Infusione di 5-azacitidina (5-AZA) nel quarto ventricolo in pazienti con ependimoma della fossa posteriore ricorrente (5-AZA)
Infusione di 5-azacitidina (5-AZA) nel quarto ventricolo o cavità di resezione in bambini e adulti con ependimoma della fossa posteriore ricorrente: uno studio di fase I
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi: pazienti con ependimoma verificato istologicamente, con recidiva o progressione ovunque nel cervello e/o nella colonna vertebrale. I pazienti sono eleggibili anche se hanno una malattia refrattaria, che sarà definita come tumore residuo che non è stato completamente eliminato nonostante i trattamenti precedenti. Per essere ammissibili, la malattia dei pazienti deve aver avuto origine nella fossa cranica posteriore
- Il paziente deve avere un tumore misurabile o valutabile come valutato dalla risonanza magnetica del cervello e della colonna vertebrale totale
- Un catetere impiantato nel quarto ventricolo o nella cavità tumorale della fossa posteriore collegato a un dispositivo di accesso ventricolare o accordo per averne uno posizionato.
- Un minimo di 7 giorni tra l'ultima dose di chemioterapia sistemica e/o radioterapia e la prima infusione di 5-AZA nel quarto ventricolo
- Aspettativa di vita di almeno 12 settimane secondo il parere del ricercatore principale
- Punteggio Lansky pari o superiore a 50 se ≤16 anni o punteggio Karnofsky pari o superiore a 50 se > 16 anni
- I deficit neurologici esistenti devono essere rimasti stabili per almeno 1 settimana prima dell'arruolamento nello studio
- I pazienti devono essersi ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie antitumorali
- Adeguata funzionalità del midollo osseo definita da conta assoluta periferica dei neutrofili (ANC) ≥ 500/μL, conta piastrinica ≥ 50.000/μL (indipendente dalle trasfusioni) ed emoglobina ≥ 9,0 gm/dL (può ricevere trasfusioni di globuli rossi)
- Paziente o rappresentante legale del paziente, genitore/i o tutore in grado di fornire il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Iscritto a un altro protocollo di trattamento
- Ha ricevuto un altro agente sperimentale o chemioterapico o radioterapia entro 7 giorni prima dell'infusione di 5-AZA nel quarto ventricolo
- Evidenza di infezione non trattata
- Donne in gravidanza o in allattamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: gruppo 1
5-Azacitidina (5-AZA) gruppo 1: i pazienti arruolati saranno sottoposti a posizionamento chirurgico di un catetere ventricolare nel quarto ventricolo che sarà collegato a un serbatoio posizionato sottocute.
I pazienti saranno divisi in 3 gruppi di dose e riceveranno 8 settimane di 5-AZA intraventricolare (12 mg) nel quarto ventricolo.
I pazienti del gruppo 1 riceveranno due infusioni di 5-AZA ogni settimana.
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5-AZA (12 mg) sarà preparato in soluzione fisiologica senza conservanti fino a un volume totale di 1,2 ml. Il 5-AZA verrà infuso per un minimo di 30 secondi. 5-AZA sarà seguito da un lavaggio con soluzione salina normale senza conservanti da 1 ml per un minimo di 30 secondi. I pazienti riceveranno due, tre o quattro infusioni di 5-AZA a settimana a seconda dell'algoritmo di dosaggio (vedi sotto). Ci riferiamo a questi programmi di dosaggio come dose 1, 2 o 3. I pazienti assegnati alla dose 1 riceveranno due infusioni di 5-AZA a settimana (in genere lunedì e giovedì, ma possono essere somministrate in altri giorni in base a considerazioni logistiche) per 8 settimane consecutive.
Altri nomi:
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Sperimentale: gruppo 2
5-Azacitidina (5-AZA) gruppo 2: i pazienti arruolati saranno sottoposti a posizionamento chirurgico di un catetere ventricolare nel quarto ventricolo che sarà collegato a un serbatoio posizionato sottocute.
I pazienti saranno divisi in 3 gruppi di dose e riceveranno 8 settimane di 5-AZA intraventricolare (12 mg) nel quarto ventricolo.
I pazienti del gruppo 2 riceveranno tre infusioni di 5-AZA ogni settimana.
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5-AZA (12 mg) sarà preparato in soluzione fisiologica senza conservanti fino a un volume totale di 1,2 ml. Il 5-AZA verrà infuso per un minimo di 30 secondi. 5-AZA sarà seguito da un lavaggio con soluzione salina normale senza conservanti da 1 ml per un minimo di 30 secondi. I pazienti riceveranno due, tre o quattro infusioni di 5-AZA a settimana a seconda dell'algoritmo di dosaggio (vedi sotto). Ci riferiamo a questi programmi di dosaggio come dose 1, 2 o 3. I pazienti assegnati alla dose 2 riceveranno tre infusioni di 5-AZA a settimana (tipicamente lunedì, mercoledì e venerdì, ma possono essere somministrate in altri giorni in base a considerazioni logistiche) per 8 settimane consecutive.
Altri nomi:
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Sperimentale: gruppo 3
5-Azacitidina (5-AZA) gruppo 3: i pazienti arruolati saranno sottoposti a posizionamento chirurgico di un catetere ventricolare nel quarto ventricolo che sarà collegato a un serbatoio posizionato sottocute.
I pazienti saranno divisi in 3 gruppi di dose e riceveranno 8 settimane di 5-AZA intraventricolare (12 mg) nel quarto ventricolo.
I pazienti del gruppo 3 riceveranno quattro infusioni di 5-AZA ogni settimana.
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5-AZA (12 mg) sarà preparato in soluzione fisiologica senza conservanti fino a un volume totale di 1,2 ml. Il 5-AZA verrà infuso per un minimo di 30 secondi. 5-AZA sarà seguito da un lavaggio con soluzione salina normale senza conservanti da 1 ml per un minimo di 30 secondi. I pazienti riceveranno due, tre o quattro infusioni di 5-AZA a settimana a seconda dell'algoritmo di dosaggio (vedi sotto). Ci riferiamo a questi programmi di dosaggio come dose 1, 2 o 3. I pazienti assegnati alla dose 3 riceveranno quattro infusioni di 5-AZA a settimana (in qualsiasi 4 giorni feriali in base a considerazioni logistiche) per 8 settimane consecutive.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che hanno manifestato tossicità dose-limitante (DLT)
Lasso di tempo: 8 settimane
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La tossicità dose-limitante sarà definita come uno qualsiasi dei seguenti eventi: Nuovo deficit neurologico (grado 3 o superiore) probabilmente o definitivamente attribuito a infusioni intraventricolari di 5-azacitidina. Nuovo evento avverso che coinvolge qualsiasi organo probabilmente o sicuramente attribuito alle infusioni intraventricolari di 5-azacitidina con la specifica esclusione di: nausea e vomito di grado 3 o superiore < 3 giorni di durata e cefalea di grado 3 o superiore < 3 giorni di durata. |
8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con progressione della malattia valutata mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: 1 giorno dopo l'intervento chirurgico per rimuovere il tumore (che è circa 1 settimana prima della prima infusione)
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Il PI e il radiologo determineranno la risposta al trattamento in base alle seguenti tre categorie. La progressione della malattia corrisponde alla categoria "Malattia progressiva". Risposta completa (CR): scomparsa di tutte le lesioni non target. Malattia stabile (SD) / Risposta incompleta (IR): la persistenza di una o più lesioni non bersaglio. Malattia progressiva (PD): comparsa di una o più nuove lesioni e/o progressione inequivocabile di lesioni esistenti non bersaglio. |
1 giorno dopo l'intervento chirurgico per rimuovere il tumore (che è circa 1 settimana prima della prima infusione)
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Numero di partecipanti con progressione della malattia valutata mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: 8 settimane dopo la prima infusione
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Il PI e il radiologo determineranno la risposta al trattamento in base alle seguenti tre categorie. La progressione della malattia corrisponde alla categoria "Malattia progressiva". Risposta completa (CR): scomparsa di tutte le lesioni non target. Malattia stabile (SD) / Risposta incompleta (IR): la persistenza di una o più lesioni non bersaglio. Malattia progressiva (PD): comparsa di una o più nuove lesioni e/o progressione inequivocabile di lesioni esistenti non bersaglio. |
8 settimane dopo la prima infusione
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: David I Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie
- Attributi della malattia
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Glioma
- Neoplasie, Neuroepiteliali
- Tumori neuroectodermici
- Neoplasie, cellule germinali ed embrionali
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Ricorrenza
- Ependimoma
- Agenti antineoplastici
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Decitabina
- Azacitidina
Altri numeri di identificazione dello studio
- HSC-MS-18-0309
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