Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba lithiem u pacientů se spinocerebelární ataxií typu I

14. prosince 2019 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pilotní studie snášenlivosti lithiové terapie u pacientů se spinocerebelární ataxií typu I (SCA1)

Tato studie bude hodnotit vedlejší účinky a snášenlivost léku lithium u pacientů se spinocerebelární ataxií typu I (SCA1), což je dědičná porucha způsobená ztrátou nervových buněk v částech mozku. Příznaky zahrnují ataxii (potíže s chůzí) a ztrátu svalové koordinace a síly. Nedávné studie naznačují, že lithium může být užitečné při léčbě některých symptomů SCA1.

Pro tuto studii mohou být způsobilí lidé ve věku mezi 18 a 65 lety s SCA1, kteří mají pouze potíže s chůzí nebo mají potíže s chůzí a také třesem, poruchou koordinace rukou nebo řečí. Účast vyžaduje tři přijetí do nemocnice v klinickém centru NIH a jednu ambulantní návštěvu.

Účastníci procházejí následujícími testy a procedurami:

Vstupné 1 (2-6 týdnů)

  • Anamnéza, fyzikální vyšetření, krevní a močové testy, elektrokardiogram.
  • Hodnocení symptomů SCA1 (rovnováha, chůze, obratnost, třes, paměť, nálada a koncentrace).
  • Sledování příjmu a výdeje tekutin (moč) a změn hmotnosti.
  • Léčba lithiem Zahajte léčbu a zůstaňte v nemocnici, dokud se hladina léku v krvi nestabilizuje; po propuštění z nemocnice pokračovat v léčbě doma.

Vstup 2 (2-4 dny, 4 týdny po propuštění z nemocnice).

  • Opakujte některé nebo všechny postupy provedené při prvním přijetí.
  • Po propuštění pokračujte v lithiu v nemocnici a doma, přičemž místní lékař podle potřeby kontroluje laboratorní hodnoty.

Vstupné 3 (2-4 dny, 8 týdnů po Vstupné 2).

  • Opakujte některé nebo všechny postupy provedené u jiných přijímacích řízení.
  • Zastavte lithium.

Ambulantní návštěva (4 týdny po přijetí 3)

  • Hodnocení symptomů SCA1.
  • Testy krve a moči.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Objektivní

Hodnocení snášenlivosti a bezpečnosti lithia u pacientů se SCA1.

Studijní populace

Celkem 10 molekulárně diagnostikovaných pacientů se SCA1 rozdělených do dvou skupin. Jednu skupinu by tvořilo 5 pacientů pouze s obtížemi při chůzi a 5 pacientů s potížemi s chůzí a třesem, poruchou koordinace rukou nebo řečí.

Design

Pacienti budou přijati do klinického centra NIH za účelem zahájení a titrace lithia, dokud nebude dosaženo vysokých terapeutických hladin, které jsou v současnosti akceptovány pro léčbu bipolární afektivní poruchy (1,0-1,2 mmol/l) nebo maximální tolerované dávky. Během přijetí budou mít neurologická hodnocení, hodnocení ataxie a třesu, testování načasování, hodnocení kvality života, dotazníky hodnotící spánek, sebedůvěru v rovnováze a depresi, testování paměti, hodnocení bdělosti a kvantitativní hodnocení rovnováhy/kolísání. Parametry a profily vedlejších účinků budou hodnoceny na začátku, 1 měsíc (plus nebo mínus 5 dní) a 3 měsíce (plus nebo mínus 5 dní) po dosažení terapeutických hladin. Budou mít také výstupní hodnocení jeden měsíc (plus minus 5 dní) po ukončení léčby Lithium také na NIH. Pro jejich základní hodnocení a titraci budou pacienti přijati do NIH na 4 týdny plus minus 2 týdny. Hodnocení po 1 měsíci (plus minus 5 dnů) a 3 měsících (plus minus 5 dnů)

Výstupní opatření

Primární výsledky

  1. Výskyt vedlejších účinků
  2. Profil vedlejších účinků

Sekundární výsledky

  1. Časovaný test
  2. skóre ICARS
  3. Skóre SARA
  4. Upravená stupnice účinnosti Falls
  5. Kvantitativní hodnocení Sway/Balance

  6. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B Rukopis a kresby
    • Část C Funkční postižení vyplývající z třesu
  7. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
  8. Hodnocení obratnosti Zařízení pro domácí testování

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • 18-65 let věku
  • Molekulárně diagnostikovaný SCA1
  • Pouze poruchy chůze nebo poruchy chůze a třes a/nebo porucha koordinace rukou a/nebo potíže s řečí.
  • Ženy v plodném věku, které souhlasí s používáním antikoncepčních metod po dobu trvání studie.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Děti
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Kdokoli na dietě s nízkým obsahem sodíku
  • Kognitivně postižení jedinci
  • Schizofrenici
  • Rodinná anamnéza onemocnění štítné žlázy
  • Pacienti se zdravotními stavy, které mohou být ovlivněny lithiem, jako je diabetes mellitus, potíže s močením, infekce (závažné s horečkou, prodlouženým pocením, průjmem nebo zvracením), onemocnění ledvin, epilepsie, onemocnění štítné žlázy, onemocnění srdce, plicní onemocnění, bipolární afektivní poruchy, srdeční arytmie, diabetes insipidus, Parkinsonova choroba, lupénka a leukémie.
  • Každý, kdo užívá následující léky: diuretika, nesteroidní protizánětlivá činidla, methyldopa, tetracyklin, antipsychotika, neuromuskulární blokátory, digoxin, fenytoin, acetazolamid, jodid vápenatý, jodovaný glycerol, jodid draselný, blokátory kalciových kanálů a/nebo metronidazol. Pacienti užívající tyto léky mohou být zařazeni a jejich hladiny lithia budou velmi pečlivě sledovány. Pokud jsou hladiny trvale udržovány, subjekt může zůstat ve studii.
  • Věk vyšší než 65 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Výskyt vedlejších účinků, profil vedlejších účinků a počet pádů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Skóre ICARS, skóre SARA, hodnocení kvantitativního kývání/vyváženosti, skóre stupnice hodnocení třesu, hodnocení obratnosti, dotazník spánku, počítačové hodnocení kontinuálního plnění úkolů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

18. května 2008

Primární dokončení (Aktuální)

25. února 2010

Dokončení studie (Aktuální)

25. února 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2008

První zveřejněno (Odhad)

26. května 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2019

Naposledy ověřeno

27. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 080134
  • 08-N-0134

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu I

Klinické studie na Uhličitan lithný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit