Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Nilotinib bei Patienten mit kognitiv beeinträchtigter Parkinson-Krankheit 001

15. Dezember 2015 aktualisiert von: Georgetown University

Open-Label-Dosiseskalation von Nilotinib bei kognitiv beeinträchtigten Patienten mit Parkinson-Krankheit mit erhöhtem Liquor und Blut-α-Synuclein

Diese Pilotstudie wird die Fähigkeit von Nilotinib testen, den abnormalen Proteinaufbau bei Patienten mit Parkinson-Krankheit und diffuser Lewey-Körper-Krankheit zu verändern. Die Patienten erhalten 6 Monate lang Nilotinib in unterschiedlichen Dosierungen. Die Patienten werden dann getestet, um zu sehen, ob es Veränderungen in drei Bereichen gibt: 1) haben sich die Krankheitssymptome verändert. 2) die Spiegel eines bestimmten fehlgefalteten Proteins in der Flüssigkeit um ihr Gehirn und ihre Wirbelsäule verändert sind. 3) Veränderte Entzündungsmarker im Blut und in der Flüssigkeit um das Gehirn und die Wirbelsäule des Patienten. Bei Erfolg könnte dieses Medikament verwendet werden, um das Fortschreiten von Erkrankungen zu verlangsamen oder zu stoppen, die eine abnormale Ansammlung von fehlgefalteten Proteinen beinhalten. Der Hauptzweck dieser Pilotstudie besteht jedoch darin, die Sicherheit der Anwendung dieses Medikaments auf dieser Ebene zu überprüfen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

40 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Patienten im Alter von 40 bis 90 Jahren mit idiopathischer Parkinson-Krankheit (signifikantes Sinemet-Ansprechen) auf einem stabilen Medikamentenschema L-Dopa und / oder Dopaminagonist (mindestens 1 Monat vor der Einschreibung ohne neue Medikationsänderung) und mit mittelschwerer bis schwerer kognitiver Beeinträchtigung (MOCA ≤24).

Aufnahmekriterien:

  1. Schriftliche Einverständniserklärung
  2. Fähigkeit und Bereitschaft, die studienbezogenen Kriterien zu erfüllen
  3. Patienten zwischen 40 und 90 Jahren
  4. Diagnose von PD gemäß den UK Brain Bank Diagnostic Criteria
  5. Frühe PD-Patienten mit MMSE zwischen 23-30.
  6. Hoehn- und Yahr-Stadium <2
  7. Stabile Behandlung (> 4 Wochen) mit MAO-B-Hemmern (Selegeline bis 10 mg/d oder Rasagilin bis 1 mg/d) zulässig
  8. Patienten, die derzeit oder zumindest für die nächsten 6 Monate keine Therapie mit Dopaminagonisten oder Levodopa benötigen
  9. Idiopathische PD ohne genetische Mutationen (autosomal rezessiv oder dominant)
  10. Nachweisbare CSF-Spiegel für Blut und CSF-Alpha-Synuclein

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit einer bekannten genetischen Form von PD, die kein Alpha-Synuclein beinhaltet.
  2. Unwilligkeit, sich einer Lumbalpunktion zu unterziehen
  3. Unmessbares CSF-α-Synuclein.
  4. Vorhandensein von Demenz oder schwerer kognitiver Beeinträchtigung, die es dem Patienten nicht erlauben würden, angemessenes Feedback zu möglichen Nebenwirkungen zu geben.
  5. Nicht bereit, sich für die UPDRS-Bewertung in einem ausgeschalteten Zustand zu befinden.
  6. Frauen vor der Menopause
  7. Patienten mit autosomal-rezessiven (PARKIN, PINK1 oder DJ1) oder dominanten Mutationen (LRRK2)
  8. Patienten mit Hypokaliämie, Hypomagnesiämie oder Long-QT-Syndrom.
  9. Gleichzeitige Arzneimittel, von denen bekannt ist, dass sie das QT-Intervall verlängern
  10. Starke CYP3A4-Hemmer
  11. Alle Arzneimittel oder Lebensmittel, die mit Nilotinib interagieren können, wie in der Packungsbeilage (PI) angegeben.
  12. Krankengeschichte von Leber- und Bauchspeicheldrüsenerkrankungen.
  13. Klinische Zeichen, die auf andere Syndrome als idiopathische PD hindeuten, einschließlich supranukleärer Blicklähmung, Zeichen einer frontalen Demenz, Schlaganfall, Kopfverletzung oder Enzephalitis in der Vorgeschichte, Kleinhirnsingen, frühe schwere autonome Beteiligung, Babinski-Zeichen.
  14. Vorgeschichte einer Herz-Kreislauf-Erkrankung, einschließlich Bluthochdruck, Myokardinfarkt oder Herzversagen, Angina pectoris, Arrhythmie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: 150 mg Dosierung
Dieser Arm nimmt täglich 150 mg Nilotinib oral während der 6-monatigen Medikamentenperiode ein, um eine sichere und wirksame Dosis zu ermitteln.
Arzneimittel: Nilotinib
Andere Namen:
  • Tasigna
Aktiver Komparator: 300 mg Dosierung
Dieser Arm nimmt täglich 300 mg Nilotinib oral während der 6-monatigen Medikamentenperiode ein, um eine sichere und wirksame Dosis zu ermitteln.
Arzneimittel: Nilotinib
Andere Namen:
  • Tasigna

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der α-Synuclein- und Tau-Konzentration im Liquor und Serum von Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
Arbeitshypothese: Es wurde gezeigt, dass Parkinson-Patienten erhöhte Spiegel von α-Synuclein in ihrem Liquor haben. In Tiermodellen hat sich gezeigt, dass Nilotinib α-Synuclein und Tau im Magen-Darm-Trakt und im Zentralnervensystem reduziert, und wir schlagen ähnlich vor, dass es bei mit Nilotinib behandelten Parkinson-Patienten Veränderungen der CSF- und Serum-α-Synuclein-Konzentration zeigen wird.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Wirksamkeit von Nilotinib anhand der Verbesserung der motorischen und nicht-motorischen Symptome
Zeitfenster: 6 Monate

Arbeitshypothese: Durch die Einhaltung strenger Sicherheitsrichtlinien und die Überwachung von Patienten durch körperliche Untersuchungen, Selbstuntersuchungen, Labor- und neurologische Untersuchungen wird Nilotinib ein sicheres Medikament für die Anwendung bei Patienten mit PD und PD-verwandten Patienten sein.

Stellen Sie fest, ob in dieser kleinen, kurzen, begrenzten klinischen Studie ein klinischer Nutzen zu beobachten ist.

Arbeitshypothese: In Zellkultur- und Tiermodellen von PD haben dopaminerge Neuronen einen erhöhten Zelltod mit einer Akkumulation von α-Synuclein gezeigt. Daher werden PD-Patienten, die mit Nilotinib behandelt werden, das α-Synuclein und Tau in In-vivo- und In-vitro-Studien senkt, eine Verbesserung oder Stabilisierung ihrer motorischen UPDRS und Kognition erfahren.
6 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit, gemessen an der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 6 Monate

Arbeitshypothese: Durch die Einhaltung strenger Sicherheitsrichtlinien und die Überwachung von Patienten durch körperliche Untersuchungen, Selbstuntersuchungen, Labor- und neurologische Untersuchungen wird Nilotinib ein sicheres Medikament für die Anwendung bei Patienten mit PD und PD-verwandten Patienten sein.

Stellen Sie fest, ob in dieser kleinen, kurzen, begrenzten klinischen Studie ein klinischer Nutzen zu beobachten ist.

Arbeitshypothese: In Zellkultur- und Tiermodellen von PD haben dopaminerge Neuronen einen erhöhten Zelltod mit einer Akkumulation von α-Synuclein gezeigt. Daher werden PD-Patienten, die mit Nilotinib behandelt werden, das α-Synuclein und Tau in In-vivo- und In-vitro-Studien senkt, eine Verbesserung oder Stabilisierung ihrer motorischen UPDRS und Kognition erfahren.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Georgetown University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. November 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

16. Dezember 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT-2014-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Nilotinib

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Djibouti

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren