totdat hoge therapeutische niveaus die momenteel worden geaccepteerd voor de behandeling van bipolaire affectieve stoornis zijn bereikt (1,0-1,2 mmol/L) of een maximaal getolereerde dosis. Tijdens hun opnames zullen ze neurologische evaluaties, ataxie- en tremorevaluaties, timed-up-and-go-tests, beoordeling van de kwaliteit van leven, vragenlijsten die slaap, evenwichtsvertrouwen en depressie evalueren, geheugentests, beoordeling van alertheid en kwantitatieve balans-/sway-evaluaties ondergaan. Parameters en bijwerkingenprofielen worden beoordeeld bij baseline, 1 maand (plus of min 5 dagen) en 3 maanden (plus of min 5 dagen) na het bereiken van therapeutische niveaus. Ze zullen ook een maand (plus of min 5 dagen) na stopzetting van Lithium een ​​exit-evaluatie krijgen, ook bij de NIH. Voor hun baseline-evaluatie en titratie worden patiënten gedurende 4 weken plus of min 2 weken opgenomen in de NIH. Evaluatie na 1 maand (plus of min 5 dagen) en 3 maanden (plus of min 5 dagen)

Uitkomstmaatregelen

Primaire resultaten

  1. Incidentie van bijwerkingen
  2. Bijwerkingsprofiel

Secundaire uitkomsten

  1. Getimede up-and-go-test
  2. ICARS-score
  3. SARA-score
  4. Gewijzigde schaal voor de werkzaamheid van vallen
  5. Kwantitatieve Sway/Balance-beoordeling

  6. Tremor-beoordelingsschaal:

    • Deel A Tremorlocatie/ernstclassificatie
    • Deel B Handschrift en tekeningen
    • Deel C Functionele handicaps als gevolg van tremor
  7. Vragenlijsten met betrekking tot slaap, depressie (Beck Depression Inventory) (BDI), alertheid (Computerized Continuous Performing Tasks) en geheugen (Mini Mental State Examination)
  8. Behendigheidsevaluatie At-Home Testing Program-apparaat

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:
  • 18-65 jaar
  • Moleculair gediagnosticeerde SCA1
  • Alleen loopstoornis of loopstoornis en tremor en/of handcoördinatie en/of spraakproblemen.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die ermee instemmen anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek.

UITSLUITINGSCRITERIA:

  • Kinderen
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Iedereen die een natriumarm dieet volgt
  • Cognitief gehandicapte individuen
  • Schizofrenen
  • Familiegeschiedenis van schildklieraandoeningen
  • Patiënten met medische aandoeningen die door lithium kunnen worden beïnvloed, zoals diabetes mellitus, moeite met urineren, infecties (ernstig optredend met koorts, langdurig zweten, diarree of braken), nierziekte, epilepsie, schildklierziekte, hartziekte, longziekte, bipolaire affectieve stoornis, hartritmestoornissen, diabetes insipidus, de ziekte van Parkinson, psoriasis en leukemie.
  • Iedereen die de volgende medicijnen gebruikt: diuretica, niet-steroïde anti-inflammatoire middelen, methyldopa, tetracycline, antipsychotica, neuromusculaire blokkers, digoxine, fenytoïne, acetazolamide, calciumjodide, gejodeerde glycerol, kaliumjodide, calciumantagonisten en/of metronidazol. Patiënten die deze medicijnen gebruiken, kunnen worden ingeschreven en hun lithiumspiegels zullen zeer nauwlettend worden gevolgd. Als de niveaus consistent worden gehandhaafd, kan de proefpersoon in het onderzoek blijven.
  • Leeftijd ouder dan 65 jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Incidentie van bijwerkingen, bijwerkingenprofiel en aantal valpartijen.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
ICARS-scores, SARA-scores, Quantitative Sway/Balance-beoordeling, Tremor Rating Scale-scores, behendigheidsevaluatie, slaapvragenlijst, Computerized Continuous Performing Tasks-beoordeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

18 mei 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

26 mei 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2019

Laatst geverifieerd

27 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 080134
  • 08-N-0134

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lithiumcarbonaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren