Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nilotinib hos pasienter med kognitivt svekket Parkinsons sykdom 001

15. desember 2015 oppdatert av: Georgetown University

Open Label doseeskalering av nilotinib hos pasienter med kognitivt svekket Parkinsons sykdom med forhøyet cerebrospinalvæske og blod α-synuklein

Denne pilotstudien vil teste Nilotinibs evne til å endre den unormale proteinoppbyggingen hos pasienter med Parkinsons sykdom og Diffuse Lewey Body Disease. Pasienter vil få Nilotinib i forskjellige doser i 6 måneder. Pasientene vil deretter bli testet for å se om det er endring på tre områder: 1) har sykdomssymptomene endret seg. 2) har nivåer av et spesifikt feilfoldet protein endret i væsken rundt hjernen og ryggraden. 3) Få inflammatoriske markører endret i pasientens blod og væske rundt hjernen og ryggraden. Hvis det lykkes, kan dette stoffet brukes til å bremse eller stoppe utviklingen av lidelser som involverer unormal samling av feilfoldede proteiner. Hovedformålet med denne pilotstudien er imidlertid å sjekke sikkerheten ved å bruke denne medisinen på dette nivået.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter i alderen 40 til 90 med idiopatisk Parkinsons sykdom (signifikant Sinemet-respons) på et stabilt medikamentregime L-dopa og/eller dopaminagonist (minst 1 måned før innrullering uten ny medisinendring) og med moderat til alvorlig kognitiv svikt (MOCA ≤24).

Inkluderingskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke
  2. Evne og vilje til å oppfylle studierelaterte kriterier
  3. Pasienter mellom 40-90 år
  4. Diagnose av PD i henhold til UK Brain Bank Diagnostic Criteria
  5. Tidlige PD-personer med MMSE mellom 23-30.
  6. Hoehn og Yahr scene <2
  7. Stabil behandling (>4 uker) med MAO-B-hemmer (Selegeline opptil 10 mg/d eller rasagilin opptil 1 mg/d) tillatt
  8. Pasienter som ikke trenger dopaminagonist- eller levodopabehandling for øyeblikket eller i det minste de neste 6 månedene
  9. Idiopatisk PD uten genetiske mutasjoner (autosomal recessiv eller dominant)
  10. Påviselige nivåer av CSF for blod og CSF Alpha-Synuclein

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med en kjent genetisk form for PD som ikke involverer alfa-synuklein.
  2. Uvilje til å gjennomgå lumbale punkteringer
  3. Umålelig CSF α-synuklein.
  4. Tilstedeværelse av demens eller alvorlig kognitiv svikt som ikke ville tillate pasienten å gi tilstrekkelig tilbakemelding for potensielle bivirkninger.
  5. Uvillig til å være i en av-tilstand for UPDRS-vurdering.
  6. Pre-menopausale kvinner
  7. Pasienter med autosomal recessive (PARKIN, PINK1 eller DJ1) eller dominante mutasjoner (LRRK2)
  8. Pasienter med hypokalemi, hypomagnesemi eller lang QT-syndrom.
  9. Samtidig legemidler som er kjent for å forlenge QT-intervallet
  10. Sterke CYP3A4-hemmere
  11. Alle legemidler eller matvarer som kan interagere med Nilotinib som angitt i pakningsvedlegget (PI).
  12. Medisinsk historie med lever- og bukspyttkjertelsykdommer.
  13. Kliniske tegn som indikerer andre syndromer enn idiopatisk PD, inkludert supranucelær blikksparese, tegn på frontal demens, historie med hjerneslag, hodeskade eller encefalitt, cerebellar sing, tidlig alvorlig autonom involvering, Babinskis tegn.
  14. Anamnese med kardiovaskulær sykdom, inkludert hypertensjon, hjerteinfarkt eller hjertesvikt, angina, arytmi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: 150 mg dosering
Denne armen vil ta 150 mg Nilotinib gjennom munnen daglig i den 6 måneder lange legemiddelperioden for å etablere en sikker og effektiv dose.
Legemiddel: Nilotinib
Andre navn:
  • Tasigna
Aktiv komparator: 300 mg dosering
Denne armen vil ta 300 mg Nilotinib gjennom munnen daglig i den 6 måneder lange legemiddelperioden for å etablere en sikker og effektiv dose.
Legemiddel: Nilotinib
Andre navn:
  • Tasigna

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i α-synuklein- og Tau-konsentrasjoner i CSF og serum til pasienter
Tidsramme: 6 måneder
Arbeidshypotese: PD-pasienter har vist seg å ha forhøyede nivåer av α-synuklein i CSF. Nilotinib har vist seg å redusere α-synuklein og Tau i mage-tarmkanalen og sentralnervesystemet i dyremodeller, og på samme måte foreslår vi at vil vise endringer i CSF og serum α-synukleinkonsentrasjoner hos nilotinib-behandlede PD-pasienter.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestem nilotinibs effekt ved forbedring av motoriske og ikke-motoriske symptomer
Tidsramme: 6 måneder

Arbeidshypotese: Ved å følge strenge sikkerhetsretningslinjer, overvåke pasienter gjennom fysiske undersøkelser, selvundersøkelser, laboratorie- og nevrologiske undersøkelser, vil nilotinib være et trygt medikament å bruke hos pasienter med PD og PD-relaterte pasienter.

Finn ut om noen klinisk fordel er observert i denne lille, korte, begrensede kliniske studien.

Arbeidshypotese: I cellekultur og dyremodeller av PD har dopaminerge nevroner vist økt celledød med akkumulering av α-synuklein. Derfor vil PD-pasienter behandlet med nilotinib, som senker α-synuklein og Tau in vivo og in vitro studier, ha forbedring eller stabilisering av deres motoriske UPDRS og kognisjon.
6 måneder
Sikkerhet og tolerabilitet, målt etter antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder

Arbeidshypotese: Ved å følge strenge sikkerhetsretningslinjer, overvåke pasienter gjennom fysiske undersøkelser, selvundersøkelser, laboratorie- og nevrologiske undersøkelser, vil nilotinib være et trygt medikament å bruke hos pasienter med PD og PD-relaterte pasienter.

Finn ut om noen klinisk fordel er observert i denne lille, korte, begrensede kliniske studien.

Arbeidshypotese: I cellekultur og dyremodeller av PD har dopaminerge nevroner vist økt celledød med akkumulerende α-synuklein. Derfor vil PD-pasienter behandlet med nilotinib, som senker α-synuklein og Tau in vivo og in vitro studier, ha forbedring eller stabilisering av deres motoriske UPDRS og kognisjon.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Georgetown University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2014

Først lagt ut (Anslag)

2. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

16. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2015

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIT-2014-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nilotinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jordan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere