Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Infuze 5-azacytidinu (5-AZA) do čtvrté komory u pacientů s recidivujícím ependymomem zadní jámy (5-AZA)

20. června 2023 aktualizováno: David Ilan Sandberg, The University of Texas Health Science Center, Houston

Infuze 5-azacytidinu (5-AZA) do čtvrté komory nebo resekční dutiny u dětí a dospělých s recidivujícím zadním ependymomem fossa: studie fáze I

Tato studie se snaží určit optimální frekvenci dávkování infuzí 5-azacytidinu (5-AZA) do čtvrté komory mozku. Primárním cílem studie je stanovit maximální tolerovanou dávku pro infuze 5-azacytidinu do čtvrté komory u pacientů s recidivujícím ependymomem. Sekundárním cílem studie je vyhodnotit protinádorovou aktivitu infuzí 5-azacytidinu do čtvrté komory na základě zobrazovacích studií a cytologie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza: Pacienti s histologicky ověřeným ependymomem, s recidivou nebo progresí kdekoli v mozku a/nebo páteři. Pacienti jsou také způsobilí, pokud mají refrakterní onemocnění, které bude definováno jako reziduální nádor, který nebyl zcela vyléčen navzdory předchozí léčbě. Aby bylo vhodné, nemoc pacientů musí mít původ v zadní jámě mozku
  • Pacient musí mít buď měřitelný, nebo hodnotitelný tumor, jak bylo hodnoceno pomocí MRI mozku a celé páteře
  • Implantovaný katétr ve čtvrté komoře nebo dutině nádoru zadní jámy připojený k zařízení pro přístup do komory nebo souhlas s jeho umístěním.
  • Minimálně 7 dní mezi poslední dávkou systémové chemoterapie a/nebo radiační terapie a první infuzí 5-AZA do čtvrté komory
  • Očekávaná délka života nejméně 12 týdnů podle názoru hlavního výzkumného pracovníka
  • Lanskyho skóre 50 nebo vyšší, pokud je ≤ 16 let, nebo Karnofského skóre 50 nebo vyšší, pokud je > 16 let
  • Existující neurologické deficity musí být stabilní minimálně 1 týden před zařazením do studie
  • Pacienti se musí zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protinádorové chemoterapie
  • Adekvátní funkce kostní dřeně definovaná absolutním počtem periferních neutrofilů (ANC) ≥ 500/μl, počtem krevních destiček ≥ 50 000/μL (nezávisle na transfuzi) a hemoglobinem ≥ 9,0 g/dl (může dostávat transfuze červených krvinek)
  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce, rodič (rodiče) nebo opatrovník, který je schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Zařazen do jiného léčebného protokolu
  • Během 7 dnů před infuzí 5-AZA do čtvrté komory dostal jinou zkoumanou nebo chemoterapeutickou látku nebo radiační terapii
  • Důkaz neléčené infekce
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: skupina 1
5-Azacytidin (5-AZA) skupina 1: Zařazení pacienti podstoupí chirurgické zavedení ventrikulárního katétru do čtvrté komory, který bude připojen k subkutánně umístěnému rezervoáru. Pacienti budou rozděleni do 3 dávkových skupin a budou dostávat 8 týdnů intraventrikulární 5-AZA (12 mg) do čtvrté komory. Pacienti ve skupině 1 dostanou každý týden dvě infuze 5-AZA.
Lék: 5-azacytidin (5-AZA) skupina 1

5-AZA (12 mg) bude připraven v normálním fyziologickém roztoku bez konzervačních látek na celkový objem 1,2 ml. 5-AZA bude podáván v infuzi po dobu minimálně 30 sekund. Po 5-AZA bude následovat 1 ml normálního fyziologického roztoku bez konzervačních látek po dobu minimálně 30 sekund.

Pacienti dostanou dvě, tři nebo čtyři infuze 5-AZA týdně v závislosti na dávkovacím algoritmu (viz níže). Tato dávkovací schémata označujeme jako dávka 1, 2 nebo 3.

Pacienti přiřazení k dávce 1 dostanou dvě infuze 5-AZA týdně (typicky pondělí a čtvrtek, ale mohou být podávány i v jiné dny na základě logistických úvah) po dobu 8 po sobě jdoucích týdnů.

Ostatní jména:
  • Vidaza
Experimentální: skupina 2
5-Azacytidin (5-AZA) skupina 2: Zařazení pacienti podstoupí chirurgické zavedení ventrikulárního katétru do čtvrté komory, který bude připojen k subkutánně umístěnému rezervoáru. Pacienti budou rozděleni do 3 dávkových skupin a budou dostávat 8 týdnů intraventrikulární 5-AZA (12 mg) do čtvrté komory. Pacienti ve skupině 2 dostanou každý týden tři infuze 5-AZA.
Lék: 5-azacytidin (5-AZA) skupina 2

5-AZA (12 mg) bude připraven v normálním fyziologickém roztoku bez konzervačních látek na celkový objem 1,2 ml. 5-AZA bude podáván v infuzi po dobu minimálně 30 sekund. Po 5-AZA bude následovat 1 ml normálního fyziologického roztoku bez konzervačních látek po dobu minimálně 30 sekund.

Pacienti dostanou dvě, tři nebo čtyři infuze 5-AZA týdně v závislosti na dávkovacím algoritmu (viz níže). Tato dávkovací schémata označujeme jako dávka 1, 2 nebo 3.

Pacienti přiřazení k dávce 2 dostanou tři infuze 5-AZA týdně (typicky pondělí, středa a pátek, ale mohou být podávány i v jiné dny na základě logistických úvah) po dobu 8 po sobě jdoucích týdnů.

Ostatní jména:
  • Vidaza
Experimentální: skupina 3
5-Azacytidin (5-AZA) skupina 3: Zařazení pacienti podstoupí chirurgické zavedení ventrikulárního katétru do čtvrté komory, který bude připojen k subkutánně umístěnému rezervoáru. Pacienti budou rozděleni do 3 dávkových skupin a budou dostávat 8 týdnů intraventrikulární 5-AZA (12 mg) do čtvrté komory. Pacienti ve skupině 3 dostanou každý týden čtyři infuze 5-AZA.
Lék: 5-azacytidin (5-AZA) skupina 3

5-AZA (12 mg) bude připraven v normálním fyziologickém roztoku bez konzervačních látek na celkový objem 1,2 ml. 5-AZA bude podáván v infuzi po dobu minimálně 30 sekund. Po 5-AZA bude následovat 1 ml normálního fyziologického roztoku bez konzervačních látek po dobu minimálně 30 sekund.

Pacienti dostanou dvě, tři nebo čtyři infuze 5-AZA týdně v závislosti na dávkovacím algoritmu (viz níže). Tato dávkovací schémata označujeme jako dávka 1, 2 nebo 3.

Pacienti přiřazení k dávce 3 dostanou čtyři infuze 5-AZA týdně (v jakékoli 4 dny v týdnu na základě logistických úvah) po dobu 8 po sobě jdoucích týdnů.

Ostatní jména:
  • Vidaza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali toxicitu omezující dávku (DLT)
Časové okno: 8 týdnů

Toxicita limitující dávku bude definována jako kterákoli z následujících událostí:

Nový neurologický deficit (stupeň 3 nebo vyšší) pravděpodobně nebo určitě přisuzován intraventrikulárním infuzím 5-azacytidinu.

Nová nežádoucí příhoda zahrnující jakýkoli orgán pravděpodobně nebo určitě přisuzovaná intraventrikulárním infuzím 5-azacytidinu se specifickým vyloučením: nevolnosti a zvracení 3. stupně nebo vyššího trvání < 3 dny a bolesti hlavy 3. nebo vyššího stupně < 3 dny trvání.
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s progresí onemocnění podle posouzení magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: 1 den po operaci k odstranění nádoru (což je asi 1 týden před první infuzí)

PI a radiolog určí odpověď na léčbu podle následujících tří kategorií. Progrese onemocnění odpovídá kategorii "Progresivní onemocnění".

Complete Response (CR): Zmizení všech necílových lézí. Stabilní onemocnění (SD) / Incomplete Response (IR): Přetrvávání jedné nebo více necílových lézí.

Progresivní onemocnění (PD): Objevení se jedné nebo více nových lézí a/nebo jednoznačná progrese existujících necílových lézí.
1 den po operaci k odstranění nádoru (což je asi 1 týden před první infuzí)
Počet účastníků s progresí onemocnění podle posouzení magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: 8 týdnů po první infuzi

PI a radiolog určí odpověď na léčbu podle následujících tří kategorií. Progrese onemocnění odpovídá kategorii "Progresivní onemocnění".

Complete Response (CR): Zmizení všech necílových lézí. Stabilní onemocnění (SD) / Incomplete Response (IR): Přetrvávání jedné nebo více necílových lézí.

Progresivní onemocnění (PD): Objevení se jedné nebo více nových lézí a/nebo jednoznačná progrese existujících necílových lézí.
8 týdnů po první infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David I Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. února 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

28. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HSC-MS-18-0309

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Recidivující ependymom

Klinické studie na 5-azacytidin (5-AZA) skupina 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit