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Traitement au lithium pour les patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type I

14 décembre 2019 mis à jour par: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Étude pilote sur la tolérance de la thérapie au lithium chez les patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type I (SCA1)

Cette étude évaluera les effets secondaires et la tolérabilité du médicament lithium chez les patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type I (SCA1), une maladie héréditaire causée par la perte de cellules nerveuses dans certaines parties du cerveau. Les symptômes comprennent l'ataxie (difficulté à marcher) et la perte de coordination musculaire et de force. Des études récentes suggèrent que le lithium peut être utile dans le traitement de certains symptômes SCA1.

Les personnes âgées de 18 à 65 ans atteintes de SCA1 qui n'ont que des difficultés à marcher ou qui ont des difficultés à marcher ainsi que des tremblements, une incoordination des mains ou des problèmes d'élocution peuvent être éligibles pour cette étude. La participation nécessite trois admissions à l'hôpital au NIH Clinical Center et une visite ambulatoire.

Les participants subissent les tests et procédures suivants :

Admission 1 (2-6 semaines)

  • Antécédents médicaux, examen physique, analyses de sang et d'urine, électrocardiogramme.
  • Évaluation des symptômes SCA1 (équilibre, marche, dextérité, tremblements, mémoire, humeur et concentration).
  • Surveillance de l'apport et de la production de liquide (urine) et des changements de poids.
  • Traitement au lithium Commencez le traitement et restez à l'hôpital jusqu'à ce que le taux sanguin du médicament soit stabilisé ; poursuivre le traitement à domicile après la sortie de l'hôpital.

Admission 2 (2-4 jours, 4 semaines après la sortie de l'hôpital).

  • Répétition de certaines ou de toutes les procédures effectuées lors de la première admission.
  • Continuer le lithium à l'hôpital et à domicile après la sortie, avec un médecin local vérifiant les valeurs de laboratoire si nécessaire.

Admission 3 (2-4 jours, 8 semaines après l'admission 2).

  • Répétition de certaines ou de toutes les procédures effectuées lors d'autres admissions.
  • Arrêtez le lithium.

Visite ambulatoire (4 semaines après l'admission 3)

  • Évaluation des symptômes SCA1.
  • Analyses de sang et d'urine.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif

Évaluation de la tolérance et de la sécurité du lithium chez les patients SCA1.

Population étudiée

Un total de 10 patients SCA1 diagnostiqués moléculairement divisés en deux groupes. Un groupe serait composé de 5 patients ayant des difficultés de marche uniquement et de 5 patients ayant des difficultés de marche et des tremblements, une incoordination des mains ou des difficultés d'élocution.

Concevoir

Les patients seront admis au NIH Clinical Center pour l'initiation et la titration du lithium jusqu'à ce que des niveaux thérapeutiques élevés actuellement acceptés pour le traitement du trouble affectif bipolaire soient atteints (1,0-1,2 mmol/L) ou une dose maximale tolérée. Lors de leur admission, ils subiront des évaluations neurologiques, des évaluations de l'ataxie et des tremblements, des tests chronométrés, une évaluation de la qualité de vie, des questionnaires évaluant le sommeil, l'équilibre de la confiance et de la dépression, des tests de mémoire, une évaluation de la vigilance et des évaluations quantitatives de l'équilibre/balancement. Les paramètres et les profils d'effets secondaires seront évalués au départ, 1 mois (plus ou moins 5 jours) et 3 mois (plus ou moins 5 jours) après l'atteinte des niveaux thérapeutiques. Ils auront également une évaluation de sortie un mois (plus ou moins 5 jours) après l'arrêt du lithium également au NIH. Pour leur évaluation de base et leur titration, les patients seront admis au NIH pendant 4 semaines plus ou moins 2 semaines. Évaluation à 1 mois (plus ou moins 5 jours) et 3 mois (plus ou moins 5 jours)

Mesures des résultats

Résultats principaux

  1. Incidence des effets secondaires
  2. Profil des effets secondaires

Résultats secondaires

  1. Test chronométré
  2. Note ICARS
  3. Note SARA
  4. Échelle modifiée d'efficacité des chutes
  5. Évaluation quantitative du balancement/de l'équilibre

  6. Échelle d'évaluation des tremblements :

    • Partie A Emplacement/indice de gravité des tremblements
    • Partie B Écriture et dessins
    • Partie C Incapacités fonctionnelles résultant de tremblements
  7. Questionnaires liés au sommeil, à la dépression (Beck Depression Inventory) (BDI), à la vigilance (Computerized Continuous Performing Tasks) et à la mémoire (Mini Mental State Examination)
  8. Dispositif d'évaluation de la dextérité du programme de test à domicile

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:
  • 18-65 ans
  • SCA1 diagnostiqué moléculairement
  • Trouble de la marche uniquement ou trouble de la marche et tremblements et/ou incoordination des mains et/ou difficulté d'élocution.
  • Femmes en âge de procréer qui acceptent d'utiliser des méthodes contraceptives pendant la durée de l'étude.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

  • Enfants
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Toute personne suivant un régime pauvre en sodium
  • Personnes atteintes de troubles cognitifs
  • Schizophrènes
  • Antécédents familiaux de maladies thyroïdiennes
  • Patients souffrant de troubles médicaux pouvant être affectés par le lithium, tels que diabète sucré, difficulté à uriner, infections (graves avec fièvre, transpiration prolongée, diarrhée ou vomissements), maladie rénale, épilepsie, maladie thyroïdienne, maladie cardiaque, maladie pulmonaire, troubles affectifs bipolaires cardiaque, arythmie cardiaque, diabète insipide, maladie de Parkinson, psoriasis et leucémie.
  • Toute personne prenant les médicaments suivants : diurétiques, anti-inflammatoires non stéroïdiens, méthyldopa, tétracycline, antipsychotiques, bloqueurs neuromusculaires, digoxine, phénytoïne, acétazolamide, iodure de calcium, glycérol iodé, iodure de potassium, inhibiteurs calciques et/ou métronidazole. Les patients prenant ces médicaments peuvent être inscrits et leur taux de lithium sera suivi de très près. Si les niveaux sont constamment maintenus, le sujet peut rester dans l'étude.
  • Âge supérieur à 65 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Incidence des effets secondaires, profil des effets secondaires et nombre de chutes.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Scores ICARS, scores SARA, évaluation quantitative du balancement/de l'équilibre, scores de l'échelle d'évaluation des tremblements, évaluation de la dextérité, questionnaire sur le sommeil, évaluation informatisée des tâches d'exécution continue

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

18 mai 2008

Achèvement primaire (Réel)

25 février 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

25 février 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2008

Première publication (Estimation)

26 mai 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2019

Dernière vérification

27 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 080134
  • 08-N-0134

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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