Intrakoronare Infusion mononukleärer autologer erwachsener, nicht expandierter Stammzellen des Knochenmarks zur funktionellen Wiederherstellung bei Patienten mit idiopathischer dilatativer Kardiomyopathie und Herzinsuffizienz.

Die Studienpopulation besteht aus männlichen und weiblichen Patienten mit idiopathischer dilatativer Kardiomyopathie.

Eingeschlossen sind 51 Patienten mit der Diagnose dieser Erkrankung. Nach der Aufnahme erfolgt die zufällige Zuordnung zur Studiengruppe oder Kontrollgruppe im Verhältnis 2:1, 34 Patienten in der Behandlungsgruppe und 17 in der Kontrollgruppe.

Die Gesamtdauer beträgt voraussichtlich 48 Monate: Der Einschlusszeitraum beträgt 24 Monate und jeder Patient, der der Versuchsgruppe zugeordnet wird, wird 24 Monate lang beobachtet, während derjenige, der in die Kontrollgruppe eingeteilt wird, eine Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten hat. Nach Abschluss werden die Patienten im klinischen Alltag weiterverfolgt.

Dies ist eine Doppelblindstudie, bei der alle Patienten die Knochenmarksentnahme durchführen.

Alle Patienten erhalten für mindestens 6 Monate vor ihrer Teilnahme an der klinischen Studie die bestmögliche individualisierte medizinische Behandlung (ACE-Hemmer oder Angiotensin-II-Rezeptorblocker, Betablocker, Diuretika und Eplerenon), damit die Situation stabil und der pharmakologische Grundzustand ist für alle das Gleiche.

Die Knochenmarkszellen von Patienten, die der Placebogruppe zugeordnet wurden, werden kryokonserviert, und sobald die Studie abgeschlossen ist, wird der Blindbereich geöffnet und alle Patienten, die in die Kontrollgruppe randomisiert wurden, können auf dem Weg der „Compassionate Use“ mit ihren Patienten behandelt werden eigene mononukleäre Knochenmarkszellen, die zuvor eingefroren wurden.

Die Patienten, die in die Versuchsgruppe randomisiert werden, werden mit der konventionellen Behandlung + Infusion von nicht expandierten autologen mononukleären Knochenmarkszellen behandelt, während die Patienten, die in die Kontrollgruppe randomisiert werden, mit der konventionellen Behandlung + Infusion von Placebo behandelt werden.

Das Hauptziel besteht darin, die Wirksamkeit der intrakoronaren Injektion autologer Knochenmarksstammzellen zur Verbesserung der ventrikulären Funktion bei Patienten mit idiopathischer dilatativer Kardiomyopathie, die eine konventionelle medizinische Behandlung erhalten, im Vergleich zu einer Kontrollgruppe zu bewerten, die eine Placebo-Infusion und eine konventionelle medizinische Behandlung erhält. Die Verbesserung der ventrikulären Funktion wird anhand von Änderungen der angiographisch bestimmten Ejektionsfraktion beurteilt.

Sekundäre Ziele der Studie sind:

- Analyse der Prädiktoren für ein gutes klinisches Ansprechen sowie eine funktionelle und biologische Behandlung mit adulten Stammzellen autologes mononukleäres Knochenmark, das im Hinblick auf die funktionelle Wiederherstellung nicht erweitert wurde.

Folgende Parameter wurden ausgewertet: Funktionsklasse (NYHA), Natriuretisches Peptid B, Stresstest (Trainingszeit), echokardiographische Parameter der Ventrikelfunktion, zum Beispiel LVEF (%), TDV (ml), TSV (ml) und TAPSE (ms) und Biologische Parameter der zellulären Funktionalität, zum Beispiel CD133 +, CD34 +, CD34 +/CD177 + und CD34 +/CD38- (in %).

- Bestimmung des Anwendungsprotokolls, das sich aufgrund der erzielten Ergebnisse für die Zelltherapie zur Behandlung der dilatativen Kardiomyopathie eignet.