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Trehalose bei Patienten mit neuronalen Ceroid-Lipofuszinosen (3AL-CLN36)

1. April 2022 aktualisiert von: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Eine Studie an Patienten mit neuronalen Ceroid-Lipofuszinosen, die Trehalose einnahmen

Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen (NCL) oder Batten-Krankheit sind die häufigste juvenile neurodegenerative Erkrankung, die durch frühe Erblindung, Bewegungsstörungen, kognitive und Verhaltensstörungen, Epilepsie und Retinopathie gekennzeichnet ist.

Diese Studie zielt darauf ab, klinische und Labordaten von Patienten mit NCL zu sammeln, die Trehalose einnehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie zielt darauf ab, klinische und Labordaten von Patienten mit NCL zu sammeln, die Trehalose einnehmen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten in der regulären klinischen Praxis, die von CLN3 oder CLN6 betroffen sind, werden durch Gentests diagnostiziert

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • NCL-Gendiagnostik (Mutation in den Genen CLN3 oder CLN6)
  • Unterschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Andere begleitende neurodegenerative Erkrankungen.
  • Therapeutische und Ernährungsumstellungen in den letzten vier Monaten vor der Studie
  • Instabile klinische Zustände (Verschlechterung des Myoklonus, Schlafinstabilität, parenterale Ernährung)
  • Weigerung, die Einverständniserklärung zu unterzeichnen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem klinischen Ausgangszustand, bewertet anhand von Anhang VII der Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (Punktzahl 0-5, wobei 5 das schlechteste Ergebnis ist) nach 12 und 24 Monaten
Zeitfenster: Monat 0, Monat 12, Monat 24
Blutproben
Monat 0, Monat 12, Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung von Anhang VII der Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (Punktzahl 0-5, wobei 5 das schlechteste Ergebnis ist) nach 12 und 24 Monaten
Zeitfenster: Monat 0, Monat 12, Monat 24
Blutproben
Monat 0, Monat 12, Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3AL-CLN36

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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