Infusion af 5-Azacytidin (5-AZA) i den fjerde ventrikel hos patienter med recidiverende posterior Fossa Ependymoma (5-AZA)
Infusion af 5-Azacytidin (5-AZA) i den fjerde ventrikel eller resektionskavitet hos børn og voksne med recidiverende posterior Fossa Ependymoma: Et fase I-studie
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose: Patienter med histologisk verificeret ependymom, med recidiv eller progression hvor som helst i hjernen og/eller rygsøjlen. Patienter er også berettigede, hvis de har refraktær sygdom, hvilket vil blive defineret som resterende tumor, der ikke er blevet fuldstændigt ryddet trods tidligere behandlinger. For at være berettiget skal patientens sygdom være opstået i den bageste fossa af hjernen
- Patienten skal have enten målbar eller evaluerbar tumor som vurderet ved MR af hjernen og total rygsøjle
- Et implanteret kateter i fjerde ventrikel eller posterior fossa-tumorhulrum knyttet til en ventrikulær adgangsanordning eller aftale om at få en anbragt.
- Minimum 7 dage mellem sidste dosis systemisk kemoterapi og/eller strålebehandling og første infusion af 5-AZA i fjerde ventrikel
- Forventet levetid på mindst 12 uger efter hovedefterforskerens vurdering
- Lansky-score på 50 eller derover, hvis ≤16 år eller Karnofsky-score på 50 eller højere, hvis > 16 år
- Eksisterende neurologiske mangler skal have været stabile i minimum 1 uge før studieoptagelse
- Patienterne skal være kommet sig over de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi mod kræft
- Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion defineret ved perifert absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 500/μL, blodpladetal ≥ 50.000/μL (transfusionsuafhængig) og hæmoglobin ≥ 9,0 gm/dL (kan modtage RBC-transfusioner)
- Patient eller patientens juridiske repræsentant, forældre(r) eller værge, der kan give skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Indskrevet i en anden behandlingsprotokol
- Har modtaget et andet forsøgs- eller kemoterapimiddel eller strålebehandling inden for 7 dage før 5-AZA-infusion i den fjerde ventrikel
- Tegn på ubehandlet infektion
- Gravide eller ammende kvinder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: gruppe 1
5-Azacytidin (5-AZA) gruppe 1: Tilmeldte patienter vil gennemgå kirurgisk placering af et ventrikulært kateter i den fjerde ventrikel, der vil blive fastgjort til et subkutant anbragt reservoir.
Patienterne vil blive opdelt i 3 dosisgrupper og modtage 8 ugers intraventrikulær 5-AZA (12 mg) i den fjerde ventrikel.
Patienter i gruppe 1 vil modtage to 5-AZA-infusioner hver uge.
|
5-AZA (12 mg) vil blive tilberedt i konserveringsmiddelfri normal saltvand til et samlet volumen på 1,2 ml. 5-AZA vil blive infunderet over mindst 30 sekunder. 5-AZA vil blive efterfulgt af en 1 ml konserveringsmiddelfri normal saltvandsskylning over minimum 30 sekunder. Patienterne vil modtage to, tre eller fire 5-AZA-infusioner om ugen afhængigt af doseringsalgoritmen (se nedenfor). Vi omtaler disse doseringsskemaer som dosis 1, 2 eller 3. Patienter tildelt dosis 1 vil modtage to 5-AZA-infusioner om ugen (typisk mandag og torsdag, men kan gives på andre dage baseret på logistiske overvejelser) i 8 på hinanden følgende uger.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: gruppe 2
5-Azacytidin (5-AZA) gruppe 2: Tilmeldte patienter vil gennemgå kirurgisk placering af et ventrikulært kateter i den fjerde ventrikel, som vil blive fastgjort til et subkutant anbragt reservoir.
Patienterne vil blive opdelt i 3 dosisgrupper og modtage 8 ugers intraventrikulær 5-AZA (12 mg) i den fjerde ventrikel.
Patienter i gruppe 2 vil modtage tre 5-AZA-infusioner hver uge.
|
5-AZA (12 mg) vil blive tilberedt i konserveringsmiddelfri normal saltvand til et samlet volumen på 1,2 ml. 5-AZA vil blive infunderet over mindst 30 sekunder. 5-AZA vil blive efterfulgt af en 1 ml konserveringsmiddelfri normal saltvandsskylning over minimum 30 sekunder. Patienterne vil modtage to, tre eller fire 5-AZA-infusioner om ugen afhængigt af doseringsalgoritmen (se nedenfor). Vi omtaler disse doseringsskemaer som dosis 1, 2 eller 3. Patienter tildelt dosis 2 vil modtage tre 5-AZA-infusioner om ugen (typisk mandag, onsdag og fredag, men kan gives på andre dage baseret på logistiske overvejelser) i 8 på hinanden følgende uger.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: gruppe 3
5-Azacytidin (5-AZA) gruppe 3: Tilmeldte patienter vil gennemgå kirurgisk placering af et ventrikulært kateter i den fjerde ventrikel, der vil blive fastgjort til et subkutant anbragt reservoir.
Patienterne vil blive opdelt i 3 dosisgrupper og modtage 8 ugers intraventrikulær 5-AZA (12 mg) i den fjerde ventrikel.
Patienter i gruppe 3 vil modtage fire 5-AZA-infusioner hver uge.
|
5-AZA (12 mg) vil blive tilberedt i konserveringsmiddelfri normal saltvand til et samlet volumen på 1,2 ml. 5-AZA vil blive infunderet over mindst 30 sekunder. 5-AZA vil blive efterfulgt af en 1 ml konserveringsmiddelfri normal saltvandsskylning over minimum 30 sekunder. Patienterne vil modtage to, tre eller fire 5-AZA-infusioner om ugen afhængigt af doseringsalgoritmen (se nedenfor). Vi omtaler disse doseringsskemaer som dosis 1, 2 eller 3. Patienter tildelt dosis 3 vil modtage fire 5-AZA-infusioner om ugen (på alle 4 hverdage baseret på logistiske overvejelser) i 8 på hinanden følgende uger.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der oplevede dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: 8 uger
|
Dosisbegrænsende toksicitet vil blive defineret som enhver af følgende hændelser: Nyt neurologisk underskud (grad 3 eller højere) sandsynligvis eller bestemt tilskrevet intraventrikulære 5-azacytidin-infusioner. Ny uønsket hændelse, der involverer ethvert organ, som sandsynligvis eller helt sikkert kan tilskrives intraventrikulære 5-azacytidin-infusioner med den specifikke udelukkelse af: Grad 3 eller højere kvalme og opkastning < 3 dages varighed og grad 3 eller højere hovedpine < 3 dages varighed. |
8 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med sygdomsprogression vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: 1 dag efter operation for at fjerne tumor (hvilket er ca. 1 uge før den første infusion)
|
PI og radiolog vil bestemme respons på behandling i henhold til følgende tre kategorier. Sygdomsprogression svarer til kategorien "Progressiv sygdom". Komplet respons (CR): Forsvinden af alle ikke-mållæsioner. Stabil sygdom (SD) / ufuldstændig respons (IR): Vedvarenhed af en eller flere ikke-mållæsioner. Progressiv sygdom (PD): Forekomsten af en eller flere nye læsioner og/eller utvetydig progression af eksisterende ikke-mållæsioner. |
1 dag efter operation for at fjerne tumor (hvilket er ca. 1 uge før den første infusion)
|
|
Antal deltagere med sygdomsprogression vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: 8 uger efter første infusion
|
PI og radiolog vil bestemme respons på behandling i henhold til følgende tre kategorier. Sygdomsprogression svarer til kategorien "Progressiv sygdom". Komplet respons (CR): Forsvinden af alle ikke-mållæsioner. Stabil sygdom (SD) / ufuldstændig respons (IR): Vedvarenhed af en eller flere ikke-mållæsioner. Progressiv sygdom (PD): Forekomsten af en eller flere nye læsioner og/eller utvetydig progression af eksisterende ikke-mållæsioner. |
8 uger efter første infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David I Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Neoplasmer
- Sygdomsegenskaber
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer, kirtel og epitel
- Gliom
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Neuroektodermale tumorer
- Neoplasmer, kimceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevæv
- Tilbagevenden
- Ependymom
- Antineoplastiske midler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Antimetabolitter, Antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Decitabin
- Azacitidin
Andre undersøgelses-id-numre
- HSC-MS-18-0309
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .