Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dokanałowego podawania onasemnogenu Abeparwowek-xioi w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (STRONG)

7 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Gene Therapies

Otwarte badanie fazy I porównujące dawki AVXS-101 u pacjentów siedzących, ale niechodzących z rdzeniowym zanikiem mięśni

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji dokanałowego podawania onasemnogenu abeparwowek-xioi u niemowląt i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni z 3 kopiami SMN2 i delecją SMN1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 1, polegające na podaniu pojedynczej dawki niemowlętom i dzieciom z rozpoznaniem genetycznym odpowiadającym rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA), bi-allelicznej delecji genu przetrwania neuronu ruchowego 1 (SMN1) i 3 kopiom genu przetrwania neuronu ruchowego 2 (SMN2) bez modyfikatora genetycznego, którzy są w stanie siedzieć, ale nie mogą stać ani chodzić w momencie włączenia do badania. Pacjenci otrzymają onasemnogen abeparwowek-xioi w badaniu bezpieczeństwa porównującym dawki dwóch (lub trzech) potencjalnych dawek terapeutycznych. Pacjenci zostaną podzieleni na dwie grupy, w wieku ≥ 6 miesięcy i < 24 miesięcy w momencie dawkowania oraz w wieku ≥ 24 miesięcy i < 60 miesięcy w momencie dawkowania. Do badania zostanie włączonych co najmniej 15 pacjentów w wieku ≥ 6 miesięcy i < 24 miesięcy oraz co najmniej 12 pacjentów w wieku ≥ 24 < 60 miesięcy.

Do pierwszej kohorty zostanie włączonych trzech pacjentów (Kohorta 1) w wieku ≥ 6 miesięcy i < 24 miesięcy, którzy otrzymają 6,0 × 1013 vg onasemnogenu abeparwowek-xioi (dawka A). Pomiędzy dawkowaniem każdego pacjenta w kohorcie będzie co najmniej czterotygodniowa przerwa. Firma Novartis Gene Therapies, Inc. skonsultuje się z Radą ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) w sprawie wszystkich AE stopnia III lub wyższego w ciągu około 48 godzin od uzyskania świadomości, które są prawdopodobnie, prawdopodobnie lub definitywnie związane z agentem badawczym przed kontynuowaniem rejestracji. Dane dotyczące bezpieczeństwa będą przeglądane przez DSMB podczas kwartalnych spotkań; po włączeniu trzech pacjentów i na podstawie dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa zostanie podjęta decyzja, czy: a) przerwać leczenie z powodu toksyczności lub b) przejść do kohorty 2 z zastosowaniem dawki B.

W przypadku podjęcia decyzji o przejściu do Dawki B, trzech pacjentów w wieku < 60 miesięcy zostanie włączonych (Kohorta 2) i otrzyma 1,2 × 1014 vg onasemnogenu abeparwowek-xioi (Dawka B). Ponownie, między dawkowaniem trzech pacjentów w kohorcie będzie co najmniej czterotygodniowa przerwa. W oparciu o dostępne dane dotyczące bezpieczeństwa od trzech pacjentów z Kohorty 2 i wszystkich pacjentów z Kohorty 1, DSMB zdecyduje i udokumentuje podczas kwartalnych spotkań, czy konieczne są dalsze czterotygodniowe przerwy między kolejnymi dawkami u pacjentów. Firma Novartis Gene Therapies, Inc. weźmie to zalecenie pod uwagę i podejmie ostateczną decyzję, czy kontynuować czterotygodniowe odstępy między kolejnymi dawkami u pacjentów; decyzja zostanie przekazana placówkom i Instytucjonalnym Komisjom Rewizyjnym (IRB) w oficjalnym liście od sponsora. Firma Novartis Gene Therapies, Inc. skonsultuje się z DSMB w sprawie wszystkich AE stopnia III lub wyższego w ciągu około 48 godzin od uzyskania świadomości, które są prawdopodobnie, prawdopodobnie lub definitywnie związane z badanym agentem przed kontynuacją rejestracji. Dane dotyczące bezpieczeństwa będą przeglądane przez DSMB podczas kwartalnych spotkań; po włączeniu pierwszych sześciu pacjentów i na podstawie dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa zostanie podjęta decyzja, czy: a) przerwać leczenie z powodu toksyczności, czy b) kontynuować włączanie dodatkowych 21 pacjentów, aż do uzyskania całkowitej liczby 12 pacjentów > 6 miesięcy i < 24 miesięcy oraz 12 pacjentów w wieku ≥ 24 i < 60 miesięcy, którzy otrzymali dawkę B.

Na podstawie trwającej oceny danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności uzyskanych od pacjentów leczonych dawką 1,2 × 1014 vg, zostanie rozważona opcja przetestowania trzeciej dawki (dawka C). Jeśli na podstawie wszystkich dostępnych danych zostanie to uznane za bezpieczne i konieczne, trzech pacjentów w wieku < 60 miesięcy otrzyma dawkę C, 2,4 × 1014 vg podaną IT. Zwołane zostanie posiedzenie DSMB w celu uzyskania rekomendacji dotyczącej bezpieczeństwa zwiększania dawki do wyższej dawki przed przystąpieniem do dalszych działań. Jeśli zostanie podjęta decyzja o przystąpieniu do testowania wyższej dawki, ponownie nastąpi czterotygodniowa przerwa między dawkowaniem pierwszych trzech pacjentów otrzymujących dawkę C, jak w kohortach 1 i 2. Dane dotyczące bezpieczeństwa będą weryfikowane przez DSMB podczas kwartalnych spotkania. Po włączeniu pierwszych trzech pacjentów otrzymujących Dawkę C i w oparciu o dostępne dane dotyczące bezpieczeństwa, skonsultowana zostanie DSMB i podjęta zostanie decyzja, czy: a) przerwać podawanie Dawki C ze względów bezpieczeństwa lub b) kontynuować rejestrację dodatkowych 21 pacjentów pacjentów, aż będzie łącznie 12 pacjentów w wieku > 6 miesięcy i < 24 miesięcy oraz 12 pacjentów w wieku ≥ 24 i < 60 miesięcy, którzy otrzymali dawkę C.

Pacjenci z kohorty 3 będą obserwowani łącznie przez 15 miesięcy po podaniu dawki. Podstawowe analizy skuteczności zostaną ocenione, gdy wszyscy pacjenci osiągną 12 miesięcy po podaniu dawki, a podstawowe analizy bezpieczeństwa zostaną ocenione, gdy ostatni pacjent z Kohorty 3 osiągnie 15 miesięcy po podaniu dawki (a blokada bazy danych zostanie przeprowadzona po ostatnim pacjencie osiąga 15 miesięcy po podaniu).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia

  • Pacjenci w wieku ≥ 6 miesięcy i do 60 miesięcy (1800 dni) w momencie podania dawki po potwierdzeniu diagnostycznym w okresie badań przesiewowych według genotypu, którzy wykazują zdolność do samodzielnego siedzenia przez 10 lub więcej sekund, ale nie mogą stać ani chodzić
  • Potwierdzenie diagnostyczne według genotypu obejmuje dokumentację laboratoryjną homozygotycznego braku eksonu 7 SMN1; z dokładnie trzema kopiami SMN2
  • Ujemny test genowy na mutację modyfikatora genu SMN2 (c.859G>C)
  • Wystąpienie objawów klinicznych zgodnych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w wieku < 12 miesięcy
  • Potrafi samodzielnie siedzieć, nie stać ani nie chodzić samodzielnie. Definicja samodzielnego siedzenia jest zdefiniowana przez kryteria Światowej Organizacji Zdrowia Multicentre Growth Reference Study (WHO-MGRS) polegające na możliwości siedzenia bez podparcia z wyprostowaną głową przez co najmniej 10 sekund. Dziecko nie powinno używać rąk ani rąk do utrzymywania równowagi ciała lub pozycji podparcia (Wijnhoven 2004)
  • Bądź na bieżąco ze szczepionkami dla dzieci, które obejmują profilaktykę paliwizumabem (znaną również jako Synagis) w celu zapobiegania zakażeniom syncytialnym wirusem oddechowym (RSV), które są również zalecane zgodnie z American Academy of Pediatrics (AAP 2009)

Kluczowe kryteria wykluczenia

  • Obecna lub historyczna zdolność do samodzielnego stania lub chodzenia
  • Przeciwwskazania do zabiegu nakłucia lędźwiowego lub podawania terapii dokanałowej lub obecność wszczepionej przetoki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do żyły centralnej (OUN)
  • Ciężkie przykurcze stwierdzone przez wyznaczonego fizjoterapeutę podczas badania przesiewowego, które zakłócają zdolność do osiągnięcia/wykazania pomiarów funkcjonalnych lub zakłócają zdolność przyjmowania dawek dokanałowych (IT)
  • Ciężka skolioza (zdefiniowana jako skrzywienie kręgosłupa ≥ 50°) widoczna w badaniu rentgenowskim
  • Wcześniejsza, planowana lub spodziewana operacja/zabieg naprawy skoliozy w ciągu 1 roku od podania dawki
  • Zastosowanie inwazyjnego wspomagania wentylacji (tracheotomia z dodatnim ciśnieniem) lub pulsoksymetrii < 95% saturacji podczas badania przesiewowego, gdy pacjent nie śpi, lub na dużych wysokościach > 1000 m, nasycenie tlenem < 92%, gdy pacjent nie śpi
  • Wysycenie pulsoksymetryczne nie może spaść o ≥ cztery (4) punkty procentowe między badaniem przesiewowym a najwyższą wartością w dniu dawkowania
  • Stosowanie lub wymóg nieinwazyjnego wspomagania wentylacji przez 12 lub więcej godzin dziennie przez dwa (2) tygodnie przed podaniem dawki
  • Medyczna konieczność stosowania zgłębnika żołądkowego, gdy większość posiłków jest podawana metodami innymi niż doustne (tj. sondą nosowo-żołądkową lub sondą nosowo-jelitową) lub u pacjentów, których waga w stosunku do wieku spada poniżej 3. percentyla w oparciu o standardy wzrostu dziecka WHO (Onis 2006). Założenie stałej gastrostomii przed badaniem przesiewowym nie jest wykluczeniem
  • Stosowanie lub wymóg nieinwazyjnego wspomagania wentylacji przez 12 lub więcej godzin dziennie przez dwa (2) tygodnie przed podaniem dawki
  • Konieczność medyczna stosowania zgłębnika żołądkowego, w przypadku gdy większość posiłków jest podawana metodami innymi niż doustne lub u pacjentów, których waga w stosunku do wieku spada poniżej 3. percentyla w oparciu o standardy wzrostu dziecka WHO (Onis 2006). Założenie stałej gastrostomii przed badaniem przesiewowym nie jest wykluczeniem
  • Aktywna infekcja wirusowa (w tym ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV) lub wynik serologiczny w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C lub wirusa Zika)
  • Poważna choroba niezwiązana z układem oddechowym wymagająca leczenia ogólnoustrojowego i/lub hospitalizacji w ciągu dwóch (2) tygodni przed włączeniem do badania
  • Infekcja dróg oddechowych wymagająca pomocy medycznej, interwencji medycznej lub zwiększenia opieki podtrzymującej w jakikolwiek sposób w ciągu czterech (4) tygodni przed włączeniem do badania

  • Ciężka infekcja niezwiązana z płucami/układami oddechowymi w ciągu czterech (4) tygodni przed podaniem dawki w badaniu lub współistniejąca choroba, która w opinii głównego badacza (PI) stwarza niepotrzebne ryzyko dla transferu genów, takie jak:

    • Poważne zaburzenia czynności nerek lub wątroby
    • Znane zaburzenie napadowe
    • Cukrzyca
    • Idiopatyczna hipokalciuria
    • Objawowa kardiomiopatia
  • Historia bakteryjnego zapalenia opon mózgowych lub choroby mózgu lub rdzenia kręgowego, w tym guzów lub nieprawidłowości w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT), które mogłyby zakłócać procedury nakłucia lędźwiowego (LP) lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego
  • Znana alergia lub nadwrażliwość na prednizolon lub inne glikokortykosteroidy lub ich substancje pomocnicze
  • Znana alergia lub nadwrażliwość na jod lub produkty zawierające jod
  • Jednoczesne stosowanie któregokolwiek z następujących leków: leki stosowane w leczeniu miopatii lub neuropatii, leki stosowane w leczeniu cukrzycy lub trwająca terapia immunosupresyjna, plazmafereza, immunomodulatory, takie jak adalimumab, lub terapia immunosupresyjna w ciągu 3 miesięcy od przyjęcia dawki w badaniu
  • Niezdolność do zaprzestania stosowania środków przeczyszczających lub moczopędnych w ciągu 24 godzin przed podaniem dawki

  • Miana przeciwciał anty-AAV9 >1:50 określone za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA) wiążącego

    • Jeśli potencjalny pacjent wykaże miano przeciwciał anty AAV9 > 1:50, może zostać poddany ponownemu badaniu w ciągu 30 dni od okresu przesiewowego i będzie kwalifikował się do udziału, jeśli miano przeciwciał anty AAV9 po ponownym badaniu wynosi ≤ 1:50
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne (GGT, ALT i AST lub bilirubina całkowita > 2 × ULN, kreatynina ≥ 1,0 mg/dl, hemoglobina [Hgb] < 8 lub > 18 g/dl; leukocyty [WBC] > 20 000 na cmm) przed genową terapią zastępczą. Nie należy wykluczać pacjentów z podwyższonym poziomem bilirubiny, który jednoznacznie wynika z żółtaczki noworodków

  • Udział w niedawnym badaniu klinicznym dotyczącym leczenia SMA lub otrzymanie badanego lub zatwierdzonego produktu złożonego lub terapii otrzymanej z zamiarem leczenia SMA w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym w tym badaniu

    • Doustne beta-mimetyki należy odstawić na 30 dni przed podaniem dawki.
    • Wziewny albuterol specjalnie przepisywany w celu leczenia układu oddechowego (rozszerzającego oskrzela) jest dopuszczalny i nie stanowi przeciwwskazania w żadnym momencie przed badaniem przesiewowym w tym badaniu
  • Oczekiwanie dużych zabiegów chirurgicznych w rocznym okresie oceny badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka A
Podanie dokanałowe 6,0 X 10^13 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi
Biologiczny: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Samokomplementarny AAV9 niosący gen SMN pod kontrolą hybrydowego promotora wzmacniacza CMV/kury-β-aktyny
Inne nazwy:
  • Zolgensma
Eksperymentalny: Dawka B
Podanie dokanałowe 1,2 X 10^14 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi
Biologiczny: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Samokomplementarny AAV9 niosący gen SMN pod kontrolą hybrydowego promotora wzmacniacza CMV/kury-β-aktyny
Inne nazwy:
  • Zolgensma
Eksperymentalny: Dawka C
Podanie dokanałowe 2,4 X 10^14 vg onasemnogenu abeparvovec-xioi
Biologiczny: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Samokomplementarny AAV9 niosący gen SMN pod kontrolą hybrydowego promotora wzmacniacza CMV/kury-β-aktyny
Inne nazwy:
  • Zolgensma

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tylko w wieku od 6 do <24 miesięcy: liczba uczestników, którzy osiągnęli umiejętność samodzielnego stania
Ramy czasowe: Od dnia 1 do miesiąca 12
Zdefiniowany w podteście motoryki dużej (GM) Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) podtestu motoryki dużej (GM) o numerze 40, potwierdzonym nagraniem wideo, jako uczestnik, który stoi samotnie przez co najmniej 3 sekundy bez wsparcia.
Od dnia 1 do miesiąca 12
Tylko w wieku od 24 do <60 miesięcy: zmiana od wartości początkowej w skali Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 12
Kwestionariusz HFMSE składał się z 33 pozycji, które oceniano w skali od 0 do 2, przy czym łączny możliwy do osiągnięcia wynik mieścił się w zakresie od 0, jeśli wszystkie czynności zostały zakończone niepowodzeniem, do 66, jeśli wszystkie czynności zostały wykonane. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na lepszy wynik.
Wartość bazowa i miesiąc 12
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zbierano od pojedynczej dawki badanego leku do końca wizyty w ramach badania (12 miesięcy dla Kohorty 1 i 2 oraz 15 miesięcy dla Kohorty 3)

TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie, które rozpoczęło się lub nasiliło w czasie lub po podaniu AVXS-101 podczas ostatniej wizyty studyjnej.

Ocena TEAE obejmowała liczbę uczestników z co najmniej jednym:

  • HERBATA
  • Poważne TEAE
  • TEAE związane z AVXS-101
  • TEAE według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) stopień ≥ 3 (stopień 3 = ciężki lub istotny medycznie do stopnia 5 = zgon związany z TEAE)
Zdarzenia niepożądane zbierano od pojedynczej dawki badanego leku do końca wizyty w ramach badania (12 miesięcy dla Kohorty 1 i 2 oraz 15 miesięcy dla Kohorty 3)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli umiejętność samodzielnego chodzenia
Ramy czasowe: Od dnia 1 do miesiąca 12
Zdefiniowany przez kryteria wydajności podtestu BSID GM numer 43, potwierdzone nagraniem wideo, jako uczestnik, który wykonuje 5 skoordynowanych niezależnych kroków.
Od dnia 1 do miesiąca 12
Średnia liczba godzin dziennie nieinwazyjnego wspomagania wentylacji
Ramy czasowe: Miesiące 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 i 12
Uczestnicy zostali ocenieni przez pulmonologa i mogli zostać wyposażeni w nieinwazyjną wentylację dodatnim ciśnieniem (np. Liczba godzin nieinwazyjnego wspomagania wentylacji dziennie była rejestrowana przez urządzenie w sposób ciągły.
Miesiące 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 i 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w skalach Bayleya
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w komponentach motoryki małej i dużej skali Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wersja 3.0 — wystandaryzowana, oparta na normach ocena funkcjonowania rozwojowego niemowląt w 5 domenach. W tym badaniu zostaną użyte podtesty motoryczne.
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Pacjenci w wieku ≥ 6 miesięcy i < 24 miesięcy: zmiana od wartości początkowej w rozszerzonej skali Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Oceniano u pacjentów w wieku ≥ 6 miesięcy i < 24 miesięcy w momencie podania dawki.
Wartość bazowa, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVXS-101-CL-102
  • 2020-003678-28 (Numer EudraCT)
  • COAV101A12102 (Inny identyfikator: Novartis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj