コエンザイムQ10を補給したAOA1患者のアルブミンの進化 (AOA1)
コエンザイム Q10 (CoQ10) 欠損が観察されている眼球運動失行症 1 型 (AOA1) を伴う運動失調に関する研究を提案します。 研究の主な目的は次のとおりです。
- CoQ10を補給しながら、AOA1に冒された患者のアルブミンの進化を監視する;
- 臨床スケールと生物学的マーカーを使用して、疾患の進行に対するサプリメントの有効性を測定します。
AOA1 は、低アルブミン血症を特徴としています。 病気の期間は、アルブミン レベルと負の相関があります。 この研究は、疾患のメカニズムを理解することを目的としており、CoQ10の補給によるアルブミンレベルの修正または安定化が疾患の進化に影響を与える可能性があるという仮説を立てています. 研究は、1年から2年の補足から計画されています。 CoQ10は栄養補助食品として分類されており、他の神経学的状態ですでにテストされています.
調査の概要
詳細な説明
眼球運動失行症 1 型 (AOA1) を伴う運動失調症は、常染色体劣性小脳性運動失調症です。 患者の表現型は、早期発症の小脳失調症、眼球運動失行症、神経障害、およびしばしば知的障害、低アルブミン血症および高コレステロール血症と関連しています。
AOA1 疾患の原因となる APTX 遺伝子変異は、以前に運動失調とコエンザイム Q10 欠乏症で報告された家族で同定されました。 したがって、6人の患者AOA1で筋肉コエンザイムQ10を測定し、5人でレベルの低下を発見しました. 高コレステロール血症と低アルブミン値は、この疾患の顕著な特徴です。
したがって、アルブミンの進化を主要なエンドポイントとして使用することにより、AOA1患者におけるコエンザイムQ10による治療試験を提案します。
さらに、いくつかの二次エンドポイントが実行されます。
- 臨床検査（SARAスケール）
- 運動失調の定量的評価（複合小脳機能重症度CCFSの計算による）
- 生物学的基準（プレアルブミン、コレステロール、アルファフェトプロテイン、血球計算、肝臓検査）
- 眼球検査。
この研究は、2 年間のフォローアップを伴う多中心のランダム化プラセボ対照試験です。
- 最初の 1 年間は、一方のグループにコエンザイム Q10 を補給し、もう一方のグループにはプラセボを投与します。
- 2 年目は、治療の長期的な安全性と耐性を評価するために、すべての患者にコエンザイム Q10 を補充します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Paris、フランス、75013
- ICM Institute
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準 :
- 1. 遺伝子分子解析により確認された動眼失行症I型（AOA1）を伴う運動失調症の診断
- 2.年齢≧18歳
- 3. 低アルブミン血症
- 4. 出産の可能性のある女性のための効率的な避妊（訪問のたびに妊娠検査を行う）
- 5.書面によるインフォームドコンセントフォームの署名
- 6. 介助者の付き添い（認知症の方）
除外基準 :
- 1. 賦形剤（グリセリン、エタノール、レシチン）のいずれかに対する過敏症
- 2. 低アルブミン血症の欠如
3. 組み入れ前の 2 か月間:
- CoQ10の使用
- 抗酸化剤（ビタミンC）とスタチンによる治療
- ミトコンドリアの活動に影響を与える薬物の使用
- 抗コレステロール、甲状腺ホルモン、抗不整脈化合物、ワルファリン、メトホルミンまたはクロザピン
- 4.ビタミンE、カルシウム、マグネシウム、および/または他のビタミンによる治療で、濃度が149 UIを超えている 含める前の3か月以上
- 5. 組み入れる前の月に、カタコールアミン代謝を妨害する薬物（レセルピン、アンフェタミン、またはモノアミンオキシダーゼAの阻害剤、メチルフェニデート、シンナリジン）の使用
- 6.含まれる前の月の抗不安薬、催眠薬、精神安定剤および/または抗うつ薬による不均衡な治療
- 7.サイロキシン使用による甲状腺機能低下症
- 8.てんかん
- 9. 精神障害
- 10. 妊娠中または授乳中
- 11. 避妊効果のない妊娠可能な女性
- 12. 組み入れる前の月の他の治療研究への参加者
- 13.研究に関する明確な情報を受け取ることができない
- 14.研究全体に参加できない
- 15.社会保障に加入していない（受益者または譲受人）
- 16.同意書への署名の拒否
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
コエンザイム Q10 (CoQ10) - よく特徴付けられたナノ粒子のコエンザイム Q10 (ユビデカレノン) を含む栄養補助食品です。
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• 患者の体重に応じた 2 用量: 体重 < 50kg : 20 滴を 1 日 3 回 (150 mg / d) 体重 ≥ 50 kg : 40 滴を 1 日 3 回 (300 mg / d)
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プラセボコンパレーター：2
CoQ10 のプラセボは、よく特徴付けられたナノ粒子の半透明のナノエマルジョンです。
レシチン (および) アルコール (および) グリセリン (および) アクア
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• 患者の体重に応じて: 体重 < 50kg : 20 滴を 1 日 3 回 体重 ≥ 50 kg : 40 滴を 1 日 3 回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アルブミン血症
時間枠：2年
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2 年間の 6 か月ごとのアルブミン血症の進行。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SARAスケール
時間枠：2年
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臨床基準の進化 (小脳性運動失調の進行を評価するための定量的尺度を表す SARA および CCFS)
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2年
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CCFS
時間枠：2年
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臨床基準の進化 (小脳性運動失調の進行を評価するための定量的尺度を表す SARA および CCFS)
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2年
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プレアルブミン血症
時間枠：2年
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生物学的基準（前アルブミン血症、コレステロール、アルファフェトプロテイン）の進化は、2 年間、6 か月ごとに行われます。
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2年
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コレステロール
時間枠：2年。
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生物学的基準（前アルブミン血症、コレステロール、アルファフェトプロテイン）の進化は、2 年間、6 か月ごとに行われます。
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2年。
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アルファフェトプロテイン
時間枠：2年。
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生物学的基準（前アルブミン血症、コレステロール、アルファフェトプロテイン）の進化は、2 年間、6 か月ごとに行われます。
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2年。
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眼球運動評価
時間枠：2年
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眼球運動失行症の進行を評価するための眼球運動評価
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2年
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EQ5D - PHQ9
時間枠：2年
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2年間の6か月ごとの生活の質の変化（自己記入式アンケートEQ5D - PHQ9）。
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2年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Perrine Charles, MD, PhD、Assitance Publique - Hôpitaux de Paris
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
CoQ10の臨床試験
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Medical University of Gdanskまだ募集していません
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University of RochesterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)完了
-
University of WashingtonNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)完了
-
Reproductive Endocrinology Associates of Charlotte完了