Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nilotinib kognitívan csökkent Parkinson-kórban szenvedő betegeknél 001

2015. december 15. frissítette: Georgetown University

A nilotinib nyílt dózisának emelése kognitívan károsodott Parkinson-kórban szenvedő betegeknél, akiknél emelkedett a cerebrospinális folyadék és a vér α-synuclein szintje

Ez a kísérleti tanulmány azt vizsgálja, hogy a nilotinib képes-e megváltoztatni a kóros fehérje felhalmozódást Parkinson-kórban és diffúz Lewey-testbetegségben szenvedő betegeknél. A betegek 6 hónapig különböző dózisokban kapnak nilotinibet. A betegeket ezután megvizsgálják, hogy három területen történt-e változás: 1) megváltoztak-e a betegség tünetei. 2) az agyuk és a gerincük körüli folyadékban megváltozott egy bizonyos hibásan hajtogatott fehérje szintje. 3) Megváltoztak-e a gyulladásos markerek a páciens vérében és folyadékában az agy és a gerinc körül. Ha sikeres, ez a gyógyszer felhasználható olyan rendellenességek progressziójának lelassítására vagy leállítására, amelyek a hibásan összehajtogatott fehérjék rendellenes összegyűjtésével járnak. Ennek a kísérleti tanulmánynak azonban az a fő célja, hogy ellenőrizze a gyógyszer ezen a szinten történő alkalmazásának biztonságosságát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Medstar Georgetown University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

40 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

1. 40 és 90 év közötti, idiopátiás Parkinson-kórban (jelentős Sinemet-reakció) szenvedő betegek, akik stabil, L-dopa és/vagy dopamin agonista gyógyszeres kezelésben részesülnek (legalább 1 hónappal a felvétel előtt, új gyógyszerváltás nélkül), és közepesen súlyos vagy súlyos kognitív károsodásban szenvednek. (MOCA ≤24).

Bevételi kritériumok:

  1. Írásos beleegyezés
  2. Képesség és hajlandóság a tanulmányokkal kapcsolatos kritériumoknak való megfelelésre
  3. 40-90 év közötti betegek
  4. A PD diagnózisa az Egyesült Királyság Brain Bank diagnosztikai kritériumai szerint
  5. Korai PD alanyok MMSE-vel 23-30.
  6. Hoehn és Yahr színpad <2
  7. Stabil kezelés (>4 hét) MAO-B gátlóval (Selegeline legfeljebb 10 mg/nap vagy razagilin legfeljebb 1 mg/nap) megengedett
  8. Olyan betegek, akiknek jelenleg vagy legalább a következő 6 hónapban nincs szükségük dopamin agonista vagy levodopa kezelésre
  9. Idiopátiás PD NINCS genetikai mutációval (autoszomális recesszív vagy domináns)
  10. Kimutatható CSF-szintek a vérben és a CSF-alfa-synucleinben

Kizárási kritériumok:

  1. A PD ismert genetikai formájával rendelkező betegek, amelyek nem tartalmaznak alfa-synucleint.
  2. Nem hajlandó ágyékpunkciót végezni
  3. Mérhetetlen CSF α-synuclein.
  4. Demencia vagy súlyos kognitív károsodás, amely nem teszi lehetővé a beteg számára, hogy megfelelő visszajelzést adjon a lehetséges mellékhatásokról.
  5. Nem hajlandó kikapcsolt állapotban lenni az UPDRS-értékeléshez.
  6. Menopauza előtti nők
  7. Autoszomális recesszív (PARKIN, PINK1 vagy DJ1) vagy domináns mutációban (LRRK2) szenvedő betegek
  8. Hypokalaemiában, hypomagnesaemiában vagy hosszú QT-szindrómában szenvedő betegek.
  9. Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek, amelyekről ismert, hogy megnyújtják a QT-intervallumot
  10. Erős CYP3A4 inhibitorok
  11. Bármely gyógyszer vagy élelmiszer, amely kölcsönhatásba léphet a nilotinibbel, amint az a betegtájékoztatóban (PI) szerepel.
  12. Máj- és hasnyálmirigy-betegségek kórtörténete.
  13. Az idiopátiás PD-n kívüli szindrómára utaló klinikai tünetek, beleértve a supranucelaris pillantásbénulást, a frontális demencia jeleit, a kórelőzményben szereplő stroke, fejsérülés vagy encephalitis, kisagyi éneklés, korai súlyos autonóm érintettség, Babinski-tünetek.
  14. Bármilyen szív- és érrendszeri betegség anamnézisében, beleértve a magas vérnyomást, a szívizom meghibásodást vagy a szívelégtelenséget, az anginát, az aritmiát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: 150 mg-os adagolás
Ez a kar napi 150 mg nilotinibet fog bevenni szájon át a 6 hónapos gyógyszeres időszak alatt, hogy megállapítsa a biztonságos és hatékony adagot.
Drog: Nilotinib
Más nevek:
  • Tasigna
Aktív összehasonlító: 300 mg-os adagolás
Ez a kar napi 300 mg nilotinibet fog bevenni szájon át a 6 hónapos gyógyszeres időszak alatt, hogy megállapítsa a biztonságos és hatékony adagot.
Drog: Nilotinib
Más nevek:
  • Tasigna

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az α-synuklein és a Tau koncentrációjának változása a CSF-ben és a betegek szérumában
Időkeret: 6 hónap
Munkahipotézis: Kimutatták, hogy a PD-s betegek CSF-ben megemelkedett az α-synuclein szintje. A nilotinibről kimutatták, hogy állatmodellekben csökkenti az α-synuclein és a Tau mennyiségét a gyomor-bél traktusban és a központi idegrendszerben, és hasonlóképpen azt javasoljuk, hogy a CSF és a szérum α-synuclein koncentrációja megváltozik a nilotinibbel kezelt PD betegekben.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg a nilotinib hatékonyságát a motoros és nem motoros tünetek javításával
Időkeret: 6 hónap

Munkahipotézis: A szigorú biztonsági irányelvek betartásával, a betegek fizikális vizsgálatokkal, önvizsgálatokkal, laboratóriumi és neurológiai vizsgálatokkal történő megfigyelésével a nilotinib biztonságos gyógyszer lesz a PD-ben és PD-vel kapcsolatos betegekben.

Határozza meg, hogy megfigyelhető-e bármilyen klinikai előny ebben a kis, rövid, korlátozott klinikai vizsgálatban.

Munkahipotézis: A PD sejttenyészetében és állatmodelljében a dopaminerg neuronok fokozott sejthalált mutattak az α-synuclein felhalmozódásával. Ezért az α-synukleint és Tau-szintet csökkentő nilotinibbel kezelt PD betegek in vivo és in vitro vizsgálatokban javulni vagy stabilizálódni fog a motoros UPDRS és a megismerésük.
6 hónap
Biztonság és tolerálhatóság, a nemkívánatos eseményekkel járó Résztvevők számában mérve
Időkeret: 6 hónap

Munkahipotézis: A szigorú biztonsági irányelvek betartásával, a betegek fizikális vizsgálatokkal, önvizsgálatokkal, laboratóriumi és neurológiai vizsgálatokkal történő megfigyelésével a nilotinib biztonságos gyógyszer lesz a PD-ben és PD-vel kapcsolatos betegekben.

Határozza meg, hogy megfigyelhető-e bármilyen klinikai előny ebben a kis, rövid, korlátozott klinikai vizsgálatban.

Munkahipotézis: A PD sejttenyészetében és állatmodelljében a dopaminerg neuronok fokozott sejthalált mutattak az α-synuclein felhalmozódásával. Ezért az α-synukleint és Tau-szintet csökkentő nilotinibbel kezelt PD betegek in vivo és in vitro vizsgálatokban javulni vagy stabilizálódni fog a motoros UPDRS és a megismerésük.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Georgetown University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. október 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 30.

Első közzététel (Becslés)

2014. november 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. december 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2015. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IIT-2014-001

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nilotinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malaysia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel