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Entwicklung von Albumin bei AOA1-Patienten, die mit Coenzym Q10 ergänzt wurden (AOA1)

3. November 2017 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wir schlagen eine Studie über Ataxie mit okulomotorischer Apraxie Typ 1 (AOA1) vor, in der ein Mangel an Coenzym Q10 (CoQ10) beobachtet wurde. Hauptziele der Studie sind:

  • Zur Überwachung der Albuminentwicklung bei Patienten, die von AOA1 betroffen sind, während sie mit CoQ10 ergänzt werden;
  • Um mit klinischen Skalen und biologischen Markern die Wirksamkeit der Nahrungsergänzung auf die Krankheitsentwicklung zu messen.

AOA1 ist durch Hypoalbuminämie gekennzeichnet. Die Krankheitsdauer korreliert negativ mit dem Albuminspiegel. Diese Studie zielt darauf ab, die Mechanismen der Krankheit zu verstehen, und unsere Hypothese ist, dass die Korrektur oder Stabilisierung des Albuminspiegels durch eine CoQ10-Supplementierung die Krankheitsentwicklung beeinflussen könnte. Die Studie ist von 1 bis 2 Jahren Ergänzung geplant. Das CoQ10 ist als Nahrungsergänzungsmittel eingestuft und wurde bereits bei anderen neurologischen Erkrankungen getestet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ataxie mit okulärer Apraxie Typ 1 (AOA1) ist eine autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie. Der Phänotyp der Patienten geht mit früh einsetzender zerebellärer Ataxie, okulomotorischer Apraxie, Neuropathie und häufig geistiger Behinderung, Hypoalbuminämie und Hypercholesterinämie einher.

APTX-Genmutationen, die für die AOA1-Erkrankung verantwortlich sind, wurden in einer Familie identifiziert, bei der zuvor Ataxie und Coenzym-Q10-Mangel aufgetreten waren. Daher haben wir bei sechs Patienten AOA1 im Muskel-Coenzym Q10 gemessen und bei fünf erniedrigte Werte gefunden. Hypercholesterinämie und niedrige Albuminspiegel sind Kennzeichen der Krankheit.

Wir schlagen daher einen therapeutischen Versuch mit Coenzym Q10 bei AOA1-Patienten vor, indem wir die Albuminentwicklung als primären Endpunkt verwenden.

Darüber hinaus werden mehrere sekundäre Endpunkte durchgeführt:

  • klinische Untersuchung (SARA-Skala)
  • quantitative Einschätzungen der Ataxie (mit Berechnung des Composite Cerebellar Functional Severity CCFS)
  • biologische Kriterien (Präalbumin, Cholesterin, Alphafetoprotein, Blutbild, Leberuntersuchung)
  • okulographische Untersuchung.

Die Studie ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Studie mit zweijähriger Nachbeobachtung:

  • während des ersten Jahres wird eine Gruppe mit Coenzym Q10 ergänzt, während die andere Gruppe ein Placebo erhält;
  • im zweiten Jahr erhalten alle Patienten eine Supplementierung mit Coenzym Q10, um die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung zu beurteilen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • ICM Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • 1. Diagnose einer Ataxie mit okulomotorischer Apraxie Typ I (AOA1), bestätigt durch genetische Molekularanalyse
  • 2. Alter ≥ 18 Jahre
  • 3. Hypoalbuminämie
  • 4. Effiziente Verhütung für Frauen im gebärfähigen Alter (mit Schwangerschaftstest bei jedem Besuch)
  • 5. Unterschrift der schriftlichen Einverständniserklärung
  • 6. Anwesenheit einer Begleitperson (bei Patienten mit kognitiven Störungen)

Ausschlusskriterien :

  • 1. Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile (Glycerin, Ethanol, Lecithin)
  • 2. Fehlen von Hypalbuminämie

  • 3. In den 2 Monaten vor der Aufnahme:

