Infuzja dowieńcowa jednojądrzastych autologicznych dorosłych komórek macierzystych szpiku kostnego bez ekspansji w celu odzyskania funkcji u pacjentów z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową i niewydolnością serca.
Wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy IIb, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo w celu oceny skuteczności wlewu dowieńcowego autologicznych dorosłych komórek macierzystych, jednojądrzastego szpiku szpiku nierozszerzonego po przywróceniu funkcji u pacjentów z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową i niewydolnością serca.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badana populacja to mężczyźni i kobiety z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową.
Uwzględniono 51 pacjentów, u których zdiagnozowano tę chorobę. Po włączeniu nastąpi losowy przydział do grupy badanej lub grupy kontrolnej w stosunku 2:1, 34 pacjentów w grupie leczonej i 17 w grupie kontrolnej.
Oczekuje się, że całkowity czas trwania wynosi 48 miesięcy: Okres włączenia wynosi 24 miesiące, a każdy pacjent przydzielony do grupy eksperymentalnej będzie obserwowany przez 24 miesiące, podczas gdy ten, który został losowo przydzielony do grupy kontrolnej, będzie miał obserwację przez 12 miesięcy. Po ich zakończeniu pacjenci będą obserwowani w ramach rutynowej praktyki klinicznej.
Jest to podwójnie ślepe badanie, w którym wszyscy pacjenci będą pobierać szpik kostny.
Wszyscy pacjenci otrzymają najlepsze zindywidualizowane leczenie (ACEI lub blokery receptora angiotensyny II, beta-adrenolityki, diuretyki i eplerenon) przez co najmniej 6 miesięcy przed udziałem w badaniu klinicznym, tak aby sytuacja była stabilna, a podstawowy stan farmakologiczny był to samo dla wszystkich.
Komórki szpiku kostnego pacjentów przydzielonych do grupy placebo będą kriokonserwowane, a po zakończeniu badania ślepa zostanie otwarta i wszyscy pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy kontrolnej, będą mogli być przetwarzani drogą współczucia z ich własne jednojądrzaste komórki szpiku kostnego uprzednio zamrożone.
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy eksperymentalnej będą leczeni konwencjonalnym leczeniem + wlew autologicznych jednojądrzastych komórek szpiku kostnego, które nie uległy namnażaniu, podczas gdy pacjenci przydzieleni losowo do grupy kontrolnej będą leczeni konwencjonalnym leczeniem + wlewem placebo.
Głównym celem jest ocena porównawcza skuteczności dowieńcowej iniekcji autologicznych komórek macierzystych szpiku kostnego w celu poprawy funkcji komór u pacjentów z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową, którzy otrzymują konwencjonalne leczenie, w porównaniu z grupą kontrolną, która otrzymuje wlew placebo i konwencjonalne leczenie. Poprawa funkcji komór oceniana na podstawie zmian frakcji wyrzutowej określonej angiograficznie.
Celami drugorzędnymi badania są:
- Analiza predyktorów dobrej odpowiedzi klinicznej, funkcjonalnego i biologicznego leczenia dorosłymi komórkami macierzystymi, autologicznym jednojądrzastym szpikiem kostnym nienamnażanym pod kątem powrotu czynnościowego.
Oceniano następujące parametry: klasa czynnościowa (NYHA), peptyd natriuretyczny B, test wysiłkowy (czas wysiłku), echokardiograficzne parametry funkcji komór, np. LVEF (%), TDV (ml), TSV (ml) i TAPSE (ms) oraz Biologiczne parametry funkcjonalności komórkowej, na przykład CD133+, CD34+, CD34+/CD177+ i CD34+/CD38- (w %).
- Określenie, w świetle uzyskanych wyników, protokołu stosowania odpowiedniej terapii komórkowej w leczeniu kardiomiopatii rozstrzeniowej.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cádiz, Hiszpania
- Hospital Universitario Puerta del Mar
-
Córdoba, Hiszpania
- Hopistal Universitario Reina Sofía
-
Granada, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Huelva, Hiszpania
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
Jerez De La Frontera, Hiszpania
- Hospital de Jerez
-
Marbella, Hiszpania
- Hospital Costa del Sol
-
Málaga, Hiszpania, 29014
- Hospital Regional U. Carlos Haya
-
Sevilla, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Sevilla, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci obojga płci iw wieku od 18 do 70 lat.
- Pacjenci z rozpoznaną kardiomiopatią rozstrzeniową ustaloną na podstawie badania echokardiograficznego.
- Minimalna ewolucja od diagnozy 6 miesięcy.
- Brak uszkodzenia wieńcowego stwierdzony za pomocą wielorzędowej tomografii komputerowej i/lub badania hemodynamicznego przeprowadzonego po rozpoczęciu badania lub w ciągu ostatnich 36 miesięcy (lub wcześniej w określonych profilach klinicznych niskiego ryzyka), jeśli nie występują objawy dławicy piersiowej.
- Pacjenci otrzymujący zoptymalizowaną terapię medyczną przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem (indywidualnie dostosowaną do stanu funkcjonalnego).
- Frakcja wyrzutowa lewej komory <40% lub frakcja wyrzutowa lewej komory 40% -50%, jeśli objętość telerozkurczowa lewej komory jest > 110 ml/m2.
- Obecność rytmu zatokowego.
- Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu.
- Prawidłowe parametry laboratoryjne określone przez: Leukocyty ≥ 3000; Neutrofile ≥ 1500; płytki krwi ≥ 100 000; Aminotransferaza asparaginianowa/aminotransferaza alaninowa ≤ 2,5 instytucja w zakresie standardowym; kreatynina ≤ 2,5 mg/dl; Hemoglobina > 9 g/dl
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i wyrazić zgodę na stosowanie medycznie zatwierdzonych metod antykoncepcji podczas kontroli.
Kryteria wyłączenia:
- Wtórna kardiomiopatia rozstrzeniowa.
- Niedawno przebyte zapalenie mięśnia sercowego (< 6 miesięcy przed włączeniem do badania).
- Pacjenci kwalifikujący się do terapii resynchronizującej serce
- Pacjenci na aktywnej liście oczekujących na przeszczep serca.
- Współistnienie innych poważnych chorób ogólnoustrojowych.
- Współistnienie każdego rodzaju choroby krwi
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią; lub kobiet w wieku rozrodczym, które nie zamierzają stosować skutecznej antykoncepcji.
- Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą lub zakończyli udział w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy. Pacjenci, którzy kiedykolwiek wcześniej brali udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym terapii zaawansowanych.
- Pacjenci z nowotworami złośliwymi lub przednowotworowymi.
- Dodatnia serologia w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu B, wirusa zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
- Stosowanie jakichkolwiek leków zabronionych protokołem. W celu włączenia do badania można rozważyć okres wypłukiwania wynoszący 2 miesiące.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Infuzja autologicznych jednojądrzastych komórek szpiku kostnego
Infuzja autologicznych jednojądrzastych komórek szpiku kostnego plus konwencjonalne leczenie (zgodnie ze wskazaniami klinicysty)
|
Infuzja autologicznych jednojądrzastych komórek szpiku kostnego plus konwencjonalne leczenie (zgodnie ze wskazaniami klinicysty)
|
|
Komparator placebo: Infuzja placebo
Infuzja placebo plus konwencjonalne leczenie (zgodnie ze wskazaniami lekarza)
|
Infuzja placebo plus konwencjonalne leczenie (zgodnie ze wskazaniami lekarza)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiany funkcji komór mierzone angiograficznie.
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stopień poprawy klinicznej na podstawie braku poważnych incydentów sercowych (MACE) podczas obserwacji.
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
|
Postęp kliniczny i analityczny (stopień NYHA i BNP)
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
|
Czas ewolucji od rozpoznania idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej przed włączeniem do badania.
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
|
Odzyskiwanie funkcjonalne mierzone za pomocą ergometru
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
|
Echokardiografia i elektrokardiografia zmienne
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Miguel Romero Moreno, MD, PhD, Hospital Universitario Reina Sofia
- Główny śledczy: Manuel Sobrino Marquez, MD, Hospitales Universitarios Virgen del Rocío
- Główny śledczy: Luis A Iñigo García, MD, Hospital Costa del Sol
- Główny śledczy: Ricardo Zayas Rueda, MD, Hospital Universitario Puerta del Mar
- Główny śledczy: Manuel De Mora Martín, MD, PhD, Hospital Regional U. Carlos Haya
- Główny śledczy: Silvia López Fernández, MD, University Hospital Virgen de las Nieves
- Główny śledczy: José Francisco Díaz Fernández, MD, Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
- Główny śledczy: Jesús Oneto Otero, MD, Hospital de Jerez
- Główny śledczy: Rafael Ruiz Salmerón, MD, Hospital Universitario Virgen Macarena
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CMMo/MD/2013
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .