Infusión de 5-azacitidina (5-AZA) en el cuarto ventrículo en pacientes con ependimoma de fosa posterior recurrente (5-AZA)
Infusión de 5-azacitidina (5-AZA) en el cuarto ventrículo o en la cavidad de resección en niños y adultos con ependimoma de fosa posterior recurrente: estudio de fase I
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico: Pacientes con ependimoma verificado histológicamente, con recurrencia o progresión en cualquier parte del cerebro y/o columna vertebral. Los pacientes también son elegibles si tienen una enfermedad refractaria, que se definirá como un tumor residual que no se ha eliminado por completo a pesar de los tratamientos anteriores. Para ser elegible, la enfermedad de los pacientes debe haberse originado en la fosa posterior del cerebro.
- El paciente debe tener un tumor medible o evaluable según lo evaluado por resonancia magnética del cerebro y la columna vertebral total
- Un catéter implantado en el cuarto ventrículo o en la cavidad tumoral de la fosa posterior conectado a un dispositivo de acceso ventricular o acuerdo para que se coloque uno.
- Un mínimo de 7 días entre la última dosis de quimioterapia y/o radioterapia sistémica y la primera infusión de 5-AZA en el cuarto ventrículo
- Esperanza de vida de al menos 12 semanas en opinión del investigador principal
- Puntaje de Lansky de 50 o más si es ≤16 años de edad o puntaje de Karnofsky de 50 o más si es >16 años de edad
- Los déficits neurológicos existentes deben haber sido estables durante un mínimo de 1 semana antes de la inscripción en el estudio
- Los pacientes deben haberse recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia anticancerígena anterior.
- Función adecuada de la médula ósea definida por recuento absoluto de neutrófilos periféricos (RAN) ≥ 500/μL, recuento de plaquetas ≥ 50 000/μL (independiente de transfusiones) y hemoglobina ≥ 9,0 g/dL (puede recibir transfusiones de glóbulos rojos)
- Paciente o representante legal del paciente, padre(s) o tutor que pueda dar su consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Inscrito en otro protocolo de tratamiento
- Ha recibido otro agente de investigación o quimioterapia o radioterapia dentro de los 7 días anteriores a la infusión de 5-AZA en el cuarto ventrículo
- Evidencia de infección no tratada
- Mujeres embarazadas o lactantes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: grupo 1
Grupo 1 de 5-azacitidina (5-AZA): los pacientes inscritos se someterán a la colocación quirúrgica de un catéter ventricular en el cuarto ventrículo que se conectará a un reservorio colocado por vía subcutánea.
Los pacientes se dividirán en 3 grupos de dosis y recibirán 5-AZA intraventricular (12 mg) durante 8 semanas en el cuarto ventrículo.
Los pacientes del Grupo 1 recibirán dos infusiones de 5-AZA cada semana.
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Se preparará 5-AZA (12 mg) en solución salina normal sin conservantes hasta un volumen total de 1,2 ml. 5-AZA se infundirá durante un mínimo de 30 segundos. A la 5-AZA le seguirá un enjuague con solución salina normal sin conservantes de 1 ml durante un mínimo de 30 segundos. Los pacientes recibirán dos, tres o cuatro infusiones de 5-AZA por semana según el algoritmo de dosificación (ver más abajo). Nos referimos a estos programas de dosificación como dosis 1, 2 o 3. Los pacientes asignados a la dosis 1 recibirán dos infusiones de 5-AZA por semana (generalmente los lunes y jueves, pero se pueden administrar en otros días según las consideraciones logísticas) durante 8 semanas consecutivas.
Otros nombres:
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Experimental: Grupo 2
Grupo 2 de 5-azacitidina (5-AZA): los pacientes inscritos se someterán a la colocación quirúrgica de un catéter ventricular en el cuarto ventrículo que se conectará a un reservorio colocado por vía subcutánea.
Los pacientes se dividirán en 3 grupos de dosis y recibirán 5-AZA intraventricular (12 mg) durante 8 semanas en el cuarto ventrículo.
Los pacientes del Grupo 2 recibirán tres infusiones de 5-AZA cada semana.
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Se preparará 5-AZA (12 mg) en solución salina normal sin conservantes hasta un volumen total de 1,2 ml. 5-AZA se infundirá durante un mínimo de 30 segundos. A la 5-AZA le seguirá un enjuague con solución salina normal sin conservantes de 1 ml durante un mínimo de 30 segundos. Los pacientes recibirán dos, tres o cuatro infusiones de 5-AZA por semana según el algoritmo de dosificación (ver más abajo). Nos referimos a estos programas de dosificación como dosis 1, 2 o 3. Los pacientes asignados a la dosis 2 recibirán tres infusiones de 5-AZA por semana (generalmente los lunes, miércoles y viernes, pero se pueden administrar en otros días según las consideraciones logísticas) durante 8 semanas consecutivas.
Otros nombres:
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Experimental: grupo 3
Grupo 3 de 5-azacitidina (5-AZA): los pacientes inscritos se someterán a la colocación quirúrgica de un catéter ventricular en el cuarto ventrículo que se conectará a un reservorio colocado por vía subcutánea.
Los pacientes se dividirán en 3 grupos de dosis y recibirán 5-AZA intraventricular (12 mg) durante 8 semanas en el cuarto ventrículo.
Los pacientes del Grupo 3 recibirán cuatro infusiones de 5-AZA cada semana.
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Se preparará 5-AZA (12 mg) en solución salina normal sin conservantes hasta un volumen total de 1,2 ml. 5-AZA se infundirá durante un mínimo de 30 segundos. A la 5-AZA le seguirá un enjuague con solución salina normal sin conservantes de 1 ml durante un mínimo de 30 segundos. Los pacientes recibirán dos, tres o cuatro infusiones de 5-AZA por semana según el algoritmo de dosificación (ver más abajo). Nos referimos a estos programas de dosificación como dosis 1, 2 o 3. Los pacientes asignados a la dosis 3 recibirán cuatro infusiones de 5-AZA por semana (en cualquier 4 días de la semana según consideraciones logísticas) durante 8 semanas consecutivas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que experimentaron toxicidad limitante de la dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La toxicidad limitante de la dosis se definirá como cualquiera de los siguientes eventos: Déficit neurológico nuevo (grado 3 o superior) probable o definitivamente atribuido a infusiones intraventriculares de 5-azacitidina. Nuevo evento adverso que involucre cualquier órgano probable o definitivamente atribuido a las infusiones intraventriculares de 5-azacitidina con la exclusión específica de: náuseas y vómitos de grado 3 o superior < 3 días de duración y dolor de cabeza de grado 3 o superior < 3 días de duración. |
8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con progresión de la enfermedad evaluada mediante resonancia magnética nuclear (RMN)
Periodo de tiempo: 1 día después de la cirugía para extirpar el tumor (aproximadamente 1 semana antes de la primera infusión)
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El PI y el radiólogo determinarán la Respuesta al tratamiento de acuerdo con las siguientes tres categorías. La progresión de la enfermedad se corresponde con la categoría "Enfermedad progresiva". Respuesta Completa (RC): Desaparición de todas las lesiones no diana. Enfermedad estable (SD) / Respuesta incompleta (RI): La persistencia de una o más lesiones no diana. Enfermedad Progresiva (EP): La aparición de una o más lesiones nuevas y/o la progresión inequívoca de lesiones no diana existentes. |
1 día después de la cirugía para extirpar el tumor (aproximadamente 1 semana antes de la primera infusión)
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Número de participantes con progresión de la enfermedad evaluada mediante resonancia magnética nuclear (RMN)
Periodo de tiempo: 8 semanas después de la primera infusión
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El PI y el radiólogo determinarán la Respuesta al tratamiento de acuerdo con las siguientes tres categorías. La progresión de la enfermedad se corresponde con la categoría "Enfermedad progresiva". Respuesta Completa (RC): Desaparición de todas las lesiones no diana. Enfermedad estable (SD) / Respuesta incompleta (RI): La persistencia de una o más lesiones no diana. Enfermedad Progresiva (EP): La aparición de una o más lesiones nuevas y/o la progresión inequívoca de lesiones no diana existentes. |
8 semanas después de la primera infusión
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: David I Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Atributos de la enfermedad
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Glioma
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Reaparición
- Ependimoma
- Agentes antineoplásicos
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Decitabina
- Azacitidina
Otros números de identificación del estudio
- HSC-MS-18-0309
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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