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Evolução da Albumina em Pacientes AOA1 Suplementados com Coenzima Q10 (AOA1)

3 de novembro de 2017 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Propomos um estudo sobre Ataxia com apraxia oculomotora tipo 1 (AOA1) em que se observou défice de Coenzima Q10 (CoQ10). Os principais objetivos do estudo são:

  • Monitorar a evolução da albumina em pacientes afetados com AOA1 enquanto suplementados com CoQ10;
  • Medir com escalas clínicas e marcadores biológicos a eficácia da suplementação na evolução da doença.

AOA1 é caracterizada por hipoalbuminemia. A duração da doença está negativamente correlacionada com o nível de albumina. Este estudo visa entender os mecanismos da doença e nossa hipótese é que a correção ou estabilização do nível de albumina com a suplementação de CoQ10 pode impactar a evolução da doença. O estudo está planejado de 1 a 2 anos de suplementação. A CoQ10 é classificada como suplemento alimentar e já foi testada em outras condições neurológicas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A ataxia com apraxia ocular tipo 1 (AOA1) é uma ataxia cerebelar autossômica recessiva. O fenótipo dos pacientes associa ataxia cerebelar de início precoce, apraxia oculomotora, neuropatia e frequentemente deficiência intelectual, hipoalbuminemia e hipercolesterolemia.

As mutações do gene APTX responsáveis ​​pela doença AOA1 foram identificadas em uma família previamente relatada com ataxia e deficiência de Coenzima Q10. Portanto, medimos a Coenzima Q10 muscular em seis pacientes AOA1 e encontramos níveis diminuídos em cinco. Hipercolesterolemia e baixos níveis de albumina representam características da doença.

Propomos, assim, um ensaio terapêutico com Coenzima Q10 em doentes com AOA1, tendo como desfecho primário a evolução da albumina.

Além disso, vários endpoints secundários serão realizados:

  • exame clínico (escala SARA)
  • avaliações quantitativas da ataxia (com o cálculo do Composite Cerebellar Functional Severity CCFS)
  • critérios biológicos (pré-albumina, colesterol, alfafetoproteína, hemograma, exame hepático)
  • exame oculográfico.

O estudo é um ensaio multicêntrico randomizado controlado por placebo com acompanhamento de dois anos:

  • durante o primeiro ano, um grupo será suplementado com Coenzima Q10 enquanto o outro grupo receberá um placebo;
  • durante o segundo ano, todos os pacientes serão suplementados com Coenzima Q10 para avaliar a segurança e tolerância do tratamento a longo prazo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75013
        • ICM Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão :

  • 1. Diagnóstico de ataxia com apraxia oculomotora tipo I (AOA1) confirmado por análise molecular genética
  • 2. Idade ≥ 18 anos
  • 3. Hipoalbuminemia
  • 4. Contracepção eficiente para mulheres com potencial para engravidar (com teste de gravidez em cada consulta)
  • 5. Assinatura do formulário de consentimento informado por escrito
  • 6. Presença de pessoa de apoio (para paciente com distúrbios cognitivos)

Critério de exclusão :

  • 1. Hipersensibilidade a um dos excipientes (glicerina, etanol, lecitina)
  • 2. Ausência de hipoalbuminemia

  • 3. Durante os 2 meses antes da inclusão:

    • Uso de CoQ10
    • Tratamento com antioxidantes (vitamina C) e estatinas
    • Uso de drogas que afetam a atividade mitocondrial
    • Anticolesterol, hormônios tireoidianos, compostos antiarrítmicos, varfarina, metformina ou clozapina
  • 4. Tratamento com vitamina E, cálcio, magnésio e/ou outras vitaminas com concentração superior a 149 UI por mais de 3 meses antes da inclusão
  • 5. Uso de drogas que interferem no metabolismo da catacolamina (reserpina, anfetamina ou inibidores da monoamina oxidase A, metilfenidato, cinarizina) no mês anterior à inclusão
  • 6. Tratamento não balanceado com ansiolíticos, hipnóticos, tranquilizantes e/ou antidepressivos durante o mês anterior à inclusão
  • 7. Hipotireoidismo com uso de tiroxina
  • 8. Epilepsia
  • 9. Transtornos psicóticos
  • 10. Gravidez ou período de lactação
  • 11. Mulher com potencial para engravidar sem contracepção eficiente
  • 12. Participante de outros estudos terapêuticos durante o mês anterior à inclusão
  • 13. Impossibilidade de receber informações claras sobre a pesquisa
  • 14. Incapacidade de participar da totalidade do estudo
  • 15. Não filiação à previdência social (beneficiário ou cessionário)
  • 16. Recusa em assinar o termo de consentimento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 1
Coenzima Q10 (CoQ10) - é um complemento alimentar que contém nanopartículas bem caracterizadas de Coenzima Q10 (Ubidecarenona).
Suplemento dietético: CoQ10
• 2 dosagens de acordo com o peso do paciente: Peso < 50kg : 20 gotas 3 vezes ao dia (150 mg/d) Peso ≥ 50 kg : 40 gotas 3 vezes ao dia (300 mg/d)
Comparador de Placebo: 2
Placebo de CoQ10 é uma nanoemulsão translúcida de nanopartículas bem caracterizadas. Lecitina (e) Álcool (e) Glicerina (e) Água
Outro: Sanomit Placebo
• de acordo com o peso do paciente: Peso < 50kg : 20 gotas 3 vezes ao dia Peso ≥ 50 kg : 40 gotas 3 vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Albuminemia
Prazo: 2 anos
Evolução da albuminemia a cada 6 meses durante 2 anos.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala SARA
Prazo: 2 anos
Evolução dos critérios clínicos (SARA e CCFS, que representam escalas quantitativas para avaliar a evolução da ataxia cerebelar)
2 anos
CCFS
Prazo: 2 anos
Evolução dos critérios clínicos (SARA e CCFS, que representam escalas quantitativas para avaliar a evolução da ataxia cerebelar)
2 anos
pré-albuminemia
Prazo: 2 anos
Evolução dos critérios biológicos (pré-albuminemia, colesterol, alfa-feto-proteína) semestral durante 2 anos.
2 anos
colesterol
Prazo: 2 anos.
Evolução dos critérios biológicos (pré-albuminemia, colesterol, alfa-feto-proteína) semestral durante 2 anos.
2 anos.
alfa-feto-proteína
Prazo: 2 anos.
Evolução dos critérios biológicos (pré-albuminemia, colesterol, alfa-feto-proteína) semestral durante 2 anos.
2 anos.
Avaliação oculomotora
Prazo: 2 anos
Avaliação oculomotora para avaliar a evolução da apraxia oculomotora [Período: A cada ano durante 2 anos.]
2 anos
EQ5D - PHQ9
Prazo: 2 anos
Evolução da qualidade de vida (questionário autoaplicável EQ5D - PHQ9) a cada 6 meses durante 2 anos.
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance Publique - Hôpitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

7 de janeiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de novembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de novembro de 2017

Última verificação

1 de outubro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P081107

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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