코엔자임 Q10이 보충된 AOA1 환자에서 알부민의 진화 (AOA1)
코엔자임 Q10(CoQ10) 결핍이 관찰된 안구운동실조증 1형(AOA1)을 동반한 운동실조에 대한 연구를 제안합니다. 연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.
- CoQ10을 보충하면서 AOA1에 영향을 받은 환자의 알부민 진화를 모니터링하기 위해;
- 질병 진화에 대한 보충의 효능을 임상 척도 및 생물학적 마커로 측정합니다.
AOA1은 저알부민혈증을 특징으로 합니다. 질병 기간은 알부민 수치와 음의 상관관계가 있습니다. 이 연구는 질병의 메커니즘을 이해하는 것을 목표로 하며, 우리의 가설은 CoQ10 보충으로 알부민 수치를 수정하거나 안정화하면 질병 진화에 영향을 미칠 수 있다는 것입니다. 연구는 1년에서 2년 보충으로 계획되어 있습니다. CoQ10은 식품 보충제로 분류되며 이미 다른 신경학적 상태에서 테스트되었습니다.
연구 개요
상세 설명
안구 운동 실조 1형(AOA1)을 동반한 운동 실조는 상염색체 열성 소뇌 운동 실조증입니다. 환자의 표현형은 소뇌 실조증, 안구 운동 실조증, 신경병증 및 종종 지적 장애, 저알부민혈증 및 고콜레스테롤혈증을 조기에 발병시킵니다.
AOA1 질환의 원인이 되는 APTX 유전자 돌연변이는 이전에 운동 실조증 및 코엔자임 Q10 결핍으로 보고된 가족에서 확인되었습니다. 따라서 우리는 6명의 환자 AOA1에서 근육 코엔자임 Q10을 측정했고 5명에서 감소된 수치를 발견했습니다. 고콜레스테롤혈증과 낮은 알부민 수치는 질병의 특징을 나타냅니다.
따라서 우리는 알부민 진화를 일차 종점으로 사용하여 AOA1 환자에서 코엔자임 Q10을 사용한 치료 시험을 제안합니다.
또한 몇 가지 보조 종료점을 수행합니다.
- 임상 검사(SARA 척도)
- 실조증의 정량적 평가(복합 소뇌 기능 중증도 CCFS 계산 포함)
- 생물학적 기준(프리알부민, 콜레스테롤, 알파포에토프로테인, 혈구수, 간 검진)
- 안과 검사.
이 연구는 2년 추적 조사가 포함된 다중심 무작위 위약 대조 시험입니다.
- 첫해에 한 그룹은 코엔자임 Q10을 보충하고 다른 그룹은 위약을 받게 됩니다.
- 두 번째 해에는 모든 환자에게 코엔자임 Q10을 보충하여 치료의 장기 안전성과 내약성을 평가합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- ICM Institute
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준 :
- 1. 유전분자분석으로 확인된 안구운동실조증 I형(AOA1)을 동반한 운동실조의 진단
- 2. 연령 ≥ 18세
- 3. 저알부민혈증
- 4. 가임기 여성을 위한 효율적인 피임(방문 시 임신 테스트 포함)
- 5. 서면 동의서 서명
- 6. 지원인의 존재(인지장애 환자의 경우)
제외 기준 :
- 1. 부형제(글리세린, 에탄올, 레시틴) 중 하나에 대한 과민증
- 2. 저알부민혈증의 부재
3. 편입 전 2개월 동안 :
- CoQ10의 사용
- 항산화제(비타민 C) 및 스타틴으로 치료
- 미토콘드리아 활동에 영향을 미치는 약물 사용
- 항콜레스테롤, 갑상선 호르몬, 항부정맥제, 와파린, 메트포르민 또는 클로자핀
- 4. 포함 전 3개월 이상 동안 비타민 E, 칼슘, 마그네슘 및/또는 농도가 149 UI보다 높은 기타 비타민으로 치료
- 5. 포함 전 1개월 동안 카타콜아민 대사를 방해하는 약물(레세르핀, 암페타민 또는 모노아민 옥시다제 A 억제제, 메틸페니데이트, 신나리진)의 사용
- 6. 포함 전 한 달 동안 항불안제, 수면제, 진정제 및/또는 항우울제를 사용한 불균형 치료
- 7. 티록신 사용으로 인한 갑상선기능저하증
- 8. 간질
- 9. 정신병적 장애
- 10. 임신 또는 수유기
- 11. 효과적인 피임을 하지 않은 가임기 여성
- 12. 포함 전 한 달 동안 다른 치료 연구에 참여
- 13. 연구에 대한 명확한 정보를 얻을 수 없음
- 14. 연구 전체에 참여할 수 없음
- 15. 사회보장 비가맹(수혜자 또는 양수인)
- 16. 동의서 서명 거부
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
코엔자임 Q10(CoQ10) - 잘 특성화된 나노 입자인 코엔자임 Q10(Ubidecarenone)이 포함된 식이 보충제입니다.
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• 환자 체중에 따라 2회 투여: 체중 < 50kg: 20방울 1일 3회(150mg/d) 체중 ≥ 50kg: 40방울 1일 3회(300mg/d)
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위약 비교기: 2
CoQ10의 위약은 잘 특성화된 나노 입자의 반투명 나노 에멀젼입니다.
레시틴(및) 알코올(및) 글리세린(및) 아쿠아
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• 환자 체중에 따라: 체중 < 50kg: 20방울 하루 3번 체중 ≥ 50kg: 40방울 하루 3번
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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알부민혈증
기간: 2 년
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2년 동안 6개월마다 알부민혈증의 진행.
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SARA 척도
기간: 2 년
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임상 기준의 진화(SARA 및 CCFS, 소뇌 운동실조 발달을 평가하기 위한 양적 척도를 나타냄)
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2 년
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CCFS
기간: 2 년
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임상 기준의 진화(SARA 및 CCFS, 소뇌 운동실조 발달을 평가하기 위한 양적 척도를 나타냄)
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2 년
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전알부민혈증
기간: 2 년
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2년 동안 6개월마다 생물학적 기준(전알부민혈증, 콜레스테롤, 알파-태아-단백질)의 진화.
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2 년
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콜레스테롤
기간: 2 년.
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2년 동안 6개월마다 생물학적 기준(전알부민혈증, 콜레스테롤, 알파-태아-단백질)의 진화.
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2 년.
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알파-태아-단백질
기간: 2 년.
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2년 동안 6개월마다 생물학적 기준(전알부민혈증, 콜레스테롤, 알파-태아-단백질)의 진화.
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2 년.
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안구 운동 평가
기간: 2 년
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안구 운동 실행증 발달을 평가하기 위한 안구 운동 평가 [기간: 2년 동안 매년.]
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2 년
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EQ5D - PHQ9
기간: 2 년
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2년 동안 6개월마다 삶의 질 진화(자기 관리 설문지 EQ5D - PHQ9).
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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CoQ10에 대한 임상 시험
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Beth Israel Deaconess Medical CenterKaneka Medical America LLC완전한
-
Factors Group of Nutritional Companies Inc.Isura완전한
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University of RochesterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)완전한
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Reproductive Endocrinology Associates of Charlotte완전한
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VISUfarma SpA알려지지 않은