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Sicherheitsstudie zu zerkleinerten Deferasirox-Filmtabletten bei pädiatrischen Patienten mit transfusionsbedingter Hämosiderose (MIMAS)

24. August 2020 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine einarmige interventionelle Phase-IV-Studie nach der Zulassung zur Bewertung der Sicherheit von pädiatrischen Patienten mit transfusionsbedingter Hämosiderose, die mit zerkleinerten Filmtabletten von Deferasirox behandelt wurden

Diese Studie verwendete ein prospektives, einarmiges, globales, multizentrisches, offenes, nicht randomisiertes Design zur Identifizierung und Bewertung des Sicherheitsprofils von zerkleinertem Deferasirox FCT bei einer Verabreichung von bis zu 24 Wochen bei pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 2 bis < 6 Jahren bei transfusionsbedingter Hämosiderose. Die Studie war auf die Aufnahme von mindestens 40 Patienten ausgelegt. Vierundvierzig Patienten wurden behandelt und analysiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie umfasste eine Screening-Periode (von Tag 0-14) mit zwei Besuchen im Abstand von mindestens 7 Tagen, um die Eignung von Patienten zu beurteilen, die Chelat-naiv waren oder zuvor eine andere Eisenchelat-Behandlung als DFX erhalten hatten. Bei Patienten, die sich vor Studieneintritt einer DFX-Behandlung unterzogen, war nur ein Screening-Besuch (Screening-Besuch 1) erforderlich, um die Eignung zu bestimmen. Alle aktuellen Chelat-Therapien mit Ausnahme von Deferasirox sollten abgesetzt werden, um eine 5-tägige Auswaschphase zu durchlaufen, bevor eine 24-wöchige Behandlungsphase mit zerkleinertem Deferasirox FCT begonnen wurde.

Alle Patienten sollten im ersten Monat wöchentlich zur Überwachung der Nierenfunktion untersucht werden. Die Leberfunktion sollte während des ersten Monats zweiwöchentlich beurteilt werden. Danach sollten monatliche Sicherheitsbewertungen durchgeführt werden, einschließlich der Überwachung der Serum-Ferritin-Werte und -Trends, um die Patientenbehandlung anzupassen.

Eignung, Anwendung von Dosierungsstandards und -anpassungen sowie Sicherheits- und Serum-Ferritin-Bewertungen, wie im Protokoll angegeben.

Die geplante Behandlungsdauer betrug 24 Wochen, gefolgt von einer 30-tägigen Sicherheitsnachbeobachtung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Napoli, Italien, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Italien, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Italien, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Arabische Emirate
      • Dubai, Vereinigte Arabische Emirate, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Ägypten
      • Zagazig, Ägypten, 44519
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 6 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter von ≥ 2 bis < 6 Jahren mit diagnostizierter transfusionsbedingter Hämosiderose
  2. Dokumentierte Geschichte der Transfusionen roter Blutkörperchen
  3. Schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung vor allen studienspezifischen Verfahren. Die Zustimmung wird von der/den Pflegeperson(en) oder dem gesetzlichen Vertreter des Patienten eingeholt. Die Ermittler werden auch die Zustimmung der Patienten gemäß den lokalen, regionalen oder nationalen Vorschriften einholen.
  4. Für Patienten mit vorheriger DFX: Serum-Ferritin (SF) > 500 ng/ml, gemessen bei Screening-Visite 1 und die eine DFX-Tagesdosis benötigen, die FCT ≥ 7 mg/kg/Tag entspricht.
  5. Für Patienten, die zuvor einen anderen Chelatbildner als DFX (z. Deferipron oder Deferoxamin) oder Chelat-naiv: Serum-Ferritin (SF) > 1000 ng/ml, gemessen bei Screening-Terminen 1 und 2.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die mehr als einen Eisenchelator gleichzeitig mit der aktuellen Eisenchelatbehandlung erhalten. (Patienten, die in ihrer Krankengeschichte eine Kombinationstherapie erhalten haben, aber derzeit mit einem einzigen ICT-Wirkstoff behandelt werden, sind förderfähig.)
  2. Patienten, die die Behandlung mit Deferoxamin oder Deferipron zusätzlich zur Studienbehandlung fortsetzen. (Patienten, die zu Deferasirox wechseln oder die Behandlung fortsetzen, sind geeignet).
  3. Ungelöste Nebenwirkungen, wenn der Patient zuvor mit Deferipron oder Deferoxamin oder Deferasirox behandelt wurde.
  4. Signifikante Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin > 0,5 mg/mg in einer Urinprobe, die nicht aus der ersten Urinprobe stammt, gemessen bei Screening-Visite 1.
  5. Serum-Kreatinin > altersangepasster ULN, gemessen bei jedem Screening-Besuch
  6. Kreatinin-Clearance unter 90 ml/Minute, gemessen bei jedem Screening-Besuch. Die Kreatinin-Clearance unter Verwendung der Schwartz-Formel wird anhand des bei jedem Besuch gemessenen Serum-Kreatinins geschätzt.
  7. ALT und/oder AST > 2,5 x ULN, gemessen bei Screening-Besuch 1.
  8. Gesamtbilirubin (TBIL) > 1,5 x ULN, gemessen bei Screening-Besuch 1.
  9. Patienten mit erheblich eingeschränkter GI-Funktion oder GI-Erkrankung, die die Resorption von oralem Deferasirox FCT signifikant verändern können (z. Geschwürerkrankungen, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptionssyndrom oder Dünndarmresektion).
  10. Vorgeschichte und/oder Labornachweis einer aktiven Hepatitis B oder Hepatitis C (HBsAg in Abwesenheit von HBsAb ODER HCV-Ab-positiv mit HCV-RNA-positiv.
  11. Lebererkrankung mit Schweregrad der Child-Pugh-Klasse B oder C.
  12. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen eines der Studienmedikamente oder Hilfsstoffe.
  13. Patienten, die an einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder ein Prüfpräparat erhalten.
  14. Patienten mit bekannter HIV-Seropositivität in der Vorgeschichte.
  15. Patienten, die das Protokoll nicht einhalten wollen oder können.
  16. Anamnestische Malignität eines beliebigen Organsystems, behandelt oder unbehandelt, innerhalb der letzten 5 Jahre, unabhängig davon, ob es Hinweise auf ein lokales Rezidiv oder Metastasen gibt, mit Ausnahme von lokalisiertem Basalzellkarzinom der Haut.
  17. Signifikanter medizinischer Zustand, der die Fähigkeit zur Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigt (z. unkontrollierter Bluthochdruck, instabile Herzerkrankung, die nicht durch medizinische Standardtherapie kontrolliert wird, systemische Erkrankung: kardiovaskulär, renal, hepatisch usw.).
  18. Weibliche Patientinnen, die die Menarche erreichen und die einen Schwangerschaftstest ablehnen und/oder wenn ein positives Schwangerschaftstestergebnis vorliegt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Deferasirox
Zerkleinertes Deferasirox (ICL670) FCT zur täglichen oralen Anwendung. Die Dosierung von Deferasirox FCT basierte auf dem Gewicht des Probanden.
Arzneimittel: Deferasirox
Deferosirox wurde in Tablettenformen von 90, 180 und 360 mg bereitgestellt. Die Tabletten wurden in der häuslichen Umgebung zerkleinert und verabreicht, indem die volle Dosis auf weiche Nahrung gestreut wurde, um sie sofort zu verzehren.
Andere Namen:
  • ICL670

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit ausgewählten gastrointestinalen Erkrankungen bis zu 24 Wochen
Zeitfenster: Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Bewertung der Sicherheit von zerkleinertem Deferasirox FCT in Bezug auf ausgewählte Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts (GI) (Ösophagitis, Stomatitis, Geschwüre im Mund, Magengeschwüre, Blutungen, Bauchschmerzen, Durchfall, Übelkeit und Erbrechen). Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Profil der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Analyse der Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und Todesfällen aufgrund von UEs durch Überwachung relevanter klinischer und Laborsicherheitsparameter. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Anzahl der Teilnehmer mit bemerkenswerten Veränderungen der EKG-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Sicherheit gemessen an den bemerkenswerten Veränderungen der EKG-Werte (PR-, QRS-, QT-, QTcF- und HR-Intervalle) nach der Baseline im Vergleich zur Baseline. Die Grundlinie wurde als der letzte nicht fehlende Wert bei oder vor der ersten Dosis definiert. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Absolute Änderung des Serumferritins (SF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, EOT (Woche 24)
Die absolute Änderung der SF-Werte gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit bis zu 24 Behandlungswochen war anzugeben. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (BL), Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, EOT (Woche 24)
Anzahl der Teilnehmer mit den schlechtesten Post-Baseline-Werten bei ausgewählten chemischen Parametern
Zeitfenster: Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Die Sicherheit wird anhand des schlimmsten Schweregrades nach Baseline gemessen, der bei einem Patienten beobachtet wurde, berechnet unter Verwendung der Normal/Niedrig/Hoch-Klassifikationen basierend auf lokalen Labornormalbereichen, unabhängig vom Ausgangsstatus. Die Grundlinie wurde als der letzte nicht fehlende Wert bei oder vor der ersten Dosis definiert. Die ausgewählten chemischen Parameter waren: Alanin-Aminotransferase (ALT), Alkalische Phosphatase (ALP), Aspartat-Aminotransferase (AST), Gesamtbilirubin, direktes Bilirubin, Serum-Kreatinin und Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnis (UPCR) (Protein/Kreatinin repräsentiert UPCR). Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der auditiven Beurteilung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Sicherheit gemessen an bemerkenswerten Veränderungen nach dem Ausgangswert bei auditiven Bewertungen (umfassende audiometrische Schwellenprüfung und Spracherkennung). Die Grundlinie wurde als der letzte nicht fehlende Wert bei oder vor der ersten Dosis definiert. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Augenuntersuchungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Die Sicherheit wird durch bemerkenswerte Veränderungen nach dem Ausgangswert bei Augenuntersuchungen gemessen (Fernvisustest, Applanationstonometrie, Linsenfotografie, Weitwinkel-Fundusfotografie der Netzhaut und des Sehnervs). Augenuntersuchungen waren beim Screening und am Ende der Behandlung erforderlich; während der Behandlung sollten sie nach Ermessen des Prüfarztes auf der Grundlage der vom Patienten gemeldeten Symptome durchgeführt werden. Die Grundlinie wurde als der letzte nicht fehlende Wert bei oder vor der ersten Dosis definiert. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (Woche 1, Tag 1) bis Woche 24, plus 30 Tage Sicherheits-Follow-up.
Absolute Veränderung des systolischen und diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert (mmHg)
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Die absolute Veränderung der systolischen und diastolischen Blutdruckmessungen gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit sollte bereitgestellt werden. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (BL), Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Absolute Änderung der Pulsfrequenz (BPM) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Die absolute Änderung der Pulsfrequenz in Rückenlage gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit sollte bereitgestellt werden. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (BL), Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Absolute Änderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert (°C)
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Die absolute Änderung der Körpertemperaturmessungen gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit war bereitzustellen. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (BL), Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Absolute Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert (kg)
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Die absolute Änderung der Körpergewichtsmessungen gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit war bereitzustellen. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Baseline (BL), Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Modifizierte Zufriedenheit mit der Eisen-Chelat-Therapie (modifizierte SICT) bei Teilnehmern, die mit Deferasirox vorbehandelt wurden: Mittlere Änderung der Einhaltung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Compliance-Domäne bestand aus 6 Items aus der Sicht des Kindes und 6 Items aus der Sicht der Betreuungsperson, jeweils mit einer möglichen Punktzahl von 1 bis 5, für einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 6 bis 30. Eine höhere Punktzahl zeigt eine schlechtere Adhärenz an. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte SICT bei mit Deferasirox vorbehandelten Teilnehmern: Anzahl der Teilnehmer mit Art des Medikaments Child Like Scoring
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Der mSICT-Präferenzbereich bestand aus 3 Elementen, einschließlich der Art des Arzneimittels, das das Kind am liebsten mochte (Tablette zum Auflösen in Flüssigkeit, Tablette (einmal täglich eingenommen), Tablette (dreimal täglich eingenommen), zerkleinerte Tablette, Streupulver auf Nahrung, Injektion und ich weiß nicht). Diese Items wurden anhand von Häufigkeitszählungen deskriptiv dargestellt.
Baseline (BL), Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte SICT bei Teilnehmern, die mit Deferasirox vorbehandelt wurden: Anzahl der Teilnehmer mit Gründen, warum das Kind die Bewertung von zerkleinerten Arzneimitteln bevorzugte
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Präferenzdomäne bestand aus 3 Elementen, darunter der Grund, warum das Kind zerkleinerte Medikamente bevorzugte (Geschmack, Nachgeschmack, Bequemlichkeit, Anzahl der Pillen, keine/weniger Nebenwirkungen, kann das Medikament richtig zubereiten, leichter zu merken, dass es das Medikament einnimmt, wie oft er es nimmt /sie muss das Medikament einnehmen, keine/weniger Schmerzen an der Injektionsstelle, persönliche Zeit mit ihrer Familie und Freunden gewinnen und anderes). Diese Items wurden anhand von Häufigkeitszählungen deskriptiv dargestellt.
Baseline (BL), Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte SICT bei mit Deferasirox vorbehandelten Teilnehmern: Anzahl der Teilnehmer mit Rang basierend auf der Präferenzbewertung des Kindes
Zeitfenster: Baseline (BL), Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Präferenzdomäne bestand aus 3 Elementen, einschließlich des Rangs des Arzneimittels (Tablette zum Auflösen in Flüssigkeit, Tablette einmal täglich eingenommen, Tablette dreimal täglich eingenommen, Tablette zerkleinert, Pulver auf Nahrung und Injektion streuen), mit einer Spanne von 1 bis 6 (wobei 1 am meisten bevorzugt und 6 am wenigsten bevorzugt wird), je nachdem, was das Kind bevorzugt. Diese Items wurden deskriptiv unter Verwendung von Häufigkeitszählungen dargestellt.
Baseline (BL), Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte Zufriedenheit mit der Eisenchelattherapie (modifizierte SICT) bei Teilnehmern, die mit Deferasirox vorbehandelt wurden: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Bedenken
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Bereichsskala „Bedenken“ für die Antworten des Kindes hatte einen möglichen Bereich von 2 bis 10, basierend auf zwei Fragen, und die mSICT-Bereichsskala „Bedenken“ für die Antworten der Betreuungsperson hatte einen möglichen Bereich von 1 bis 5, basierend auf einer Frage. Eine höhere Punktzahl deutete auf weniger Bedenken hin. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte Zufriedenheit mit der Eisen-Chelat-Therapie (modifizierte SICT) bei Chelat-naiven Teilnehmern: Mittlere Änderung der Einhaltung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Compliance-Domäne bestand aus 6 Items aus der Sicht des Kindes und 6 Items aus der Sicht der Betreuungsperson, jeweils mit einer möglichen Punktzahl von 1 bis 5, für einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 6 bis 30. Eine höhere Punktzahl zeigt eine schlechtere Adhärenz an. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte Zufriedenheit mit der Eisen-Chelat-Therapie (modifizierte SICT) bei Chelat-naiven Teilnehmern: Anzahl der Teilnehmer mit Art der Medizin Kind wie Bewertung
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Der mSICT-Präferenzbereich bestand aus 3 Elementen, einschließlich der Art des Arzneimittels, das das Kind am liebsten mochte (Tablette zum Auflösen in Flüssigkeit, Tablette (einmal täglich eingenommen), Tablette (dreimal täglich eingenommen), zerkleinerte Tablette, Streupulver auf Nahrung, Injektion und ich weiß nicht). Diese Items wurden anhand von Häufigkeitszählungen deskriptiv dargestellt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte Zufriedenheit mit der Eisen-Chelat-Therapie (modifizierte SICT) bei Chelat-naiven Teilnehmern: Anzahl der Teilnehmer mit Gründen, warum das Kind die Crushed-Medizin-Bewertung bevorzugte
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Präferenzdomäne bestand aus 3 Elementen, darunter der Grund, warum das Kind zerkleinerte Medikamente bevorzugte (Geschmack, Nachgeschmack, Bequemlichkeit, Anzahl der Pillen, keine/weniger Nebenwirkungen, kann das Medikament richtig zubereiten, leichter zu merken, dass es das Medikament einnimmt, wie oft er es nimmt /sie muss das Medikament einnehmen, keine/weniger Schmerzen an der Injektionsstelle, persönliche Zeit mit ihrer Familie und Freunden gewinnen und anderes). Diese Items wurden anhand von Häufigkeitszählungen deskriptiv dargestellt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte Zufriedenheit mit der Eisen-Chelat-Therapie (modifizierte SICT) bei Chelat-naiven Teilnehmern: Anzahl der Teilnehmer mit Rang basierend auf der Präferenzbewertung des Kindes
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Präferenzdomäne bestand aus 3 Elementen, einschließlich des Rangs des Arzneimittels (Tablette zum Auflösen in Flüssigkeit, Tablette einmal täglich eingenommen, Tablette dreimal täglich eingenommen, Tablette zerkleinert, Pulver auf Nahrung und Injektion streuen), mit einer Spanne von 1 bis 6 (wobei 1 am meisten bevorzugt und 6 am wenigsten bevorzugt wird), je nachdem, was das Kind bevorzugt. Diese Items wurden anhand von Häufigkeitszählungen deskriptiv dargestellt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Modifizierte Zufriedenheit mit der Eisen-Chelat-Therapie (modifizierte SICT) bei Chelat-naiven Teilnehmern: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Bedenken
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der mSICT-Fragebogen war bei Screening-Besuch 1, Woche 4, Woche 12 und EOT auszufüllen. Die Antworten von Screening-Besuch 1 für den mSICT-Fragebogen sollten als Basislinie betrachtet werden. Der modifizierte SICT bestand aus 20 Items, die 3 Bereiche repräsentierten: Adherence, Preference und Concerns. Die mSICT-Bereichsskala „Bedenken“ für die Antworten des Kindes hatte einen möglichen Bereich von 2 bis 10, basierend auf zwei Fragen, und die mSICT-Bereichsskala „Bedenken“ für die Antworten der Betreuungsperson hatte einen möglichen Bereich von 1 bis 5, basierend auf einer Frage. Eine höhere Punktzahl deutete auf weniger Bedenken hin. Nur deskriptive Analyse durchgeführt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Schmackhaftigkeits-Score bei Chelat-naiven Teilnehmern
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der Fragebogen zur Schmackhaftigkeit (Geschmack und Fähigkeit, Medizin zu konsumieren) bestand aus 4 Items, drei Items, die den Geschmack oder die Fähigkeit, Medizin zu konsumieren, und ein Item, das den Nachgeschmack misst. Der Nachgeschmack wurde separat behandelt. Unter den Geschmackselementen wurde zuerst der Geschmack auf einer Fünf-Punkte-Antwortskala gemessen. Die letzten beiden Items maßen, was nach der Einnahme des Arzneimittels geschah, d. h. geschluckt oder erbrochen usw., und wie die mit dem Arzneimittel eingenommene Flüssigkeitsmenge ausreichend, zu wenig oder zu viel war. Die zusammenfassende Bewertung der Schmackhaftigkeit wurde aus diesen drei Elementen unter Verwendung einer Bewertungsmatrix berechnet und die Bewertung reicht von 0 bis 11. Eine höhere Punktzahl zeigt eine bessere Schmackhaftigkeit an. Es wurde nur eine deskriptive Analyse durchgeführt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Anzahl der Chelat-naiven Teilnehmer mit Schmackhaftigkeit nach Geschmackspunktbewertung
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der Fragebogen zur Schmackhaftigkeit (Geschmack und Fähigkeit, Medizin zu konsumieren) bestand aus 4 Items, drei Items, die den Geschmack oder die Fähigkeit, Medizin zu konsumieren, und ein Item, das den Nachgeschmack misst. Der Nachgeschmack wurde als separater Punkt behandelt und auf einer 5-Punkte-Antwortskala mit dem Antwortformat Sehr gut = 1 (am besten), Gut = 2, Weder gut noch schlecht = 3, Schlecht = 4, Sehr schlecht = 5 ( schlimmste). Nur deskriptive Analyse, die unter Verwendung von Häufigkeitszählungen durchgeführt wird.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Schmackhaftigkeits-Score bei Teilnehmern, die mit Deferasirox vorbehandelt wurden
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der Fragebogen zur Schmackhaftigkeit (Geschmack und Fähigkeit, Medizin zu konsumieren) bestand aus 4 Items, drei Items, die den Geschmack oder die Fähigkeit, Medizin zu konsumieren, und ein Item, das den Nachgeschmack misst. Der Nachgeschmack wurde separat behandelt. Unter den Geschmackselementen wurde zuerst der Geschmack auf einer Fünf-Punkte-Antwortskala gemessen. Die letzten beiden Items maßen, was nach der Einnahme des Arzneimittels geschah, d. h. geschluckt oder erbrochen usw., und wie die mit dem Arzneimittel eingenommene Flüssigkeitsmenge ausreichend, zu wenig oder zu viel war. Die zusammenfassende Bewertung der Schmackhaftigkeit wurde aus diesen drei Elementen unter Verwendung einer Bewertungsmatrix berechnet und die Bewertung reicht von 0 bis 11. Eine höhere Punktzahl zeigt eine bessere Schmackhaftigkeit an. Es wurde nur eine deskriptive Analyse durchgeführt.
Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Anzahl der mit Deferasirox vorbehandelten Teilnehmer mit Schmackhaftigkeit nach Geschmackspunktbewertung
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
Der Fragebogen zur Schmackhaftigkeit (Geschmack und Fähigkeit, Medizin zu konsumieren) bestand aus 4 Items, drei Items, die den Geschmack oder die Fähigkeit, Medizin zu konsumieren, und ein Item, das den Nachgeschmack misst. Der Nachgeschmack wurde als separater Punkt behandelt und auf einer 5-Punkte-Antwortskala mit dem Antwortformat Sehr gut = 1 (am besten), Gut = 2, Weder gut noch schlecht = 3, Schlecht = 4, Sehr schlecht = 5 ( schlimmste). Nur deskriptive Analyse, die unter Verwendung von Häufigkeitszählungen durchgeführt wird.
Baseline, Woche 4, Woche 12, EOT (Woche 24)
GI-Symptom-Score bei Chelat-naiven Teilnehmern
Zeitfenster: Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Der GI-Symptom-Score wurde aus Antworten auf 5 Fragen mit jeweils einer möglichen Punktzahl von 1 bis 5 für einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 5 bis 25 berechnet, wobei eine niedrigere Punktzahl ein weniger schweres GI-Symptom und eine höhere Punktzahl ein stärkeres darstellt schweres GI-Symptom. GI-Symptom-Scores wurden unter Verwendung deskriptiver Statistiken in Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20 und EOT zusammengefasst.
Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Anzahl der Teilnehmer mit Item-Scoring für GI-Stuhlbewegungen bei Chelat-naiven Teilnehmern
Zeitfenster: Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Der GI-Symptom-Fragebogen bestand aus 6 Items, von denen 5 anhand einer Bewertungsskala von 1-5 bewertet wurden. Das sechste Item erfasste die Häufigkeit des Stuhlgangs während der letzten Woche mit 7 Antwortoptionen 0 = 0 („keine“), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = „5 – 10“ und 6 = "11 oder mehr". Der GI-Stuhlgang-Item-Score wurde anhand von Häufigkeitszählungen deskriptiv dargestellt.
Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
GI-Symptom-Score bei mit Deferasirox vorbehandelten Teilnehmern
Zeitfenster: Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Der GI-Symptom-Score wurde aus Antworten auf 5 Fragen mit jeweils einer möglichen Punktzahl von 1 bis 5 für einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 5 bis 25 berechnet, wobei eine niedrigere Punktzahl ein weniger schweres GI-Symptom und eine höhere Punktzahl ein stärkeres darstellt schweres GI-Symptom. GI-Symptom-Scores wurden unter Verwendung deskriptiver Statistiken in Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20 und EOT zusammengefasst.
Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Anzahl der Teilnehmer mit GI-Stuhlgang Item-Scoring bei Teilnehmern, die mit Deferasirox vorbehandelt wurden
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)
Der GI-Symptom-Fragebogen bestand aus 6 Items, von denen 5 anhand einer Bewertungsskala von 1-5 bewertet wurden. Das sechste Item erfasste die Häufigkeit des Stuhlgangs während der letzten Woche mit 7 Antwortoptionen 0 = 0 („keine“), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = „5 – 10“ und 6 = "11 oder mehr". Der GI-Stuhlgang-Item-Score wurde anhand von Häufigkeitszählungen deskriptiv dargestellt.
Baseline, Woche 2, Woche 3, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, EOT (Woche 24)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

16. Januar 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

5. Dezember 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

5. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

13. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

25. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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