Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az albumin evolúciója Q10 koenzimmel kiegészített AOA1-betegeknél (AOA1)

2017. november 3. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Javasolunk egy tanulmányt az 1-es típusú oculomotoros apraxiával (AOA1) járó ataxiáról, amelyben koenzim Q10 (CoQ10) hiányt figyeltek meg. A tanulmány fő céljai a következők:

  • Az albumin evolúciójának nyomon követése AOA1-ben szenvedő betegeknél, miközben CoQ10-zel kiegészítve;
  • Klinikai skálákkal és biológiai markerekkel mérni a kiegészítés hatékonyságát a betegség evolúciójában.

Az AOA1-et hipoalbuminémia jellemzi. A betegség időtartama negatívan korrelál az albuminszinttel. A tanulmány célja a betegség mechanizmusainak megértése, és hipotézisünk az, hogy az albuminszint korrekciója vagy stabilizálása CoQ10-kiegészítéssel hatással lehet a betegség evolúciójára. A vizsgálatot 1-2 éves kiegészítéssel tervezik. A CoQ10 étrend-kiegészítőnek minősül, és már tesztelték más neurológiai állapotokban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1-es típusú okuláris apraxiával járó ataxia (AOA1) egy autoszomális recesszív cerebelláris ataxia. A betegek fenotípusa korán kezdődő kisagyi ataxiával, oculomotoros apraxiával, neuropátiával és gyakran értelmi fogyatékkal, hipoalbuminémiával és hiperkoleszterinémiával jár együtt.

Az AOA1 betegségért felelős APTX génmutációkat egy korábban ataxiával és Q10 koenzim-hiánnyal küzdő családban azonosították. Ezért hat AOA1 betegnél mértük az izom-koenzim Q10-et, ötnél pedig csökkent szintet találtunk. A hiperkoleszterinémia és az alacsony albuminszint a betegség jellemzői.

Ezért a Q10 koenzim terápiás vizsgálatát javasoljuk AOA1-betegeknél, elsődleges végpontként az albumin evolúcióját használva.

Ezenkívül számos másodlagos végpontot is végrehajtanak:

  • klinikai vizsgálat (SARA skála)
  • az ataxia kvantitatív értékelése (a Composite Cerebellar Functional Severity CCFS számításával)
  • biológiai kritériumok (prealbumin, koleszterin, alfafoetoprotein, vérkép, májvizsgálat)
  • szemészeti vizsgálat.

A tanulmány egy multicentrikus randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat, kétéves követéssel:

  • az első év során az egyik csoport Q10 koenzimmel egészül ki, míg a másik csoport placebót kap;
  • a második évben minden beteg Q10 koenzimmel kiegészítésre kerül a kezelés hosszú távú biztonságosságának és toleranciájának felmérése érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1. Az ataxia diagnózisa I-es típusú oculomotoros apraxiával (AOA1) genetikai molekuláris elemzéssel igazolva
  • 2. Életkor ≥ 18 év
  • 3. Hipoalbuminémia
  • 4. Hatékony fogamzásgátlás fogamzóképes korú nők számára (terhességi teszttel minden vizit alkalmával)
  • 5. Az írásos beleegyező nyilatkozat aláírása
  • 6. Támogató személy jelenléte (kognitív zavarokkal küzdő betegek esetében)

Kizárási kritériumok :

  • 1. Túlérzékenység valamelyik segédanyaggal szemben (glicerin, etanol, lecitin)
  • 2. Hipoalbuminémia hiánya

  • 3. A felvételt megelőző 2 hónapban:

    • CoQ10 használata
    • Kezelés antioxidánsokkal (C-vitamin) és sztatinokkal
    • A mitokondriális aktivitást befolyásoló gyógyszerek alkalmazása
    • Anti-koleszterin, pajzsmirigyhormonok, antiaritmiás vegyületek, warfarin, metformin vagy klozapin
  • 4. Kezelés E-vitaminnal, kalciummal, magnéziummal és/vagy egyéb vitaminokkal, amelyek koncentrációja meghaladja a 149 UI-t a felvétel előtt több mint 3 hónapon keresztül
  • 5. A katakolamin-anyagcserét befolyásoló gyógyszerek (rezerpin, amfetamin vagy a monoamin-oxidáz A inhibitorai, metilfenidát, cinnarizin) alkalmazása a felvételt megelőző hónapban
  • 6. Nem kiegyensúlyozott kezelés szorongásoldókkal, altatókkal, nyugtatókkal és/vagy antidepresszánsokkal a felvételt megelőző hónapban
  • 7. Pajzsmirigy alulműködés tiroxin használatával
  • 8. Epilepszia
  • 9. Pszichotikus rendellenességek
  • 10. Terhesség vagy szoptatás időszaka
  • 11. Fogamzóképes korú nő hatékony fogamzásgátlás nélkül
  • 12. Résztvevő más terápiás vizsgálatokban a felvételt megelőző hónapban
  • 13. Képtelenség egyértelmű tájékoztatást kapni a kutatásról
  • 14. Képtelenség részt venni a vizsgálat teljességében
  • 15. Nem tartozik a társadalombiztosításhoz (kedvezményezett vagy engedményezett)
  • 16. A hozzájáruló nyilatkozat aláírásának megtagadása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1
Koenzim Q10 (CoQ10) - egy étrend-kiegészítő, amely Q10 koenzim (Ubidecarenone) jól jellemzett nanorészecskéket tartalmaz.
Étrend-kiegészítő: CoQ10
• 2 adag a beteg súlyának megfelelően: Súly < 50 kg: 20 csepp naponta 3-szor (150 mg/nap) Súly ≥ 50 kg: 40 csepp naponta háromszor (300 mg/nap)
Placebo Comparator: 2
A CoQ10 placebo jól jellemzett nanorészecskék áttetsző nano-emulziója. Lecitin (és) Alkohol (és) Glicerin (és) Aqua
Egyéb: Sanomit Placebo
• a beteg súlya szerint: Súly < 50 kg : 20 csepp naponta 3 alkalommal Súly ≥ 50 kg : 40 csepp naponta 3 alkalommal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Albuminémia
Időkeret: 2 év
Az albuminémia kialakulása 6 havonta 2 éven keresztül.
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
SARA mérleg
Időkeret: 2 év
A klinikai kritériumok alakulása (SARA és CCFS, amelyek kvantitatív skálákat képviselnek a cerebelláris ataxia evolúciójának értékelésére)
2 év
CCFS
Időkeret: 2 év
A klinikai kritériumok alakulása (SARA és CCFS, amelyek kvantitatív skálákat képviselnek a cerebelláris ataxia evolúciójának értékelésére)
2 év
prealbuminémia
Időkeret: 2 év
A biológiai kritériumok (prealbuminémia, koleszterin, alfa-foeto-protein) alakulása 6 havonta 2 éven keresztül.
2 év
koleszterin
Időkeret: 2 év.
A biológiai kritériumok (prealbuminémia, koleszterin, alfa-foeto-protein) alakulása 6 havonta 2 éven keresztül.
2 év.
alfa-foeto-protein
Időkeret: 2 év.
A biológiai kritériumok (prealbuminémia, koleszterin, alfa-foeto-protein) alakulása 6 havonta 2 éven keresztül.
2 év.
Oculomotor értékelés
Időkeret: 2 év
Szemmotoros kiértékelés az oculo motoros apraxia evolúciójának felmérésére [Időkeret: Minden évben 2 éven keresztül.]
2 év
EQ5D - PHQ9
Időkeret: 2 év
Életminőség evolúció (önkitöltős kérdőív EQ5D - PHQ9) 6 havonta 2 éven keresztül.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance Publique - Hôpitaux de Paris

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 6.

Első közzététel (Becslés)

2015. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. november 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 3.

Utolsó ellenőrzés

2017. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P081107

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a CoQ10

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahamas

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel