Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trealosio in soggetti con ceroidolipofuscinosi neuronali (3AL-CLN36)

1 aprile 2022 aggiornato da: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Uno studio su soggetti con ceroidolipofuscinosi neuronali che assumono trealosio

La ceroido-lipofuscinosi neuronale (NCL) o malattia di Batten è la malattia neurodegenerativa giovanile più comune, caratterizzata da cecità precoce, disturbi del movimento, compromissione cognitiva e comportamentale, epilessia e retinopatia.

Questo studio mira a raccogliere dati clinici e di laboratorio di pazienti con NCL che assumono trealosio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo studio mira a raccogliere dati clinici e di laboratorio di pazienti con NCL che assumono trealosio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

8

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Soggetti nella normale pratica clinica affetti da CLN3 o CLN6 diagnosticati mediante test genetici

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi genetica NCL (mutazione nei geni CLN3 o CLN6)
  • Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Altre malattie neurodegenerative concomitanti.
  • Cambiamenti terapeutici e alimentari negli ultimi quattro mesi prima dello studio
  • Condizioni cliniche instabili (peggioramento del mioclono, instabilità nel sonno, nutrizione parenterale)
  • Rifiuto di firmare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto allo stato clinico basale valutato utilizzando l'Allegato VII della Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (punteggio 0-5 dove 5 è il peggior risultato) a 12 e 24 mesi
Lasso di tempo: mese 0, mese 12, mese 24
Campioni di sangue
mese 0, mese 12, mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale utilizzando l'Allegato VII della Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (punteggio 0-5 dove 5 è il peggior risultato) a 12 e 24 mesi
Lasso di tempo: mese 0, mese 12, mese 24
Campioni di sangue
mese 0, mese 12, mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3AL-CLN36

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ceroidolipofuscinosi neuronali

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Portugal

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi