Infusione intracoronarica di adulti mononucleari autologhi senza cellule staminali espanse del midollo osseo sul recupero funzionale in pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica e insufficienza cardiaca.
Studio clinico multicentrico di fase IIb, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia dell'infusione intracoronarica di cellule staminali adulte autologhe di midollo mononucleare non espanso sul recupero funzionale in pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica e insufficienza cardiaca.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La popolazione in studio corrisponde a pazienti maschi e femmine con cardiomiopatia dilatativa idiopatica.
Sono inclusi 51 pazienti con diagnosi di questa malattia. Dopo l'inclusione, si procederà all'assegnazione casuale al gruppo di studio o al gruppo di controllo in un rapporto 2:1, 34 pazienti nel gruppo di trattamento e 17 nel gruppo di controllo.
La durata complessiva prevista è di 48 mesi: il periodo di inclusione è di 24 mesi e ogni paziente assegnato al gruppo sperimentale sarà seguito per 24 mesi, mentre quello ramdomizzato al gruppo di controllo, avrà un follow-up di 12 mesi. Al termine, i pazienti saranno seguiti nella pratica clinica di routine.
Questo è uno studio in doppio cieco, in cui tutti i pazienti eseguiranno il prelievo di midollo osseo.
Tutti i pazienti riceveranno il miglior trattamento medico individualizzato (ACEI o bloccanti del recettore dell'angiotensina II, beta-bloccanti, diuretici ed eplerenone) per almeno 6 mesi prima della loro partecipazione alla sperimentazione clinica, in modo che la situazione sia stabile e la condizione farmacologica basale sia uguale per tutti.
Le cellule del midollo osseo dei pazienti assegnati al gruppo placebo saranno criopreservate e, una volta completato lo studio, il cieco verrà aperto e tutti i pazienti che erano stati randomizzati nel gruppo di controllo, potranno essere processati per via di uso compassionevole con il loro proprie cellule di midollo osseo mononucleari precedentemente congelate.
I pazienti randomizzati al gruppo sperimentale saranno trattati con il trattamento convenzionale + infusione di cellule autologhe mononucleari del midollo osseo non espanse mentre i pazienti randomizzati al gruppo di controllo saranno trattati con il trattamento convenzionale + infusione di placebo.
L'obiettivo principale è valutare comparativamente l'efficacia dell'iniezione intracoronarica di cellule staminali autologhe del midollo osseo per migliorare la funzione ventricolare in pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica che ricevono trattamento medico convenzionale, rispetto a un gruppo di controllo che riceve un'infusione di placebo e trattamento medico convenzionale. Il miglioramento della funzione ventricolare valutato dai cambiamenti nella frazione di eiezione determinata angiograficamente.
Obiettivi secondari dello studio sono:
- Analizzare i predittori di buona risposta clinica, funzionale e biologica al trattamento con cellule staminali adulte autologhe di midollo osseo mononucleare non espanso in termini di recupero funzionale.
Sono stati valutati i seguenti parametri: Classe funzionale (NYHA), Peptide natriuretico B, Test da sforzo (tempo di esercizio), Parametri ecocardiografici della funzione ventricolare, ad esempio LVEF (%), TDV (ml), TSV (ml) e TAPSE (ms) e parametri biologici della funzionalità cellulare, ad esempio CD133 +, CD34 +, CD34 +/CD177 + e CD34 +/CD38- (in %).
- Determinare, alla luce dei risultati ottenuti, il protocollo applicativo di terapia cellulare idoneo per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Cádiz, Spagna
- Hospital Universitario Puerta del Mar
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Córdoba, Spagna
- Hopistal Universitario Reina Sofía
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Granada, Spagna
- Hospital Universitario Virgen de las Nieves
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Huelva, Spagna
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
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Jerez De La Frontera, Spagna
- Hospital de Jerez
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Marbella, Spagna
- Hospital Costa del Sol
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Málaga, Spagna, 29014
- Hospital Regional U. Carlos Haya
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Sevilla, Spagna
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Sevilla, Spagna
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di entrambi i sessi e di età compresa tra 18 e 70 anni.
- Pazienti con diagnosi di cardiomiopatia dilatativa stabilita dall'ecocardiografia.
- Evoluzione minima dalla diagnosi di 6 mesi.
- Assenza di danno coronarico testato con TC multistrato e/o studio emodinamico eseguito dopo l'ingresso nello studio, o nei 36 mesi precedenti (o prima in specifici profili clinici a basso rischio) se non è presente alcuna sintomatologia anginosa.
- Pazienti che ricevono una terapia medica ottimizzata per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento (aggiustata individualmente in base allo stato funzionale).
- Frazione di eiezione del ventricolo sinistro <40% o frazione di eiezione del ventricolo sinistro 40% -50% se il volume telediastolico del ventricolo sinistro è > 110 ml/m2.
- Presenza di ritmo sinusale.
- Consenso informato scritto per la partecipazione alla sperimentazione.
- Parametri di laboratorio normali, definiti da: Leucociti ≥ 3000; Neutrofili ≥ 1500; Piastrine ≥ 100.000; Aspartato aminotransferasi/alanina aminotransferasi ≤ 2,5 istituto gamma standard; Creatinina ≤ 2,5 mg/dL; Emoglobina > 9 g/dL
- Le donne in età fertile devono avere risultati negativi su un test di gravidanza e accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal medico durante il follow-up.
Criteri di esclusione:
- Cardiomiopatia dilatativa secondaria.
- Storia recente di miocardite (<6 mesi prima dell'ingresso nello studio).
- Pazienti idonei a ricevere terapia di risincronizzazione cardiaca
- Pazienti in lista d'attesa attiva per trapianto di cuore.
- Coesistenza di altre gravi malattie sistemiche.
- Coesistenza di qualsiasi tipo di malattia del sangue
- Donne incinte o che allattano; o donne in età fertile che non si impegnano a utilizzare una contraccezione efficace.
- Pazienti che stanno attualmente partecipando o hanno completato la loro partecipazione a uno studio clinico negli ultimi 3 mesi. Pazienti che hanno partecipato a studi clinici su terapie avanzate in qualsiasi momento precedente.
- Pazienti con tumori maligni o pre-maligni.
- Sierologia positiva per virus dell'epatite B, virus dell'epatite C o virus dell'immunodeficienza umana.
- Uso di qualsiasi farmaco proibito dal protocollo. Un periodo di wash-out di 2 mesi può essere preso in considerazione per l'inclusione nella sperimentazione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Infusione di cellule di midollo osseo mononucleate autologhe
Infusione di cellule autologhe di midollo osseo mononucleato più trattamento medico convenzionale (come indicato dal medico)
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Infusione di cellule autologhe di midollo osseo mononucleato più trattamento medico convenzionale (come indicato dal medico)
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Comparatore placebo: Infusione di placebo
Infusione di placebo più trattamento medico convenzionale (come indicato dal medico)
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Infusione di placebo più trattamento medico convenzionale (come indicato dal medico)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nella funzione ventricolare misurati angiograficamente.
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Grado di miglioramento clinico basato sull'assenza di eventi cardiaci maggiori (MACE) durante il follow-up.
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Progresso clinico e analitico (grado NYHA e BNP)
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Tempo di evoluzione dalla diagnosi di cardiomiopatia dilatativa idiopatica prima dell'ingresso nello studio.
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Recupero funzionale misurato con l'ergometria
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Variabili dell'ecocardiografia e dell'elettrocardiografia
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Miguel Romero Moreno, MD, PhD, Hospital Universitario Reina Sofia
- Investigatore principale: Manuel Sobrino Marquez, MD, Hospitales Universitarios Virgen del Rocío
- Investigatore principale: Luis A Iñigo García, MD, Hospital Costa del Sol
- Investigatore principale: Ricardo Zayas Rueda, MD, Hospital Universitario Puerta del Mar
- Investigatore principale: Manuel De Mora Martín, MD, PhD, Hospital Regional U. Carlos Haya
- Investigatore principale: Silvia López Fernández, MD, University Hospital Virgen de las Nieves
- Investigatore principale: José Francisco Díaz Fernández, MD, Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
- Investigatore principale: Jesús Oneto Otero, MD, Hospital de Jerez
- Investigatore principale: Rafael Ruiz Salmerón, MD, Hospital Universitario Virgen Macarena
Pubblicazioni e link utili
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Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CMMo/MD/2013
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