Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Trehalóz neuronális ceroid lipofuscinózisban szenvedő betegeknél (3AL-CLN36)

2022. április 1. frissítette: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Neuronális ceroid lipofuscinózisban szenvedő alanyokon végzett vizsgálat, akik trehalózt szednek

A neuronális ceroid lipofuscinózisok (NCL) vagy a Batten-kór a leggyakoribb fiatalkori neurodegeneratív betegség, amelyet korai vakság, mozgászavarok, kognitív és viselkedési károsodás, epilepszia és retinopátia jellemez.

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy összegyűjtse a Trehalose-t szedő NCL-ben szenvedő betegek klinikai és laboratóriumi adatait.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy összegyűjtse a Trehalose-t szedő NCL-ben szenvedő betegek klinikai és laboratóriumi adatait.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

8

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • PI
      • Pisa, PI, Olaszország, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A rendszeres klinikai gyakorlatban a CLN3 o CLN6 által érintett alanyok genetikai tesztekkel diagnosztizálják

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • NCL genetikai diagnózis (mutáció a CLN3 vagy CLN6 génekben)
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb egyidejű neurodegeneratív betegségek.
  • Terápiás és étkezési változások a vizsgálatot megelőző utolsó négy hónapban
  • Instabil klinikai állapotok (myoclonus súlyosbodása, instabil alvás, parenterális táplálkozás)
  • A tájékozott hozzájárulás aláírásának megtagadása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási klinikai állapothoz képest az Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) VII. melléklete alapján (0-5 pont, ahol az 5 a legrosszabb eredmény) 12 és 24 hónapban
Időkeret: 0. hónap, 12. hónap, 24. hónap
Vérminták
0. hónap, 12. hónap, 24. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) VII. mellékletével (0-5 pont, ahol az 5 a legrosszabb eredmény) 12 és 24 hónapban
Időkeret: 0. hónap, 12. hónap, 24. hónap
Vérminták
0. hónap, 12. hónap, 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 18.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 3AL-CLN36

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ukraine

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel