Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Roxadustat (FG-4592) zur Behandlung von Anämie bei pädiatrischen Patienten mit CKD

Einschlusskriterien:

1. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (Bedside-Schwartz-Formel) von < 60 ml/min/1,73 m2 (Stadium 3, 4 und 5 CKD) für Dialyse- oder Nicht-Dialysepatienten.
2. Bei ESA-naiven Patienten muss der Mittelwert der zwei letzten Zentrallabor-Hb-Werte während des Untersuchungszeitraums, die im Abstand von mindestens 2 Tagen gemessen wurden, < 11,0 g/dl sein. Bei Patienten, die derzeit eine stabile ESA-Dosierung erhalten, die ESA absetzen und während der Studie auf Roxadustat umstellen, muss der Mittelwert der zwei letzten Zentrallabor-Hb-Werte während des Untersuchungszeitraums, die im Abstand von mindestens 2 Tagen ermittelt wurden, ≥ 9,0 g/dl und ≤ 12,5 g/dl betragen
3. Ferritin >50 ng/ml und Transferrinsättigung >10 %

Ausschlusskriterien:

1. Unkontrollierter Bluthochdruck, wie vom leitenden Prüfarzt vor dem Screening beurteilt.
2. Bekannte Anämie im Zusammenhang mit einer hämatologischen Erkrankung (einschließlich PRCA)
3. Bekannte Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre vor dem Screening.
4. Schwere Anaphylaxie in der Vorgeschichte oder bekanntermaßen allergisch gegen Inhaltsstoffe von Roxadusta.
5. Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) ≤ 3x Obergrenze des Normalwerts (ULN) und Gesamtbilirubin (Tbili) ≤ 2x ULN (erhalten aus dem Screening-Besuch).
6. Serum-Folat und Vitamin B12 > LLN und kann nicht korrigiert werden (erhalten bei einem Screening-Besuch).
7. Jede Erythrozytentransfusion während der letzten 4 Wochen vor dem Screening.
8. Gewicht<10kg
9. Jede frühere Exposition gegenüber Roxadustat oder einem anderen HIF-PH-Hemmer.