Intracoronair infuus van mononucleaire autologe volwassene zonder geëxpandeerde stamcellen van beenmerg bij functioneel herstel bij patiënten met idiopathische gedilateerde cardiomyopathie en hartfalen.

De onderzoekspopulatie komt overeen met mannelijke en vrouwelijke patiënten met idiopathische gedilateerde cardiomyopathie.

51 patiënten met de diagnose van deze ziekte zijn opgenomen. Na opname wordt overgegaan tot de willekeurige toewijzing aan studiegroep of controlegroep in een verhouding van 2:1, 34 patiënten in de behandelingsgroep en 17 in de controlegroep.

De totale duur zal naar verwachting 48 maanden zijn: de inclusieperiode is 24 maanden en elke patiënt die is toegewezen aan de experimentele groep zal gedurende 24 maanden worden gevolgd, terwijl degene die is geramdomeerd naar de controlegroep een follow-up van 12 maanden zal hebben. Na voltooiing daarvan zullen de patiënten gevolgd worden in de dagelijkse klinische praktijk.

Dit is een dubbelblinde studie, waarin alle patiënten beenmergoogst zullen uitvoeren.

Alle patiënten krijgen de beste medische behandeling op maat (ACE-remmers of angiotensine II-receptorblokkers, bètablokkers, diuretica en eplerenon) gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan hun deelname aan de klinische studie, zodat de situatie stabiel is en de farmacologische basale toestand hetzelfde voor iedereen.

De beenmergcellen van patiënten die aan de placebogroep zijn toegewezen, worden gecryopreserveerd, en zodra de studie is voltooid, wordt het blind geopend en kunnen alle patiënten die naar de controlegroep waren gerandomiseerd, worden verwerkt via de route van gebruik in schrijnende gevallen met hun eigen mononucleaire beenmergcellen die vooraf zijn ingevroren.

De patiënten die gerandomiseerd zijn naar de experimentele groep zullen worden behandeld met de conventionele behandeling + infusie van autologe mononucleaire beenmergcellen die niet zijn uitgebreid, terwijl de patiënten die zijn gerandomiseerd naar de controlegroep zullen worden behandeld met de conventionele behandeling + infusie van placebo.

Het belangrijkste doel is om de werkzaamheid van intracoronaire injectie van autologe beenmergstamcellen ter verbetering van de ventriculaire functie te vergelijken bij patiënten met idiopathische gedilateerde cardiomyopathie die conventionele medische behandeling krijgen, in vergelijking met een controlegroep die een infusie van placebo en conventionele medische behandeling krijgt. De verbetering van de ventriculaire functie beoordeeld door veranderingen in de angiografisch bepaalde ejectiefractie.

Secundaire doelstellingen van de studie zijn:

- Analyseren van de voorspellers van een goede klinische respons, functionele en biologische behandeling met volwassen stamcellen autoloog mononucleair beenmerg niet uitgebreid in termen van functioneel herstel.

De volgende parameters werden geëvalueerd: Functionele klasse (NYHA), Natriuretisch peptide B, Stresstest (inspanningstijd), Echocardiografische parameters van ventriculaire functie, bijvoorbeeld LVEF (%), TDV (ml), TSV (ml) en TAPSE (ms) en Biologische parameters van cellulaire functionaliteit, bijvoorbeeld CD133+, CD34+, CD34+/CD177+ en CD34+/CD38- (in %).

- In het licht van de verkregen resultaten het toepassingsprotocol bepalen van geschikte celtherapie voor de behandeling van gedilateerde cardiomyopathie.