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Trealose em indivíduos com lipofuscinose ceróide neuronal (3AL-CLN36)

1 de abril de 2022 atualizado por: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Um estudo em indivíduos com lipofuscinose ceróide neuronal tomando trealose

As lipofuscinoses ceróides neuronais (NCL) ou doença de Batten são as doenças neurodegenerativas juvenis mais comuns, caracterizadas por cegueira precoce, distúrbios do movimento, comprometimento cognitivo e comportamental, epilepsia e retinopatia.

Este estudo tem como objetivo coletar dados clínicos e laboratoriais de pacientes com LCN em uso de Trealose.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Este estudo tem como objetivo coletar dados clínicos e laboratoriais de pacientes com LCN em uso de Trealose.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

8

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
    • PI
      • Pisa, PI, Itália, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 45 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Indivíduos na prática clínica regular afetados por CLN3 o CLN6 diagnosticados por testes genéticos

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico genético NCL (mutação nos genes CLN3 ou CLN6)
  • Consentimento informado assinado

Critério de exclusão:

  • Outras doenças neurodegenerativas concomitantes.
  • Mudanças terapêuticas e alimentares nos últimos quatro meses anteriores ao estudo
  • Condições clínicas instáveis ​​(agravamento de mioclonia, instabilidade no sono, nutrição parenteral)
  • Recusa em assinar o consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração do estado clínico inicial avaliado usando o Anexo VII da Escala Unificada de Avaliação de Doenças de Batten (UBDRS) (pontuação de 0 a 5, onde 5 é o pior resultado) aos 12 e 24 meses
Prazo: mês 0, mês 12, mês 24
Amostras de sangue
mês 0, mês 12, mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base usando o Anexo VII da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Batten (UBDRS) (pontuação de 0 a 5, onde 5 é o pior resultado) aos 12 e 24 meses
Prazo: mês 0, mês 12, mês 24
Amostras de sangue
mês 0, mês 12, mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

IRCCS Fondazione Stella Maris

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 3AL-CLN36

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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