    • Verwendung von Coenzym Q10
    • Behandlung mit Antioxidantien (Vitamin C) und Statinen
    • Verwendung von Medikamenten, die die mitochondriale Aktivität beeinflussen
    • Anti-Cholesterin, Schilddrüsenhormone, Antiarrhythmika, Warfarin, Metformin oder Clozapin
  • 4. Behandlung mit Vitamin E, Calcium, Magnesium und/oder anderen Vitaminen mit einer Konzentration von mehr als 149 UI während mehr als 3 Monaten vor der Aufnahme
  • 5. Verwendung von Arzneimitteln, die den Katacholaminstoffwechsel stören (Reserpin, Amphetamin oder Hemmer der Monoaminoxidase A, Methylphenidat, Cinnarizin) im Monat vor der Aufnahme
  • 6. Unausgewogene Behandlung mit Anxiolytika, Hypnotika, Beruhigungsmitteln und/oder Antidepressiva im Monat vor der Aufnahme
  • 7. Hypothyreose bei Verwendung von Thyroxin
  • 8. Epilepsie
  • 9. Psychotische Störungen
  • 10. Schwangerschaft oder Stillzeit
  • 11. Frau im gebärfähigen Alter ohne wirksame Verhütung
  • 12. Teilnehmer an anderen therapeutischen Studien im Monat vor der Aufnahme
  • 13. Unfähigkeit, klare Informationen über die Forschung zu erhalten
  • 14. Unfähigkeit, an der gesamten Studie teilzunehmen
  • 15. Nichtzugehörigkeit zur Sozialversicherung (Begünstigter oder Begünstigter)
  • 16. Verweigerung der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Coenzym Q10 (CoQ10) – ist ein Nahrungsergänzungsmittel, das Coenzym Q10 (Ubidecarenon) gut charakterisierte Nanopartikel enthält.
Nahrungsergänzungsmittel: CoQ10
• 2 Dosierungen je nach Patientengewicht: Gewicht < 50 kg: 20 Tropfen 3-mal täglich (150 mg/d) Gewicht ≥ 50 kg: 40 Tropfen 3-mal täglich (300 mg/d)
Placebo-Komparator: 2
Placebo von CoQ10 ist eine durchscheinende Nanoemulsion aus gut charakterisierten Nanopartikeln. Lecithin (und) Alkohol (und) Glycerin (und) Aqua
Sonstiges: Sanomit-Placebo
• je nach Patientengewicht: Gewicht < 50 kg: 20 Tropfen 3-mal täglich Gewicht ≥ 50 kg: 40 Tropfen 3-mal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Albuminämie
Zeitfenster: 2 Jahre
Entwicklung der Albuminämie alle 6 Monate während 2 Jahren.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SARA-Skala
Zeitfenster: 2 Jahre
Entwicklung der klinischen Kriterien (SARA und CCFS, die quantitative Skalen zur Beurteilung der Entwicklung der zerebellären Ataxie darstellen)
2 Jahre
CCFS
Zeitfenster: 2 Jahre
Entwicklung der klinischen Kriterien (SARA und CCFS, die quantitative Skalen zur Beurteilung der Entwicklung der zerebellären Ataxie darstellen)
2 Jahre
Präalbuminämie
Zeitfenster: 2 Jahre
Entwicklung biologischer Kriterien (Präalbuminämie, Cholesterin, Alfa-Feto-Protein) alle 6 Monate während 2 Jahren.
2 Jahre
Cholesterin
Zeitfenster: 2 Jahre.
Entwicklung biologischer Kriterien (Präalbuminämie, Cholesterin, Alfa-Feto-Protein) alle 6 Monate während 2 Jahren.
2 Jahre.
Alfa-Föto-Protein
Zeitfenster: 2 Jahre.
Entwicklung biologischer Kriterien (Präalbuminämie, Cholesterin, Alfa-Feto-Protein) alle 6 Monate während 2 Jahren.
2 Jahre.
Okulomotorische Bewertung
Zeitfenster: 2 Jahre
Okulomotorische Bewertung zur Beurteilung der Entwicklung der okulomotorischen Apraxie [Zeitrahmen: Jedes Jahr während 2 Jahren.]
2 Jahre
EQ5D - PHQ9
Zeitfenster: 2 Jahre
Entwicklung der Lebensqualität (selbst auszufüllender Fragebogen EQ5D - PHQ9) alle 6 Monate während 2 Jahren.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P081107

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Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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