Infusion von 5-Azacytidin (5-AZA) in den vierten Ventrikel bei Patienten mit rezidivierendem Ependymom der hinteren Schädelgrube (5-AZA)
Infusion von 5-Azacytidin (5-AZA) in den vierten Ventrikel oder die Resektionshöhle bei Kindern und Erwachsenen mit rezidivierendem Ependymom der hinteren Schädelgrube: Eine Phase-I-Studie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose: Patienten mit histologisch verifiziertem Ependymom, mit Rezidiv oder Progression irgendwo im Gehirn und/oder der Wirbelsäule. Patienten sind auch geeignet, wenn sie eine refraktäre Erkrankung haben, die als Resttumor definiert wird, der trotz vorheriger Behandlungen nicht vollständig beseitigt wurde. Um förderfähig zu sein, muss die Krankheit des Patienten in der hinteren Schädelgrube des Gehirns entstanden sein
- Der Patient muss entweder einen messbaren oder auswertbaren Tumor haben, wie durch MRT des Gehirns und der gesamten Wirbelsäule festgestellt
- Ein implantierter Katheter im vierten Ventrikel oder in der Tumorhöhle der hinteren Schädelgrube, der an einem ventrikulären Zugangsgerät befestigt ist, oder Vereinbarung, dass eines platziert wird.
- Mindestens 7 Tage zwischen der letzten Dosis der systemischen Chemotherapie und/oder Strahlentherapie und der ersten Infusion von 5-AZA in den vierten Ventrikel
- Lebenserwartung von mindestens 12 Wochen nach Meinung des Studienleiters
- Lansky-Score von 50 oder höher bei ≤ 16 Jahren oder Karnofsky-Score von 50 oder höher bei > 16 Jahren
- Bestehende neurologische Defizite müssen mindestens 1 Woche vor Studieneinschluss stabil gewesen sein
- Die Patienten müssen sich von den akuten toxischen Wirkungen aller vorangegangenen Chemotherapien gegen Krebs erholt haben
- Angemessene Knochenmarkfunktion, definiert durch periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 500/μl, Thrombozytenzahl ≥ 50.000/μl (transfusionsunabhängig) und Hämoglobin ≥ 9,0 g/dl (kann Erythrozytentransfusionen erhalten)
- Patient oder gesetzlicher Vertreter des Patienten, Eltern oder Erziehungsberechtigte, die in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
Ausschlusskriterien:
- Eingeschrieben in ein anderes Behandlungsprotokoll
- Hat innerhalb von 7 Tagen vor der 5-AZA-Infusion in den vierten Ventrikel ein anderes Prüf- oder Chemotherapeutikum oder eine Strahlentherapie erhalten
- Nachweis einer unbehandelten Infektion
- Schwangere oder stillende Frauen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Gruppe 1
5-Azacytidin (5-AZA) Gruppe 1: Eingeschriebene Patienten werden einer chirurgischen Platzierung eines Ventrikelkatheters in den vierten Ventrikel unterzogen, der an einem subkutan platzierten Reservoir befestigt wird.
Die Patienten werden in 3 Dosisgruppen eingeteilt und erhalten 8 Wochen lang intraventrikuläres 5-AZA (12 mg) in den vierten Ventrikel.
Patienten in Gruppe 1 erhalten jede Woche zwei 5-AZA-Infusionen.
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5-AZA (12 mg) wird in konservierungsmittelfreier physiologischer Kochsalzlösung auf ein Gesamtvolumen von 1,2 ml zubereitet. 5-AZA wird mindestens 30 Sekunden lang infundiert. Auf 5-AZA folgt eine Spülung mit 1 ml konservierungsmittelfreier normaler Kochsalzlösung über mindestens 30 Sekunden. Die Patienten erhalten je nach Dosierungsalgorithmus (siehe unten) zwei, drei oder vier 5-AZA-Infusionen pro Woche. Wir bezeichnen diese Dosierungsschemata als Dosis 1, 2 oder 3. Patienten, denen Dosis 1 zugewiesen wurde, erhalten 8 aufeinanderfolgende Wochen lang zwei 5-AZA-Infusionen pro Woche (normalerweise Montag und Donnerstag, können aber aufgrund logistischer Erwägungen auch an anderen Tagen verabreicht werden).
Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 2
5-Azacytidin (5-AZA) Gruppe 2: Eingeschriebene Patienten werden einer chirurgischen Platzierung eines Ventrikelkatheters in den vierten Ventrikel unterzogen, der an einem subkutan platzierten Reservoir befestigt wird.
Die Patienten werden in 3 Dosisgruppen eingeteilt und erhalten 8 Wochen lang intraventrikuläres 5-AZA (12 mg) in den vierten Ventrikel.
Patienten in Gruppe 2 erhalten jede Woche drei 5-AZA-Infusionen.
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5-AZA (12 mg) wird in konservierungsmittelfreier physiologischer Kochsalzlösung auf ein Gesamtvolumen von 1,2 ml zubereitet. 5-AZA wird mindestens 30 Sekunden lang infundiert. Auf 5-AZA folgt eine Spülung mit 1 ml konservierungsmittelfreier normaler Kochsalzlösung über mindestens 30 Sekunden. Die Patienten erhalten je nach Dosierungsalgorithmus (siehe unten) zwei, drei oder vier 5-AZA-Infusionen pro Woche. Wir bezeichnen diese Dosierungsschemata als Dosis 1, 2 oder 3. Patienten, denen Dosis 2 zugewiesen wurde, erhalten 8 aufeinanderfolgende Wochen lang drei 5-AZA-Infusionen pro Woche (typischerweise Montag, Mittwoch und Freitag, können aber aufgrund logistischer Erwägungen auch an anderen Tagen verabreicht werden).
Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 3
5-Azacytidin (5-AZA) Gruppe 3: Eingeschriebene Patienten werden einer chirurgischen Platzierung eines Ventrikelkatheters in den vierten Ventrikel unterzogen, der an einem subkutan platzierten Reservoir befestigt wird.
Die Patienten werden in 3 Dosisgruppen eingeteilt und erhalten 8 Wochen lang intraventrikuläres 5-AZA (12 mg) in den vierten Ventrikel.
Patienten in Gruppe 3 erhalten jede Woche vier 5-AZA-Infusionen.
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5-AZA (12 mg) wird in konservierungsmittelfreier physiologischer Kochsalzlösung auf ein Gesamtvolumen von 1,2 ml zubereitet. 5-AZA wird mindestens 30 Sekunden lang infundiert. Auf 5-AZA folgt eine Spülung mit 1 ml konservierungsmittelfreier normaler Kochsalzlösung über mindestens 30 Sekunden. Die Patienten erhalten je nach Dosierungsalgorithmus (siehe unten) zwei, drei oder vier 5-AZA-Infusionen pro Woche. Wir bezeichnen diese Dosierungsschemata als Dosis 1, 2 oder 3. Patienten, denen Dosis 3 zugewiesen wurde, erhalten 8 aufeinanderfolgende Wochen lang vier 5-AZA-Infusionen pro Woche (an beliebigen 4 Wochentagen, basierend auf logistischen Erwägungen).
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine dosislimitierende Toxizität (DLT) auftrat
Zeitfenster: 8 Wochen
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Dosisbegrenzende Toxizität wird als eines der folgenden Ereignisse definiert: Neues neurologisches Defizit (Grad 3 oder höher), wahrscheinlich oder definitiv auf intraventrikuläre 5-Azacytidin-Infusionen zurückzuführen. Neues unerwünschtes Ereignis, das irgendein Organ betrifft, das wahrscheinlich oder definitiv auf intraventrikuläre 5-Azacytidin-Infusionen zurückzuführen ist, mit dem spezifischen Ausschluss von: Übelkeit und Erbrechen Grad 3 oder höher < 3 Tage Dauer und Kopfschmerzen Grad 3 oder höher < 3 Tage Dauer. |
8 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit Krankheitsprogression, beurteilt durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: 1 Tag nach der Operation zur Entfernung des Tumors (etwa 1 Woche vor der ersten Infusion)
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Der PI und der Radiologe bestimmen das Ansprechen auf die Behandlung gemäß den folgenden drei Kategorien. Die Krankheitsprogression entspricht der Kategorie "Progressive Disease". Vollständiges Ansprechen (CR): Verschwinden aller Nicht-Zielläsionen. Stable Disease (SD) / Incomplete Response (IR): Die Persistenz einer oder mehrerer Nicht-Zielläsionen. Progressive Erkrankung (PD): Das Auftreten einer oder mehrerer neuer Läsionen und/oder eine eindeutige Progression bestehender Nicht-Zielläsionen. |
1 Tag nach der Operation zur Entfernung des Tumors (etwa 1 Woche vor der ersten Infusion)
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Anzahl der Teilnehmer mit Krankheitsprogression, beurteilt durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: 8 Wochen nach der ersten Infusion
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Der PI und der Radiologe bestimmen das Ansprechen auf die Behandlung gemäß den folgenden drei Kategorien. Die Krankheitsprogression entspricht der Kategorie "Progressive Disease". Vollständiges Ansprechen (CR): Verschwinden aller Nicht-Zielläsionen. Stable Disease (SD) / Incomplete Response (IR): Die Persistenz einer oder mehrerer Nicht-Zielläsionen. Progressive Erkrankung (PD): Das Auftreten einer oder mehrerer neuer Läsionen und/oder eine eindeutige Progression bestehender Nicht-Zielläsionen. |
8 Wochen nach der ersten Infusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: David I Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Neubildungen
- Krankheitsattribute
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen, Drüsen und Epithelien
- Gliom
- Neubildungen, Neuroepithel
- Neuroektodermale Tumoren
- Neoplasmen, Keimzelle und Embryonal
- Neubildungen, Nervengewebe
- Wiederauftreten
- Ependymom
- Antineoplastische Wirkstoffe
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzyminhibitoren
- Antimetaboliten, Antineoplastika
- Antimetaboliten
- Decitabin
- Azacitidin
Andere Studien-ID-Nummern
- HSC-MS-18-0309
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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