Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эволюция альбумина у пациентов с AOA1, получавших добавки с коэнзимом Q10 (AOA1)

3 ноября 2017 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Мы предлагаем исследование атаксии с глазодвигательной апраксией типа 1 (AOA1), при которой наблюдается дефицит коэнзима Q10 (CoQ10). Основными задачами исследования являются:

  • Для мониторинга эволюции альбумина у пациентов с AOA1 при добавлении CoQ10;
  • Измерить с помощью клинических шкал и биологических маркеров эффективность добавок в отношении развития заболевания.

АОА1 характеризуется гипоальбуминемией. Длительность заболевания отрицательно коррелирует с уровнем альбумина. Это исследование направлено на понимание механизмов заболевания, и наша гипотеза заключается в том, что коррекция или стабилизация уровня альбумина с помощью добавки CoQ10 может повлиять на развитие заболевания. Исследование планируется от 1 до 2 лет доп. CoQ10 классифицируется как пищевая добавка и уже был протестирован при других неврологических состояниях.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Атаксия с глазной апраксией типа 1 (AOA1) является аутосомно-рецессивной мозжечковой атаксией. Фенотип пациентов ассоциируется с ранним началом мозжечковой атаксии, глазодвигательной апраксии, невропатии и часто умственной отсталости, гипоальбуминемии и гиперхолестеринемии.

Мутации гена APTX, ответственные за болезнь AOA1, были идентифицированы в семье, ранее сообщавшейся о атаксии и дефиците коэнзима Q10. Поэтому мы измерили мышечный коэнзим Q10 у шести пациентов с АОА1 и обнаружили снижение уровня у пяти. Гиперхолестеринемия и низкий уровень альбумина являются отличительными признаками заболевания.

Таким образом, мы предлагаем терапевтическое испытание с коэнзимом Q10 у пациентов с АОА1, используя эволюцию альбумина в качестве первичной конечной точки.

Кроме того, будет выполнено несколько вторичных конечных точек:

  • клиническое обследование (по шкале SARA)
  • количественные оценки атаксии (с расчетом Composite Cerebellar Functional Severity CCFS)
  • биологические критерии (преальбумин, холестерин, альфа-фетопротеин, анализ крови, обследование печени)
  • окулографическое исследование.

Исследование представляет собой многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с двухлетним последующим наблюдением:

  • в течение первого года одна группа будет получать коэнзим Q10, а другая группа будет получать плацебо;
  • в течение второго года все пациенты будут получать коэнзим Q10 для оценки долгосрочной безопасности и переносимости лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения :

  • 1. Диагноз атаксии с окуломоторной апраксией I типа (АОА1), подтвержденный генетико-молекулярным анализом.
  • 2. Возраст ≥ 18 лет
  • 3. Гипоальбуминемия
  • 4. Эффективная контрацепция для женщин детородного возраста (с тестом на беременность при каждом посещении)
  • 5. Подписание письменной формы информированного согласия
  • 6. Наличие сопровождающего лица (для пациента с когнитивными расстройствами)

Критерий исключения :

  • 1. Повышенная чувствительность к одному из вспомогательных веществ (глицерин, этанол, лецитин)
  • 2. Отсутствие гипоальбуминемии

  • 3. В течение 2 месяцев до включения:

    • Использование CoQ10
    • Лечение антиоксидантами (витамин С) и статинами
    • Применение препаратов, влияющих на митохондриальную активность
    • Антихолестерин, гормоны щитовидной железы, антиаритмические соединения, варфарин, метформин или клозапин
  • 4. Лечение витамином Е, кальцием, магнием и/или другими витаминами в концентрации выше 149 МЕ в течение более 3 месяцев до включения
  • 5. Использование препаратов, влияющих на метаболизм катахоламинов (резерпин, амфетамин или ингибиторы моноаминоксидазы А, метилфенидат, циннаризин) в течение месяца до включения
  • 6. Несбалансированное лечение анксиолитиками, снотворными, транквилизаторами и/или антидепрессантами в течение месяца до включения
  • 7. Гипотиреоз на фоне приема тироксина.
  • 8. Эпилепсия
  • 9. Психотические расстройства
  • 10. Беременность или период лактации
  • 11. Женщина детородного возраста без эффективной контрацепции.
  • 12. Участник других терапевтических исследований в течение месяца до включения
  • 13. Невозможность получить четкую информацию об исследовании
  • 14. Невозможность участвовать в исследовании в целом.
  • 15. Непринадлежность к системе социального обеспечения (бенефициар или правопреемник)
  • 16. Отказ от подписания формы согласия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Коэнзим Q10 (CoQ10) - это пищевая добавка, содержащая хорошо охарактеризованные наночастицы коэнзима Q10 (убидекаренона).
Диетическая добавка: CoQ10
• 2 дозы в зависимости от веса пациента: Вес < 50 кг: 20 капель 3 раза в день (150 мг/сут) Вес ≥ 50 кг: 40 капель 3 раза в день (300 мг/сут)
Плацебо Компаратор: 2
Плацебо CoQ10 представляет собой полупрозрачную наноэмульсию хорошо охарактеризованных наночастиц. Лецитин (и) Спирт (и) Глицерин (и) Аква
Другой: Саномит Плацебо
• в зависимости от веса пациента: Вес < 50 кг: 20 капель 3 раза в день Вес ≥ 50 кг: 40 капель 3 раза в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Альбуминемия
Временное ограничение: 2 года
Эволюция альбуминемии каждые 6 мес в течение 2 лет.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала САРА
Временное ограничение: 2 года
Эволюция клинических критериев (SARA и CCFS, которые представляют собой количественные шкалы для оценки эволюции мозжечковой атаксии)
2 года
CCFS
Временное ограничение: 2 года
Эволюция клинических критериев (SARA и CCFS, которые представляют собой количественные шкалы для оценки эволюции мозжечковой атаксии)
2 года
преальбуминемия
Временное ограничение: 2 года
Эволюция биологических критериев (преальбуминемия, холестерин, альфа-фето-белок) каждые 6 мес в течение 2 лет.
2 года
холестерин
Временное ограничение: 2 года.
Эволюция биологических критериев (преальбуминемия, холестерин, альфа-фето-белок) каждые 6 мес в течение 2 лет.
2 года.
альфа-фето-белок
Временное ограничение: 2 года.
Эволюция биологических критериев (преальбуминемия, холестерин, альфа-фето-белок) каждые 6 мес в течение 2 лет.
2 года.
Глазодвигательная оценка
Временное ограничение: 2 года
Оценка глазодвигательного аппарата для оценки эволюции глазодвигательной апраксии [Временные рамки: Каждый год в течение 2 лет.]
2 года
EQ5D - PHQ9
Временное ограничение: 2 года
Эволюция качества жизни (самостоятельно заполняемый опросник EQ5D - PHQ9) каждые 6 мес в течение 2 лет.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Следователи

  • Главный следователь: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance Publique - Hôpitaux de Paris

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 сентября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 января 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 января 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 ноября 2017 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P081107

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования CoQ10

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mali

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться