Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nilotynib u pacjentów z chorobą Parkinsona z zaburzeniami poznawczymi 001

15 grudnia 2015 zaktualizowane przez: Georgetown University

Otwarta próba eskalacji dawki nilotynibu u pacjentów z chorobą Parkinsona z upośledzeniem funkcji poznawczych i podwyższonym poziomem płynu mózgowo-rdzeniowego i α-synukleiny we krwi

To badanie pilotażowe przetestuje zdolność nilotynibu do zmiany nieprawidłowego gromadzenia się białek u pacjentów z chorobą Parkinsona i rozsianymi ciałami Leweya. Pacjenci będą otrzymywać nilotynib w różnych dawkach przez 6 miesięcy. Pacjenci zostaną następnie przebadani, aby sprawdzić, czy nastąpiła zmiana w trzech obszarach: 1) czy objawy choroby uległy zmianie. 2) ma zmienione poziomy określonego nieprawidłowo sfałdowanego białka w płynie wokół mózgu i kręgosłupa. 3) Zmienić markery stanu zapalnego we krwi pacjenta i płynach wokół mózgu i kręgosłupa. Jeśli się powiedzie, lek ten może być stosowany do spowolnienia lub zatrzymania postępu zaburzeń, które obejmują nieprawidłowe gromadzenie się nieprawidłowo sfałdowanych białek. Jednak głównym celem tego badania pilotażowego jest sprawdzenie bezpieczeństwa stosowania tego leku na tym poziomie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci w wieku od 40 do 90 lat z idiopatyczną chorobą Parkinsona (znacząca odpowiedź na leczenie sinemetem) leczeni stabilnym schematem leczenia L-dopą i/lub agonistą dopaminy (co najmniej 1 miesiąc przed włączeniem bez zmiany leku) oraz z umiarkowanymi do ciężkich zaburzeniami funkcji poznawczych (MOCA ≤24).

Kryteria włączenia:

  1. Pisemna świadoma zgoda
  2. Zdolność i chęć spełnienia kryteriów związanych z badaniem
  3. Pacjenci w wieku 40-90 lat
  4. Diagnoza PD zgodnie z kryteriami diagnostycznymi UK Brain Bank
  5. Wczesne osoby z PD z MMSE między 23 a 30 rokiem życia.
  6. Etap Hoehna i Yahra <2
  7. Stabilne leczenie (>4 tyg.) inhibitorem MAO-B (selegelina do 10mg/d lub rasagilina do 1mg/d) dopuszczalne
  8. Pacjenci niewymagający leczenia agonistami dopaminy lub lewodopą obecnie lub przynajmniej przez następne 6 miesięcy
  9. Idiopatyczna PD z mutacjami genetycznymi NO (autosomalny recesywny lub dominujący)
  10. Wykrywalne poziomy płynu mózgowo-rdzeniowego dla krwi i alfa-synukleiny płynu mózgowo-rdzeniowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci ze znaną genetyczną postacią PD, która nie obejmuje alfa-synukleiny.
  2. Niechęć do wykonania nakłucia lędźwiowego
  3. Niezmierzona α-synukleina płynu mózgowo-rdzeniowego.
  4. Obecność demencji lub ciężkich zaburzeń poznawczych, które uniemożliwiają pacjentowi udzielenie odpowiedniej informacji zwrotnej na temat potencjalnych skutków ubocznych.
  5. Nie chce być w stanie wyłączonym do oceny UPDRS.
  6. Kobiety przed menopauzą
  7. Pacjenci z mutacjami autosomalnymi recesywnymi (PARKIN, PINK1 lub DJ1) lub dominującymi (LRRK2)
  8. Pacjenci z hipokaliemią, hipomagnezemią lub zespołem wydłużonego odstępu QT.
  9. Jednoczesne leki, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT
  10. Silne inhibitory CYP3A4
  11. Wszelkie leki lub pokarmy, które mogą wchodzić w interakcje z nilotynibem, jak podano w ulotce dołączonej do opakowania (PI).
  12. Historia medyczna chorób wątroby i trzustki.
  13. Objawy kliniczne wskazujące na zespoły inne niż idiopatyczna chP, w tym porażenie nadjądrowe wzroku, objawy otępienia czołowego, udar mózgu, uraz głowy lub zapalenie mózgu w wywiadzie, objawy móżdżku, wczesne ciężkie zajęcie układu autonomicznego, objawy Babińskiego.
  14. Historia jakiejkolwiek choroby sercowo-naczyniowej, w tym nadciśnienia tętniczego, zawału mięśnia sercowego lub niewydolności serca, dławicy piersiowej, arytmii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Dawkowanie 150mg
Ta grupa będzie codziennie przyjmować 150 mg nilotynibu doustnie przez 6-miesięczny okres leczenia, aby ustalić bezpieczną i skuteczną dawkę.
Lek: Nilotynib
Inne nazwy:
  • Tasigna
Aktywny komparator: Dawkowanie 300mg
Ta grupa będzie codziennie przyjmować 300 mg nilotynibu doustnie przez 6-miesięczny okres przyjmowania leku, aby ustalić bezpieczną i skuteczną dawkę.
Lek: Nilotynib
Inne nazwy:
  • Tasigna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia α-synukleiny i Tau w płynie mózgowo-rdzeniowym i surowicy pacjentów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Hipoteza robocza: Wykazano, że pacjenci z chorobą Parkinsona mają podwyższony poziom α-synukleiny w płynie mózgowo-rdzeniowym. Wykazano, że nilotynib zmniejsza α-synukleinę i Tau w przewodzie pokarmowym i ośrodkowym układzie nerwowym w modelach zwierzęcych i podobnie proponujemy pokazać zmiany w CSF i stężeniach α-synukleiny w surowicy u pacjentów z PD leczonych nilotynibem.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ skuteczność nilotynibu poprzez poprawę objawów motorycznych i niemotorycznych
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Hipoteza robocza: Dzięki przestrzeganiu ścisłych wytycznych dotyczących bezpieczeństwa, monitorowaniu pacjentów poprzez badania fizykalne, samokontrolę, badania laboratoryjne i neurologiczne, nilotynib będzie bezpiecznym lekiem do stosowania u pacjentów z PD i pacjentów z PD.

Ustal, czy w tym małym, krótkim, ograniczonym badaniu klinicznym zaobserwowano jakąkolwiek korzyść kliniczną.

Hipoteza robocza: W hodowli komórkowej i modelach zwierzęcych choroby Parkinsona neurony dopaminergiczne wykazały zwiększoną śmierć komórek wraz z gromadzeniem się α-synukleiny. Dlatego pacjenci z PD leczeni nilotynibem, który obniża α-synukleinę i Tau w badaniach in vivo i in vitro, będą mieli poprawę lub stabilizację ich motorycznego UPDRS i funkcji poznawczych.
6 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja, mierzone liczbą Uczestników ze Zdarzeniami Niepożądanymi
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Hipoteza robocza: Dzięki przestrzeganiu ścisłych wytycznych dotyczących bezpieczeństwa, monitorowaniu pacjentów poprzez badania fizykalne, samokontrolę, badania laboratoryjne i neurologiczne, nilotynib będzie bezpiecznym lekiem do stosowania u pacjentów z PD i pacjentów z PD.

Ustal, czy w tym małym, krótkim, ograniczonym badaniu klinicznym zaobserwowano jakąkolwiek korzyść kliniczną.

Hipoteza robocza: W hodowli komórkowej i modelach zwierzęcych choroby Parkinsona neurony dopaminergiczne wykazały zwiększoną śmierć komórek wraz z gromadzeniem się α-synukleiny. Dlatego pacjenci z PD leczeni nilotynibem, który obniża α-synukleinę i Tau w badaniach in vivo i in vitro, będą mieli poprawę lub stabilizację ich motorycznego UPDRS i funkcji poznawczych.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Georgetown University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 grudnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT-2014-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj