Expanded Access Program (EAP) für Nusinersen bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) mit infantilem Beginn (im Einklang mit Typ 1)
1. April 2021 aktualisiert von: Biogen
Expanded Access Program (EAP) zur Bereitstellung von Nusinersen für Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie (SMA)
Bereitstellung des Zugangs zu Nusinersen für berechtigte Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie (SMA) (entsprechend Typ 1), um einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.
Studienübersicht
Status
Nicht länger verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Nusinersen Expanded Access Program (EAP) ist in zugelassenen Behandlungszentren in ausgewählten Gebieten verfügbar.
Ein Arzt muss entscheiden, ob die Nusinersen-Behandlung für jeden Patienten geeignet ist, basierend auf der Krankengeschichte des Patienten und den Eignungskriterien für das Programm. Eine vollständige Liste der teilnehmenden Behandlungszentren finden Sie im Abschnitt „Kontakte und Standorte“ dieser Liste und wird regelmäßig aktualisiert.
Nach lokaler Zulassung und offizieller Erstattung von Nusinersen in jedem Gebiet wird das EAP geschlossen und die Patienten werden auf ein kommerziell erhältliches Medikament umgestellt.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Behandlung IND/Protokoll
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Medellin, Kolumbien, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Auckland
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Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
- Auckland City Hospital
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Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
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Anatolia
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Kayseri, Anatolia, Truthahn, 38000
- Erciyes University Hospital
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Central Anatolia
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Ankara, Central Anatolia, Truthahn, 06100
- Hacettepe University
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Istanbul
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Kadıköy, Istanbul, Truthahn, 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
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Marmara
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Istanbul, Marmara, Truthahn, 34214
- Medipol University Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Genetische Dokumentation von 5q SMA homozygoter Gendeletion, homozygoter Mutation oder zusammengesetzter Heterozygotie.
- Beginn der klinischen Anzeichen und Symptome im Alter von ≤ 6 Monaten (180 Tagen), übereinstimmend mit Beginn im Kindesalter, SMA Typ I
- Patienten, deren Pflege nach Ansicht des behandelnden Arztes den Richtlinien der Konsenserklärung von 2007 zum Behandlungsstandard bei SMA entspricht und voraussichtlich auch weiterhin entsprechen wird
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Der Patient ist für die Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie mit Nusinersen qualifiziert
- Teilnahme an einer vorherigen Nusinersen-Studie
- Frühere Exposition gegenüber Nusinersen
- Vorgeschichte einer Gehirn- oder Rückenmarkserkrankung, die die LP-Verfahren oder die CSF-Zirkulation beeinträchtigen würde
- Vorhandensein eines implantierten Shunts für die Liquordrainage oder eines implantierten ZNS-Katheters
- Frühere oder aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie mit einer Prüfgentherapie für SMA
- Teilnahme an einer Studie mit einer Prüftherapie für SMA innerhalb von 6 Monaten oder fünf Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der ersten Dosis von Nusinersen.
HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Biogen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
7. Dezember 2022
Primärer Abschluss
7. Dezember 2022
Studienabschluss
7. Dezember 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. August 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. August 2016
Zuerst gepostet (Geschätzt)
12. August 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. April 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. April 2021
Zuletzt verifiziert
1. März 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Motoneuron-Krankheit
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
Andere Studien-ID-Nummern
- 232-SM-901
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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