Intrakoronární infuze mononukleárních autologních dospělých bez expandovaných kmenových buněk kostní dřeně při funkční obnově u pacientů s idiopatickou dilatační kardiomyopatií a srdečním selháním.
Multicentrická klinická studie fáze IIb, dvojitě zaslepená, randomizované, kontrolované placebo pro posouzení účinnosti intrakoronární infuze autologních dospělých kmenových buněk mononukleární dřeně neexpandované na funkční zotavení u pacientů s idiopatickou dilatační kardiomyopatií a srdečním selháním.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Populace studie odpovídá mužským a ženským pacientům s idiopatickou dilatační kardiomyopatií.
Je zahrnuto 51 pacientů s diagnózou tohoto onemocnění. Po zařazení přistoupí k náhodnému rozdělení do studijní skupiny nebo kontrolní skupiny v poměru 2:1, 34 pacientů v léčebné skupině a 17 v kontrolní skupině.
Očekává se, že celkové trvání bude 48 měsíců: Období zařazení je 24 měsíců a každý pacient zařazený do experimentální skupiny bude sledován po dobu 24 měsíců, zatímco pacient zařazený do kontrolní skupiny bude mít sledování 12 měsíců. Po jejím ukončení budou pacienti sledováni v běžné klinické praxi.
Jedná se o dvojitě zaslepenou studii, ve které všichni pacienti provedou odběr kostní dřeně.
Všem pacientům bude minimálně 6 měsíců před jejich účastí v klinické studii podána nejlepší individuální léčba (ACEI nebo blokátor receptorů pro angiotenzin II, betablokátory, diuretika a eplerenon), aby byla situace stabilní a farmakologický bazální stav byl pro všechny stejné.
Buňky kostní dřeně pacientů zařazených do skupiny s placebem budou kryokonzervovány a po dokončení studie se otevře slepá dřeň a všichni pacienti, kteří byli randomizováni do kontrolní skupiny, mohou být zpracováni způsobem použití ze soucitu s jejich vlastní mononukleární buňky kostní dřeně dříve zmrazené.
Pacienti, kteří jsou randomizováni do experimentální skupiny, budou léčeni konvenční léčbou + infuzí neexpandovaných autologních mononukleárních buněk kostní dřeně, zatímco pacienti, kteří jsou randomizováni do kontrolní skupiny, budou léčeni konvenční léčbou + infuzí placeba.
Hlavním cílem je komparativní posouzení účinnosti intrakoronární injekce autologních kmenových buněk kostní dřeně ke zlepšení komorové funkce u pacientů s idiopatickou dilatační kardiomyopatií, kteří dostávají konvenční léčbu, ve srovnání s kontrolní skupinou, která dostává infuzi placeba a konvenční léčbu. Zlepšení komorové funkce hodnocené změnami angiograficky stanovené ejekční frakce.
Vedlejšími cíli studia jsou:
- Analyzovat prediktory dobré klinické odpovědi, funkční a biologické léčby autologní mononukleární kostní dření dospělých kmenových buněk neexpandované z hlediska funkční obnovy.
Hodnoceny byly tyto parametry: Funkční třída (NYHA), Natriuretický peptid B, Zátěžový test (doba zátěže), Echokardiografické parametry komorové funkce, například LVEF (%), TDV (ml), TSV (ml) a TAPSE (ms) a Biologické parametry buněčné funkčnosti, například CD133+, CD34+, CD34+/CD177+ a CD34+/CD38- (v %).
- Stanovit ve světle získaných výsledků aplikační protokol vhodnou buněčnou terapii pro léčbu dilatační kardiomyopatie.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Cádiz, Španělsko
- Hospital Universitario Puerta del Mar
-
Córdoba, Španělsko
- Hopistal Universitario Reina Sofía
-
Granada, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen de Las Nieves
-
Huelva, Španělsko
- Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez
-
Jerez De La Frontera, Španělsko
- Hospital de Jerez
-
Marbella, Španělsko
- Hospital Costa del Sol
-
Málaga, Španělsko, 29014
- Hospital Regional U. Carlos Haya
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti obou pohlaví a věku mezi 18 a 70 lety.
- Pacienti s diagnózou dilatační kardiomyopatie zjištěné echokardiografií.
- Minimální evoluce od diagnózy 6 měsíců.
- Absence koronárního poškození testovaného pomocí multislice CT a/nebo hemodynamické studie provedené po vstupu do studie nebo během předchozích 36 měsíců (nebo dříve ve specifických nízkorizikových klinických profilech), pokud není přítomna žádná symptomatologie anginy.
- Pacienti, kteří dostávají optimalizovanou léčebnou terapii po dobu nejméně 6 měsíců před zařazením (individuálně upraveno podle funkčního stavu).
- Ejekční frakce levé komory < 40 % nebo ejekční frakce levé komory 40 % -50 %, pokud je telediastolický objem levé komory > 110 ml/m2.
- Přítomnost sinusového rytmu.
- Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
- Normální laboratorní parametry definované: Leukocyty ≥ 3000; neutrofily ≥ 1500; krevní destičky ≥ 100 000; Aspartátaminotransferáza / alaninaminotransferáza ≤ 2,5 instituce standardního rozsahu; Kreatinin ≤ 2,5 mg / dl; Hemoglobin > 9 g/dl
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledky těhotenského testu a musí souhlasit s používáním lékařsky schválených metod antikoncepce během sledování.
Kritéria vyloučení:
- Sekundární dilatační kardiomyopatie.
- Nedávná anamnéza myokarditidy (< 6 měsíců před vstupem do studie).
- Pacienti, kteří mohou podstoupit srdeční resynchronizační terapii
- Pacienti v aktivní čekací listině na transplantaci srdce.
- Koexistence jiných závažných systémových onemocnění.
- Koexistence jakéhokoli typu krevního onemocnění
- Těhotné nebo kojící ženy; nebo ženy ve fertilním věku, které se nezavazují používat účinnou antikoncepci.
- Pacienti, kteří se v současné době účastní klinického hodnocení nebo dokončili svou účast na klinickém hodnocení během posledních 3 měsíců. Pacienti, kteří se v minulosti účastnili jakékoli klinické studie pokročilých terapií.
- Pacienti s maligními nebo premaligními nádory.
- Pozitivní sérologie na virus hepatitidy B, virus hepatitidy C nebo virus lidské imunodeficience.
- Použití jakýchkoli protokolem zakázaných léků. Pro zařazení do studie lze zvážit vymývací období 2 měsíce.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Infuze autologních mononukleárních buněk kostní dřeně
Infuze autologních mononukleárních buněk kostní dřeně plus konvenční lékařská léčba (jak je indikováno lékařem)
|
Infuze autologních mononukleárních buněk kostní dřeně plus konvenční lékařská léčba (jak je indikováno lékařem)
|
|
Komparátor placeba: Infuze placeba
Placebo infuze plus konvenční lékařská léčba (jak je indikováno lékařem)
|
Placebo infuze plus konvenční lékařská léčba (jak je indikováno lékařem)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny komorové funkce měřené angiograficky.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Stupeň klinického zlepšení na základě absence velkých srdečních příhod (MACE) během sledování.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
Klinický a analytický pokrok (stupeň NYHA a BNP)
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
Doba evoluce od diagnózy idiopatické dilatační kardiomyopatie před vstupem do studie.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
Funkční zotavení měřené ergometrií
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
Echokardiografické a elektrokardiografické proměnné
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Miguel Romero Moreno, MD, PhD, Hospital Universitario Reina Sofia
- Vrchní vyšetřovatel: Manuel Sobrino Marquez, MD, Hospitales Universitarios Virgen del Rocío
- Vrchní vyšetřovatel: Luis A Iñigo García, MD, Hospital Costa del Sol
- Vrchní vyšetřovatel: Ricardo Zayas Rueda, MD, Hospital Universitario Puerta del Mar
- Vrchní vyšetřovatel: Manuel De Mora Martín, MD, PhD, Hospital Regional U. Carlos Haya
- Vrchní vyšetřovatel: Silvia López Fernández, MD, University Hospital Virgen de las Nieves
- Vrchní vyšetřovatel: José Francisco Díaz Fernández, MD, Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez
- Vrchní vyšetřovatel: Jesús Oneto Otero, MD, Hospital de Jerez
- Vrchní vyšetřovatel: Rafael Ruiz Salmerón, MD, Hospital Universitario Virgen Macarena
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CMMo/MD/2013
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .