Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Trehalóza u subjektů s neuronálními ceroidními lipofuscinózami (3AL-CLN36)

1. dubna 2022 aktualizováno: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Studie u subjektů s neuronálními ceroidními lipofuscinózami užívajícími trehalózu

Neuronální ceroidní lipofuscinózy (NCL) nebo Battenova choroba jsou nejčastějším juvenilním neurodegenerativním onemocněním, které se vyznačuje časnou slepotou, poruchami pohybu, kognitivními poruchami a poruchami chování, epilepsií a retinopatií.

Tato studie si klade za cíl shromáždit klinická a laboratorní data pacientů s NCL užívajících trehalózu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Tato studie si klade za cíl shromáždit klinická a laboratorní data pacientů s NCL užívajících trehalózu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • PI
      • Pisa, PI, Itálie, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty v běžné klinické praxi postižené CLN3 nebo CLN6 diagnostikují genetickými testy

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • NCL genetická diagnostika (mutace v genech CLN3 nebo CLN6)
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Další doprovodná neurodegenerativní onemocnění.
  • Terapeutické a stravovací změny v posledních čtyřech měsících před studií
  • Nestabilní klinické stavy (zhoršení myoklonu, nestabilita spánku, parenterální výživa)
  • Odmítnutí podepsat informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího klinického stavu hodnoceného pomocí přílohy VII Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (skóre 0-5, kde 5 je nejhorší výsledek) ve 12. a 24. měsíci
Časové okno: měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24
Vzorky krve
měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu pomocí přílohy VII Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (skóre 0-5, kde 5 je nejhorší výsledek) ve 12. a 24. měsíci
Časové okno: měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24
Vzorky krve
měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3AL-CLN36

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuronální ceroidní lipofuscinózy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit