Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Albumiinin kehitys AOA1-potilailla, joita on täydennetty koentsyymi Q10:llä (AOA1)

perjantai 3. marraskuuta 2017 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ehdotamme tutkimusta ataksiasta, jossa on okulomotorinen apraksia tyyppi 1 (AOA1), jossa on havaittu koentsyymi Q10:n (CoQ10) puute. Tutkimuksen päätavoitteet ovat:

  • seurata albumiinin kehitystä potilailla, joilla on AOA1-sairaus, kun niitä on täydennetty CoQ10:llä;
  • Kliinisillä asteikoilla ja biologisilla markkereilla mitataan lisäravinteen tehokkuutta taudin kehitykseen.

AOA1:lle on ominaista hypoalbuminemia. Sairauden kesto korreloi negatiivisesti albumiinitason kanssa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää taudin mekanismeja, ja hypoteesimme on, että albumiinitason korjaaminen tai stabilointi CoQ10-lisäyksellä saattaa vaikuttaa taudin evoluutioon. Tutkimus on suunniteltu 1-2 vuoden täydennykseksi. CoQ10 on luokiteltu ravintolisäksi ja sitä on jo testattu muissa neurologisissa tiloissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ataksia ja silmän apraksia tyyppi 1 (AOA1) on autosomaalinen resessiivinen pikkuaivojen ataksia. Potilaiden fenotyyppi yhdistää varhain alkavan pikkuaivojen ataksiaan, okulomotoriseen apraksiaan, neuropatiaan ja usein älylliseen vammaisuuteen, hypoalbuminemiaan ja hyperkolesterolemiaan.

AOA1-sairaudesta vastuussa olevat APTX-geenimutaatiot tunnistettiin perheessä, josta on aiemmin raportoitu ataksiaa ja koentsyymi Q10:n puutetta. Siksi mittasimme lihaskoentsyymi Q10:tä kuudesta potilaasta AOA1 ja havaitsimme alentuneet tasot viidellä. Hyperkolesterolemia ja alhainen albumiinitaso ovat taudin tunnusmerkkejä.

Siksi ehdotamme terapeuttista tutkimusta koentsyymi Q10:llä AOA1-potilailla käyttämällä albumiinin kehitystä ensisijaisena päätetapahtumana.

Lisäksi suoritetaan useita toissijaisia ​​päätepisteitä:

  • kliininen tutkimus (SARA-asteikko)
  • ataksian kvantitatiiviset arviot (laskemalla yhdistetyn pikkuaivojen toiminnallisen vakavuuden CCFS)
  • biologiset kriteerit (prealbumiini, kolesteroli, alfafetoproteiini, verenkuva, maksan tarkistus)
  • okulografinen tutkimus.

Tutkimus on monikeskinen satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus, jossa on kahden vuoden seuranta:

  • ensimmäisen vuoden aikana yhtä ryhmää täydennetään koentsyymi Q10:llä, kun taas toinen ryhmä saa lumelääkettä;
  • Toisen vuoden aikana kaikille potilaille täydennetään koentsyymi Q10:tä hoidon pitkän aikavälin turvallisuuden ja sietokyvyn arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • ICM Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • 1. Geneettisellä molekyylianalyysillä varmistettu ataksiadiagnoosi tyypin I okulomotorisella apraksialla (AOA1)
  • 2. Ikä ≥ 18 vuotta
  • 3. Hypoalbuminemia
  • 4. Tehokas ehkäisy hedelmällisessä iässä oleville naisille (raskaustesti jokaisen käynnin aikana)
  • 5. Kirjallisen suostumuslomakkeen allekirjoitus
  • 6. Tukihenkilön läsnäolo (potilaalle, jolla on kognitiivisia häiriöitä)

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Yliherkkyys jollekin apuaineista (glyseriini, etanoli, lesitiini)
  • 2. Hypoalbuminemian puuttuminen

  • 3. 2 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä:

    • CoQ10:n käyttö
    • Hoito antioksidanteilla (C-vitamiini) ja statiinilla
    • Mitokondrioiden toimintaan vaikuttavien lääkkeiden käyttö
    • Antikolesteroli, kilpirauhashormonit, rytmihäiriölääkkeet, varfariini, metformiini tai klotsapiini
  • 4. Hoito E-vitamiinilla, kalsiumilla, magnesiumilla ja/tai muilla vitamiineilla, joiden pitoisuus on yli 149 UI, yli 3 kuukautta ennen sisällyttämistä
  • 5. Katakolamiiniaineenvaihduntaa häiritsevien lääkkeiden (reserpiini, amfetamiini tai monoamiinioksidaasi A:n estäjät, metyylifenidaatti, sinnaritsiini) käyttö kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
  • 6. Epätasapainoinen hoito anksiolyyteillä, unilääkkeillä, rauhoittajilla ja/tai masennuslääkkeillä kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
  • 7. Kilpirauhasen vajaatoiminta ja tyroksiinin käyttö
  • 8. Epilepsia
  • 9. Psykoottiset häiriöt
  • 10. Raskaus tai imetysaika
  • 11. Hedelmällisessä iässä oleva nainen ilman tehokasta ehkäisyä
  • 12. Osallistuminen muihin terapeuttisiin tutkimuksiin sisällyttämistä edeltävän kuukauden aikana
  • 13. Kyvyttömyys saada selkeää tietoa tutkimuksesta
  • 14. Kyvyttömyys osallistua tutkimuksen kokonaisuuteen
  • 15. Ei kuulu sosiaaliturvaan (edunsaaja tai edunsaaja)
  • 16. Suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta kieltäytyminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
Koentsyymi Q10 (CoQ10) - on ravintolisä, joka sisältää koentsyymi Q10:tä (ubidekarenonia) hyvin karakterisoituja nanohiukkasia.
Ravintolisä: CoQ10
• 2 annosta potilaan painon mukaan: Paino < 50 kg: 20 tippaa 3 kertaa päivässä (150 mg/d) Paino ≥ 50 kg: 40 tippaa 3 kertaa päivässä (300 mg/d)
Placebo Comparator: 2
CoQ10-plasebo on läpikuultava nanoemulsio hyvin karakterisoiduista nanopartikkeleista. Lesitiini (ja) Alkoholi (ja) Glyseriini (ja) Aqua
Muut: Sanomit Placebo
• potilaan painon mukaan: Paino < 50 kg : 20 tippaa 3 kertaa päivässä Paino ≥ 50 kg : 40 tippaa 3 kertaa päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Albuminemia
Aikaikkuna: 2 vuotta
Albuminemian kehitys 6 kuukauden välein 2 vuoden aikana.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SARA asteikko
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kliinisten kriteerien kehitys (SARA ja CCFS, jotka edustavat kvantitatiivisia asteikkoja pikkuaivojen ataksian kehityksen arvioimiseksi)
2 vuotta
CCFS
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kliinisten kriteerien kehitys (SARA ja CCFS, jotka edustavat kvantitatiivisia asteikkoja pikkuaivojen ataksian kehityksen arvioimiseksi)
2 vuotta
prealbuminemia
Aikaikkuna: 2 vuotta
Biologisten kriteerien (prealbuminemia, kolesteroli, alfa-sikiöproteiini) kehitys 6 kuukauden välein 2 vuoden aikana.
2 vuotta
kolesteroli
Aikaikkuna: 2 vuotta.
Biologisten kriteerien (prealbuminemia, kolesteroli, alfa-sikiöproteiini) kehitys 6 kuukauden välein 2 vuoden aikana.
2 vuotta.
alfa-sikiöproteiini
Aikaikkuna: 2 vuotta.
Biologisten kriteerien (prealbuminemia, kolesteroli, alfa-sikiöproteiini) kehitys 6 kuukauden välein 2 vuoden aikana.
2 vuotta.
Silmänmotorinen arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Silmämotorinen arviointi silmän motorisen apraksian kehityksen arvioimiseksi [Aikakehys: Joka vuosi 2 vuoden aikana.]
2 vuotta
EQ5D - PHQ9
Aikaikkuna: 2 vuotta
Elämänlaadun kehitys (itseläytetty kyselylomake EQ5D - PHQ9) 6 kuukauden välein 2 vuoden ajan.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 7. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 6. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P081107

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CoQ10

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa