Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Trehalose bij proefpersonen met neuronale ceroïde lipofuscinoses (3AL-CLN36)

1 april 2022 bijgewerkt door: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Een onderzoek bij proefpersonen met neuronale ceroïde lipofuscinoses die trehalose gebruiken

Neuronale Ceroid Lipofuscinoses (NCL) of de ziekte van Batten zijn de meest voorkomende juveniele neurodegeneratieve ziekte, gekenmerkt door vroege blindheid, bewegingsstoornissen, cognitieve en gedragsstoornissen, epilepsie en retinopathie.

Deze studie heeft tot doel klinische en laboratoriumgegevens te verzamelen van patiënten met NCL die Trehalose gebruiken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie heeft tot doel klinische en laboratoriumgegevens te verzamelen van patiënten met NCL die Trehalose gebruiken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

8

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • PI
      • Pisa, PI, Italië, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen in de reguliere klinische praktijk getroffen door CLN3 of CLN6-diagnose door genetische tests

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • NCL genetische diagnose (mutatie in genen CLN3 of CLN6)
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Andere bijkomende neurodegeneratieve ziekten.
  • Therapeutische en eetveranderingen in de laatste vier maanden voorafgaand aan het onderzoek
  • Onstabiele klinische omstandigheden (verergering van myoclonus, instabiliteit in slaap, parenterale voeding)
  • Weigering om de geïnformeerde toestemming te ondertekenen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline klinische status beoordeeld met behulp van bijlage VII van de Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (score 0-5 waarbij 5 de slechtste uitkomst is) na 12 en 24 maanden
Tijdsspanne: maand 0, maand 12, maand 24
Bloedstalen
maand 0, maand 12, maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde met behulp van bijlage VII van de Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (score 0-5 waarbij 5 de slechtste uitkomst is) na 12 en 24 maanden
Tijdsspanne: maand 0, maand 12, maand 24
Bloedstalen
maand 0, maand 12, maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3AL-CLN36

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuronale Ceroid-Lipofuscinoses

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren