Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lithiumbehandling til patienter med spinocerebellar ataksi type I

14. december 2019 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pilotundersøgelse af tolerabilitet af lithiumterapi hos patienter med spinocerebellar ataksi type I (SCA1)

Denne undersøgelse vil evaluere bivirkninger og tolerabilitet af lægemidlet lithium hos patienter med spinocerebellar ataksi type I (SCA1), en arvelig lidelse forårsaget af tab af nerveceller i dele af hjernen. Symptomerne omfatter ataksi (besvær med at gå) og tab af muskelkoordination og styrke. Nylige undersøgelser tyder på, at lithium kan være nyttigt til behandling af nogle SCA1-symptomer.

Personer mellem 18 og 65 år med SCA1, som kun har svært ved at gå, eller som har svært ved at gå samt rysten, ukoordinerede hænder eller taleproblemer, kan være berettiget til denne undersøgelse. Deltagelse kræver tre hospitalsindlæggelser på NIH Clinical Center og et ambulant besøg.

Deltagerne gennemgår følgende tests og procedurer:

Optagelse 1 (2-6 uger)

  • Sygehistorie, fysisk undersøgelse, blod- og urinprøver, elektrokardiogram.
  • Evaluering af SCA1-symptomer (balance, gang, fingerfærdighed, tremor, hukommelse, humør og koncentration).
  • Overvågning af væskeindtag og -output (urin) og vægtændringer.
  • Lithiumbehandling Start behandlingen og forbliv på hospitalet, indtil blodniveauet af lægemidlet er stabiliseret; fortsætte behandlingen i hjemmet efter hospitalsudskrivning.

Indlæggelse 2 (2-4 dage, 4 uger efter hospitalsudskrivning).

  • Gentag nogle eller alle de procedurer, der blev udført ved den første indlæggelse.
  • Fortsæt lithium på hospitalet og hjemme efter udskrivelsen, med den lokale læge, der kontrollerer laboratorieværdierne efter behov.

Indlæggelse 3 (2-4 dage, 8 uger efter Indlæggelse 2).

  • Gentagelse af nogle eller alle procedurerne ved andre indlæggelser.
  • Stop lithium.

Ambulant besøg (4 uger efter indlæggelse 3)

  • Evaluering af SCA1 symptomer.
  • Blod- og urinprøver.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Objektiv

Evaluering af tolerabilitet og sikkerhed af lithium hos SCA1-patienter.

Studiebefolkning

I alt 10 molekylært diagnosticerede SCA1-patienter opdelt i to grupper. Én gruppe ville være sammensat af 5 patienter med kun gangbesvær og 5 patienter med gangbesvær og rysten, ukoordineret hånd eller talebesvær.

Design

Patienter vil blive indlagt på NIH Clinical Center for initiering og titrering af lithium, indtil høje terapeutiske niveauer, der i øjeblikket accepteres til behandling af bipolar affektiv lidelse, er opnået (1,0-1,2 mmol/L) eller en maksimal tolereret dosis. Under deres indlæggelser vil de have neurologiske evalueringer, ataksi og tremor-evalueringer, timed-up-and-go-test, livskvalitetsvurdering, spørgeskemaer, der evaluerer søvn, balancesikkerhed og depression, hukommelsestest, årvågenhedsvurdering og kvantitative balance/sway-evalueringer. Parametre og bivirkningsprofiler vil blive vurderet ved baseline, 1 måned (plus eller minus 5 dage) og 3 måneder (plus eller minus 5 dage) efter opnåelse af terapeutiske niveauer. De vil også have en exit-evaluering en måned (plus eller minus 5 dage) efter seponering af Lithium også på NIH. Til deres baseline-evaluering og titrering vil patienterne blive indlagt på NIH i 4 uger plus eller minus 2 uger. Evaluering efter 1 måned (plus eller minus 5 dage) og 3 måneder (plus eller minus 5 dage)

Resultatmål

Primære resultater

  1. Forekomst af bivirkninger
  2. Bivirkningsprofil

Sekundære resultater

  1. Timed-up-and-go test
  2. ICARS-score
  3. SARA score
  4. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  5. Kvantitativ Sway/Balance vurdering

  6. Tremor Rating Scale:

    • Del A Tremor placering/sværhedsgrad
    • Del B Håndskrift og tegninger
    • Del C Funktionsnedsættelse som følge af tremor
  7. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
  8. Behændighedsevaluering At-Home Test Program enhed

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • 18-65 år
  • Molekylært diagnosticeret SCA1
  • Kun gangforstyrrelse eller gangforstyrrelse og rysten og/eller håndukoordination og/eller talebesvær.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, der accepterer at bruge præventionsmetoder under undersøgelsens varighed.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Børn
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Enhver på en natriumfattig diæt
  • Kognitivt svækkede personer
  • Skizofrene
  • Familiehistorie med skjoldbruskkirtelsygdomme
  • Patienter med medicinske tilstande, der kan påvirkes af lithium, såsom diabetes mellitus, vandladningsbesvær, infektioner (alvorligt forekommende med feber, langvarig svedtendens, diarré eller opkastning), nyresygdom, epilepsi, skjoldbruskkirtelsygdom, hjertesygdom, lungesygdom, bipolar affektiv lidelse, hjertearytmi, diabetes insipidus, Parkinsons sygdom, psoriasis og leukæmi.
  • Enhver, der tager følgende medicin: diuretika, ikke-steroide antiinflammatoriske midler, methyldopa, tetracyclin, antipsykotiske, neuromuskulære blokerende midler, digoxin, phenytoin, acetazolamid, calciumiodid, joderet glycerol, kaliumiodid, calciumkanalblokkere og/eller metronidazol. Patienter på disse lægemidler kan blive tilmeldt, og deres lithiumniveauer vil blive fulgt meget nøje. Hvis niveauerne konsekvent opretholdes, kan forsøgspersonen forblive i undersøgelsen.
  • Alder over 65 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Forekomst af bivirkninger, bivirkningsprofil og antal fald.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
ICARS-scoringer, SARA-scores, Kvantitativ Sway/Balance-vurdering, Tremor Rating Scale-scores, fingerfærdighedsevaluering, søvnspørgeskema, EDB-vurdering af kontinuerlige udførende opgaver

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

18. maj 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. februar 2010

Studieafslutning (Faktiske)

25. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2008

Først opslået (Skøn)

26. maj 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. december 2019

Sidst verificeret

27. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 080134
  • 08-N-0134

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi type I

Kliniske forsøg med Lithiumkarbonat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner