Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Evoluce albuminu u pacientů s AOA1 suplementovaných koenzymem Q10 (AOA1)

3. listopadu 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Navrhujeme studii ataxie s okulomotorickou apraxií typu 1 (AOA1), u které byl pozorován deficit koenzymu Q10 (CoQ10). Hlavní cíle studia jsou:

  • Monitorovat vývoj albuminu u pacientů postižených AOA1 při suplementaci CoQ10;
  • Měřit pomocí klinických škál a biologických markerů účinnost suplementace na vývoj onemocnění.

AOA1 je charakterizována hypoalbuminémií. Trvání onemocnění negativně koreluje s hladinou albuminu. Tato studie si klade za cíl porozumět mechanismům onemocnění a naší hypotézou je, že korekce nebo stabilizace hladiny albuminu suplementací CoQ10 by mohla ovlivnit vývoj onemocnění. Studium je plánováno na 1 až 2 roky suplementace. CoQ10 je klasifikován jako doplněk stravy a byl již testován u jiných neurologických stavů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ataxie s oční apraxií typu 1 (AOA1) je autozomálně recesivní cerebelární ataxie. Fenotyp pacientů spojuje časnou cerebelární ataxii, okulomotorickou apraxii, neuropatii a často intelektuální postižení, hypoalbuminémii a hypercholesterolemii.

Mutace genu APTX zodpovědné za onemocnění AOA1 byly identifikovány v rodině dříve hlášené s ataxií a nedostatkem koenzymu Q10. Proto jsme měřili svalový koenzym Q10 u šesti pacientů AOA1 au pěti jsme zjistili snížené hladiny. Hypercholesterolémie a nízké hladiny albuminu představují charakteristické znaky onemocnění.

Navrhujeme tedy terapeutickou studii s koenzymem Q10 u pacientů s AOA1 s použitím vývoje albuminu jako primárního cíle.

Kromě toho bude provedeno několik sekundárních koncových bodů:

  • klinické vyšetření (škála SARA)
  • kvantitativní hodnocení ataxie (s výpočtem složené cerebelární funkční závažnosti CCFS)
  • biologická kritéria (prealbumin, cholesterol, alfafoetoprotein, krevní obraz, vyšetření jater)
  • okulografické vyšetření.

Studie je multicentrická randomizovaná placebem kontrolovaná studie s dvouletým sledováním:

  • během prvního roku bude jedna skupina suplementována koenzymem Q10, zatímco druhá skupina dostane placebo;
  • během druhého roku bude všem pacientům suplementován koenzym Q10 za účelem posouzení dlouhodobé bezpečnosti a tolerance léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • ICM Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • 1. Diagnostika ataxie s okulomotorickou apraxií typu I (AOA1) potvrzená genetickou molekulární analýzou
  • 2. Věk ≥ 18 let
  • 3. Hypoalbuminémie
  • 4. Účinná antikoncepce pro ženy ve fertilním věku (s těhotenským testem při každé návštěvě)
  • 5. Podpis písemného formuláře informovaného souhlasu
  • 6. Přítomnost podpůrné osoby (pro pacienta s kognitivními poruchami)

Kritéria vyloučení:

  • 1. Hypersenzitivita na jednu z pomocných látek (glycerin, ethanol, lecitin)
  • 2. Absence hypoalbuminémie

  • 3. Během 2 měsíců před zařazením:

    • Použití CoQ10
    • Léčba antioxidanty (vitamín C) a statiny
    • Užívání léků ovlivňujících mitochondriální aktivitu
    • Anticholesterol, hormony štítné žlázy, antiarytmika, warfarin, metformin nebo klozapin
  • 4. Léčba vitamínem E, vápníkem, hořčíkem a/nebo jinými vitamíny s koncentrací vyšší než 149 UI během více než 3 měsíců před zařazením
  • 5. Užívání léků interferujících s metabolismem katacholaminů (reserpin, amfetamin nebo inhibitory monoaminooxidázy A, methylfenidát, cinnarizin) během měsíce před zařazením
  • 6. Nevyvážená léčba anxiolytiky, hypnotiky, trankvilizéry a/nebo antidepresivy během měsíce před zařazením
  • 7. Hypotyreóza při užívání tyroxinu
  • 8. Epilepsie
  • 9. Psychotické poruchy
  • 10. Období těhotenství nebo kojení
  • 11. Žena ve fertilním věku bez účinné antikoncepce
  • 12. Účastník jiných terapeutických studií během měsíce před zařazením
  • 13. Neschopnost získat jasné informace o výzkumu
  • 14. Neschopnost zapojit se do celku studie
  • 15. Nepřidružení k sociálnímu zabezpečení (příjemce nebo nabyvatel)
  • 16. Odmítnutí podpisu formuláře souhlasu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Koenzym Q10 (CoQ10) - je doplněk stravy, který obsahuje dobře charakterizované nanočástice koenzymu Q10 (Ubidecarenone).
Doplněk stravy: CoQ10
• 2 dávky podle hmotnosti pacienta: Hmotnost < 50 kg : 20 kapek 3krát denně (150 mg / d) Hmotnost ≥ 50 kg : 40 kapek 3krát denně (300 mg / d)
Komparátor placeba: 2
Placebo CoQ10 je průsvitná nanoemulze dobře charakterizovaných nanočástic. Lecitin (a) Alkohol (a) Glycerin (a) Aqua
Jiný: Sanomit Placebo
• podle hmotnosti pacienta: Hmotnost < 50 kg : 20 kapek 3krát denně Hmotnost ≥ 50 kg : 40 kapek 3krát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Albuminémie
Časové okno: 2 roky
Vývoj albuminémie každých 6 měsíců po dobu 2 let.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice SARA
Časové okno: 2 roky
Vývoj klinických kritérií (SARA a CCFS, které představují kvantitativní škály pro posouzení vývoje cerebelární ataxie)
2 roky
CCFS
Časové okno: 2 roky
Vývoj klinických kritérií (SARA a CCFS, které představují kvantitativní škály pro posouzení vývoje cerebelární ataxie)
2 roky
prealbuminémie
Časové okno: 2 roky
Vývoj biologických kritérií (prealbuminémie, cholesterol, alfa-fetoprotein) každých 6 měsíců po dobu 2 let.
2 roky
cholesterolu
Časové okno: 2 roky.
Vývoj biologických kritérií (prealbuminémie, cholesterol, alfa-fetoprotein) každých 6 měsíců po dobu 2 let.
2 roky.
alfa-feto-protein
Časové okno: 2 roky.
Vývoj biologických kritérií (prealbuminémie, cholesterol, alfa-fetoprotein) každých 6 měsíců po dobu 2 let.
2 roky.
Okulomotorické hodnocení
Časové okno: 2 roky
Hodnocení okulomotoriky k posouzení vývoje okulomotorické apraxie [Časový rámec: Každý rok po dobu 2 let.]
2 roky
EQ5D - PHQ9
Časové okno: 2 roky
Vývoj kvality života (samoaplikovaný dotazník EQ5D - PHQ9) každých 6 měsíců po dobu 2 let.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Perrine Charles, MD, PhD, Assitance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

7. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P081107

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CoQ10

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit