Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur intrathekalen Verabreichung von Onasemnogen Abeparvovec-xioi bei spinaler Muskelatrophie (STRONG)

20. April 2023 aktualisiert von: Novartis Gene Therapies

Open-Label-Dosisvergleichsstudie der Phase I zu AVXS-101 für sitzende, aber nicht gehfähige Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der intrathekalen Verabreichung von Onasemnogen Abeparvovec-xioi bei Säuglingen und Kindern mit spinaler Muskelatrophie mit 3 Kopien von SMN2 und Deletion von SMN1.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-1-Einzeldosis-Verabreichungsstudie an Säuglingen und Kindern mit einer genetischen Diagnose, die mit spinaler Muskelatrophie (SMA), bi-allelischer Deletion des Survival-Motoneuron-1-Gens (SMN1) und 3 Kopien des Survival-Motoneuron-2-Gens übereinstimmt (SMN2) ohne den genetischen Modifikator, die zum Zeitpunkt des Studieneintritts sitzen, aber nicht stehen oder gehen können. Die Patienten erhalten Onasemnogen-Abeparvovec-xioi in einer Dosisvergleichs-Sicherheitsstudie mit zwei (oder drei) potenziellen therapeutischen Dosen. Die Patienten werden in zwei Gruppen stratifiziert, diejenigen, die zum Zeitpunkt der Verabreichung ≥ 6 Monate und < 24 Monate alt waren, und diejenigen, die zum Zeitpunkt der Verabreichung ≥ 24 Monate und < 60 Monate alt waren. Mindestens 15 Patienten ≥ 6 Monate und < 24 Monate und mindestens 12 Patienten ≥ 24 < 60 Monate werden aufgenommen.

In die erste Kohorte werden drei Patienten (Kohorte 1) im Alter von ≥ 6 Monaten und < 24 Monaten aufgenommen, die eine Verabreichung von 6,0 × 1013 vg Onasemnogen Abeparvovec-xioi (Dosis A) erhalten. Zwischen der Dosierung jedes Patienten innerhalb der Kohorte wird ein Intervall von mindestens vier Wochen liegen. Novartis Gene Therapies, Inc. wird sich mit dem Data Safety Monitoring Board (DSMB) innerhalb von etwa 48 Stunden nach Bekanntwerden aller Nebenwirkungen des Grades III oder höher beraten, die möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit dem Studienwirkstoff in Verbindung stehen, bevor die Aufnahme fortgesetzt wird. Sicherheitsdaten werden vom DSMB während vierteljährlicher Sitzungen überprüft; Nach Aufnahme der drei Patienten und basierend auf den verfügbaren Sicherheitsdaten wird eine Entscheidung getroffen, ob: a) aufgrund von Toxizität abgebrochen wird oder b) mit Dosis B zu Kohorte 2 übergegangen wird.

Sollte entschieden werden, zu Dosis B überzugehen, werden drei Patienten im Alter von < 60 Monaten aufgenommen (Kohorte 2) und erhalten eine Verabreichung von 1,2 × 1014 vg Onasemnogen Abeparvovec-xioi (Dosis B). Auch hier wird zwischen der Dosierung der drei Patienten innerhalb der Kohorte ein Intervall von mindestens vier Wochen liegen. Basierend auf den verfügbaren Sicherheitsdaten von den drei Patienten der Kohorte 2 und allen Patienten der Kohorte 1 wird das DSMB bei vierteljährlichen Sitzungen entscheiden und dokumentieren, ob weitere vierwöchige Intervalle zwischen den Dosierungen der Patienten erforderlich sind. Novartis Gene Therapies, Inc. wird diese Empfehlung berücksichtigen und die endgültige Entscheidung treffen, ob die vierwöchigen Intervalle zwischen den Patientendosierungen in Zukunft beibehalten werden sollen; Die Entscheidung wird den Standorten und Institutional Review Boards (IRBs) in einem formellen Sponsorenschreiben mitgeteilt. Novartis Gene Therapies, Inc. wird sich mit dem DSMB innerhalb von etwa 48 Stunden nach Bekanntwerden aller UE von Grad III oder höher beraten, die möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit dem Studienwirkstoff in Verbindung stehen, bevor die Aufnahme fortgesetzt wird. Sicherheitsdaten werden vom DSMB während vierteljährlicher Sitzungen überprüft; Nach der Aufnahme der ersten sechs Patienten und basierend auf den verfügbaren Sicherheitsdaten wird eine Entscheidung getroffen, ob: a) aufgrund von Toxizität abgebrochen wird oder b) weitere 21 Patienten aufgenommen werden, bis insgesamt 12 Patienten > 6 Monate sind und < 24 Monate und 12 Patienten ≥ 24 und < 60 Monate, die alle Dosis B erhalten haben.

Basierend auf einer laufenden Bewertung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von Patienten, die mit der Dosis von 1,2 × 1014 vg behandelt wurden, wird eine Option zum Testen einer dritten Dosis (Dosis C) in Betracht gezogen. Wenn dies auf der Grundlage aller verfügbaren Daten als sicher und notwendig erachtet wird, erhalten drei Patienten im Alter von < 60 Monaten Dosis C, 2,4 × 1014 vg verabreicht IT. Eine Sitzung des DSMB wird einberufen, um eine Empfehlung zur Sicherheit einer Eskalation auf eine höhere Dosis zu erhalten, bevor fortgefahren wird. Wenn eine Entscheidung getroffen wird, mit dem Testen einer höheren Dosis fortzufahren, wird es wieder ein vierwöchiges Intervall zwischen der Dosierung der ersten drei Patienten geben, die Dosis C erhalten, wie in den Kohorten 1 und 2. Die Sicherheitsdaten werden vom DSMB vierteljährlich überprüft Sitzungen. Nach der Aufnahme der ersten drei Dosis-C-Patienten und basierend auf den verfügbaren Sicherheitsdaten wird das DSMB konsultiert und eine Entscheidung getroffen, ob a) die Dosierung von Dosis C aufgrund von Sicherheitsbedenken eingestellt wird oder b) weitere 21 aufgenommen werden Patienten, bis insgesamt 12 Patienten > 6 Monate und < 24 Monate und 12 Patienten ≥ 24 und < 60 Monate die Dosis C erhalten haben.

Patienten aus Kohorte 3 werden nach der Dosisgabe insgesamt 15 Monate lang nachbeobachtet. Die Primäranalysen zur Wirksamkeit werden bewertet, wenn alle Patienten 12 Monate nach der Dosisgabe erreichen, und die Primäranalysen zur Sicherheit werden bewertet, wenn der letzte Patient der Kohorte 3 15 Monate nach der Dosisgabe erreicht (und die Datenbanksperre wird nach dem letzten Patienten durchgeführt erreicht 15 Monate nach der Dosis).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

  • Patienten im Alter von ≥ 6 Monaten und bis zu 60 Monaten (1800 Tage) zum Zeitpunkt der Dosierung nach diagnostischer Bestätigung während des Screeningzeitraums nach Genotyp, die die Fähigkeit zeigen, ohne fremde Hilfe für 10 oder mehr Sekunden zu sitzen, aber nicht stehen oder gehen können
  • Die diagnostische Bestätigung nach Genotyp umfasst die Labordokumentation des homozygoten Fehlens von SMN1-Exon 7; mit genau drei Kopien von SMN2
  • Negativer Gentest auf SMN2-Genmodifikator-Mutation (c.859G>C)
  • Auftreten von klinischen Anzeichen und Symptomen, die einer spinalen Muskelatrophie (SMA) entsprechen, im Alter von < 12 Monaten
  • Kann selbstständig sitzen und nicht selbstständig stehen oder gehen. Die Definition des selbstständigen Sitzens wird durch die Kriterien der World Health Organization Multicentre Growth Reference Study (WHO-MGRS) definiert, die darin besteht, mindestens 10 Sekunden lang ohne Unterstützung mit aufrechtem Kopf sitzen zu können. Das Kind sollte keine Arme oder Hände benutzen, um den Körper oder die Stützposition auszugleichen (Wijnhoven 2004)
  • In Übereinstimmung mit der American Academy of Pediatrics (AAP 2009) werden auch Impfungen für Kinder mit Palivizumab-Prophylaxe (auch bekannt als Synagis) zur Vorbeugung von RSV-Infektionen (Respiratory Syncytial Virus) empfohlen.

Wichtige Ausschlusskriterien

  • Aktuelle oder historische Fähigkeit, unabhängig zu stehen oder zu gehen
  • Kontraindikationen für Spinalpunktionsverfahren oder Verabreichung einer intrathekalen Therapie oder Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Drainage von Liquor oder eines implantierten zentralvenösen (ZNS) Katheters
  • Schwere Kontrakturen, die von einem oder mehreren ausgewiesenen Physiotherapeuten beim Screening festgestellt wurden und die entweder die Fähigkeit beeinträchtigen, funktionelle Maßnahmen zu erreichen/zu demonstrieren, oder die Fähigkeit beeinträchtigen, eine intrathekale (IT) Dosis zu erhalten
  • Schwere Skoliose (definiert als ≥ 50° Krümmung der Wirbelsäule), erkennbar bei der Röntgenuntersuchung
  • Frühere, geplante oder erwartete Skoliose-Reparaturoperation/-verfahren innerhalb von 1 Jahr nach Verabreichung der Dosis
  • Einsatz von invasiver Beatmungsunterstützung (Tracheotomie mit Überdruck) oder Pulsoximetrie < 95 % Sättigung beim Screening im Wachzustand oder bei Höhenlagen > 1000 m Sauerstoffsättigung < 92 % im Wachzustand
  • Die Pulsoximetrie-Sättigung darf zwischen dem Screening und dem höchsten Wert am Tag der Dosierung nicht um ≥ vier (4) Prozentpunkte abnehmen
  • Verwendung oder Erfordernis einer nicht-invasiven Beatmungsunterstützung für 12 oder mehr Stunden täglich in den zwei (2) Wochen vor der Verabreichung
  • Medizinische Notwendigkeit einer Magensonde, bei der die Mehrheit der Ernährung durch nicht-orale Methoden erfolgt (d. h. nasogastrale Sonde oder nasojejunale Sonde) oder bei Patienten, deren altersbezogenes Gewicht unter das 3 2006). Die Platzierung einer permanenten Gastrostomie vor dem Screening ist kein Ausschluss
  • Verwendung oder Erfordernis einer nicht-invasiven Beatmungsunterstützung für 12 oder mehr Stunden täglich in den zwei (2) Wochen vor der Verabreichung
  • Medizinische Notwendigkeit einer Magensonde, bei der die Mehrheit der Ernährung durch nicht-orale Methoden erfolgt oder bei Patienten, deren altersbezogenes Gewicht unter das 3. Perzentil fällt, basierend auf den WHO-Standards für das Wachstum von Kindern (Onis 2006). Die Platzierung einer permanenten Gastrostomie vor dem Screening ist kein Ausschluss
  • Aktive Virusinfektion (einschließlich Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder Serologie positiv für Hepatitis B oder C oder Zika-Virus)
  • Schwerwiegende Erkrankung außerhalb der Atemwege, die eine systemische Behandlung und/oder einen Krankenhausaufenthalt innerhalb von zwei (2) Wochen vor Studienbeginn erfordert
  • Atemwegsinfektion, die innerhalb von vier (4) Wochen vor Studienbeginn ärztliche Hilfe, einen medizinischen Eingriff oder eine Verstärkung der unterstützenden Maßnahmen erfordert

  • Schwere nicht-Lungen-/Atemwegsinfektion innerhalb von vier (4) Wochen vor der Studiendosierung oder Begleiterkrankung, die nach Meinung des Hauptprüfarztes (PI) unnötige Risiken für den Gentransfer schafft, wie z. B.:

    • Schwerwiegende Nieren- oder Leberfunktionsstörung
    • Bekannte Anfallsleiden
    • Diabetes Mellitus
    • Idiopathische Hypokalziurie
    • Symptomatische Kardiomyopathie
  • Vorgeschichte einer bakteriellen Meningitis oder Erkrankung des Gehirns oder des Rückenmarks, einschließlich Tumoren, oder Anomalien durch Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT), die die Verfahren der Lumbalpunktion (LP) oder den Liquorkreislauf beeinträchtigen würden
  • Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Prednisolon oder andere Glukokortikosteroide oder deren Hilfsstoffe
  • Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Jod oder jodhaltige Produkte
  • Gleichzeitige Anwendung eines der folgenden Arzneimittel zur Behandlung von Myopathie oder Neuropathie, Arzneimittel zur Behandlung von Diabetes mellitus oder laufende immunsuppressive Therapie, Plasmapherese, Immunmodulatoren wie Adalimumab oder immunsuppressive Therapie innerhalb von 3 Monaten nach Studiendosierung
  • Unfähigkeit, die Anwendung von Abführmitteln oder Diuretika in den 24 Stunden vor der Dosisverabreichung zurückzuhalten

  • Anti-AAV9-Antikörpertiter >1:50, bestimmt durch Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA)-Bindungsimmunoassay

    • Sollte ein potenzieller Patient einen Anti-AAV9-Antikörpertiter > 1:50 aufweisen, kann er oder sie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Zeitraum erneut getestet werden und ist zur Teilnahme berechtigt, wenn der Anti-AAV9-Antikörpertiter beim erneuten Test ≤ 1:50 beträgt
  • Klinisch signifikante abnormale Laborwerte (GGT, ALT und AST oder Gesamtbilirubin > 2 × ULN, Kreatinin ≥ 1,0 mg/dL, Hämoglobin [Hgb] < 8 oder > 18 g/dL; weiße Blutkörperchen [WBC] > 20.000 pro cmm) vor einer Genersatztherapie. Patienten mit einem erhöhten Bilirubinspiegel, der eindeutig auf eine Neugeborenen-Gelbsucht zurückzuführen ist, dürfen nicht ausgeschlossen werden

  • Teilnahme an einer kürzlich durchgeführten klinischen Studie zur Behandlung von SMA oder Erhalt eines in der Erprobung befindlichen oder zugelassenen zusammengesetzten Produkts oder einer Therapie mit der Absicht, SMA zu einem beliebigen Zeitpunkt vor dem Screening für diese Studie zu behandeln

    • Orale Beta-Agonisten müssen 30 Tage vor der Einnahme abgesetzt werden.
    • Inhaliertes Albuterol, das speziell für die Zwecke des Atemwegsmanagements (Bronchodilatator) verschrieben wird, ist akzeptabel und zu keinem Zeitpunkt vor dem Screening für diese Studie eine Kontraindikation
  • Erwartung größerer chirurgischer Eingriffe während des 1-jährigen Untersuchungszeitraums der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosis A
Intrathekale Verabreichung 6,0 x 10^13 vg Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Biologisch: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Selbstkomplementärer AAV9, der das SMN-Gen unter der Kontrolle eines hybriden CMV-Enhancer/Huhn-β-Aktin-Promotors trägt
Andere Namen:
  • Zolgensma
Experimental: Dosis B
Intrathekale Verabreichung 1,2 x 10^14 vg Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Biologisch: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Selbstkomplementärer AAV9, der das SMN-Gen unter der Kontrolle eines hybriden CMV-Enhancer/Huhn-β-Aktin-Promotors trägt
Andere Namen:
  • Zolgensma
Experimental: Dosis C
Intrathekale Verabreichung 2,4 x 10^14 vg Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Biologisch: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Selbstkomplementärer AAV9, der das SMN-Gen unter der Kontrolle eines hybriden CMV-Enhancer/Huhn-β-Aktin-Promotors trägt
Andere Namen:
  • Zolgensma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nur Alter 6 bis <24 Monate: Anzahl der Teilnehmer, die die Fähigkeit erreicht haben, alleine zu stehen
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Monat 12
Definiert durch die Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) Grobmotorik (GM) Leistungskriterium Nr. 40, bestätigt durch Videoaufzeichnung, als ein Teilnehmer, der mindestens 3 Sekunden ohne Unterstützung allein steht.
Von Tag 1 bis Monat 12
Nur Alter 24 bis <60 Monate: Änderung des Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline und Monat 12
Der HFMSE enthielt 33 Items, die auf einer Skala von 0-2 mit einer erreichbaren Gesamtpunktzahl von 0, wenn alle Aktivitäten nicht bestanden wurden, bis 66, wenn alle Aktivitäten erreicht wurden, bewertet wurden. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein besseres Ergebnis hin.
Baseline und Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) auftrat
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden von der Einzeldosis der Studienbehandlung bis zum Ende des Studienbesuchs erfasst (12 Monate für Kohorte 1 und 2 und 15 Monate für Kohorte 3).

Ein TEAE wurde als jedes Ereignis definiert, das bei oder nach der Verabreichung von AVXS-101 bis zum letzten Studienbesuch begann oder sich verschlimmerte.

Die Bewertung der TEAEs umfasste die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem:

  • TEAE
  • Ernstes TEAE
  • TEAE im Zusammenhang mit AVXS-101
  • TEAE mit Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Grad ≥ 3 (Grad 3 = schwerwiegend oder medizinisch signifikant bis Grad 5 = Tod im Zusammenhang mit TEAE)
Unerwünschte Ereignisse wurden von der Einzeldosis der Studienbehandlung bis zum Ende des Studienbesuchs erfasst (12 Monate für Kohorte 1 und 2 und 15 Monate für Kohorte 3).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die die Fähigkeit erreicht haben, alleine zu gehen
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Monat 12
Definiert durch das Leistungskriterium Nr. 43 des BSID GM-Untertests, bestätigt durch Videoaufzeichnung, als ein Teilnehmer, der 5 koordinierte unabhängige Schritte unternimmt.
Von Tag 1 bis Monat 12
Durchschnittliche Anzahl von Stunden pro Tag nicht-invasiver Beatmungsunterstützung
Zeitfenster: Monate 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 und 12
Die Teilnehmer wurden von einem Pneumologen untersucht und möglicherweise nach Ermessen des Pneumologen und/oder Prüfarztes mit einer nicht-invasiven Überdruckbeatmung (z. B. Bilevel Positive Airway Pressure BiPAP) ausgestattet. Die Anzahl der Stunden pro Tag nicht-invasiver Beatmungsunterstützung wurde kontinuierlich vom Gerät erfasst.
Monate 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 und 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Basislinie in Bayley-Skalen
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Veränderung der fein- und grobmotorischen Komponenten der Bayley-Skalen für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern, Version 3.0, gegenüber dem Ausgangswert – eine standardisierte, normbezogene Bewertung der Entwicklungsfunktionen von Säuglingen in 5 Bereichen. Die motorischen Untertests werden in dieser Studie verwendet.
Grundlinie, 12 Monate
Patienten ≥ 6 Monate und < 24 Monate: Änderung des Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertet bei Patienten ≥ 6 Monate und < 24 Monate zum Zeitpunkt der Dosierung.
Grundlinie, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AVXS-101-CL-102
  • 2020-003678-28 (EudraCT-Nummer)
  • COAV101A12102 (Andere Kennung: Novartis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Spinale Muskelatrophie

Klinische Studien zur Onasemnogen Abeparvovec-xioi

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kosovo

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren