Investigando a eficácia e a segurança do Roxadustat (FG-4592) para o tratamento da anemia em pacientes pediátricos com DRC

Critério de inclusão:

1. Taxa de filtração glomerular estimada (fórmula de Bedside Schwartz) de < 60 ml/min/1,73 m2 (estágio 3, 4 e 5 DRC) para pacientes em diálise ou não em diálise.
2. Para pacientes virgens de ESA, a média dos dois valores mais recentes de Hb do laboratório central durante o período de triagem obtidos com pelo menos 2 dias de intervalo deve ser < 11,0 g/dL. Para pacientes atualmente recebendo dosagem estável de ESA que irão descontinuar o ESA e converter para roxadustat durante o estudo, a média dos dois valores mais recentes de Hb do laboratório central durante o período de triagem obtidos com pelo menos 2 dias de intervalo deve ser ≥ 9,0 g/dL e ≤ 12,5 g/dL
3. Ferritina >50 ng/mL e saturação de transferrina >10%

Critério de exclusão:

1. Hipertensão não controlada conforme julgado pelo investigador principal antes da triagem.
2. Anemia relacionada a doenças hematológicas conhecidas (incluindo PRCA)
3. Malignidade conhecida nos últimos 5 anos antes da triagem.
4. História de anafilaxia grave ou alergia conhecida ao ingrediente da roxadusta.
5. Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) ≤ 3x limite superior do normal (LSN) e bilirrubina total (Tbili) ≤2x LSN (obtido na consulta de triagem).
6. Folato sérico e vitamina B12 > LLN e não podem ser corrigidos (obtidos na visita de triagem).
7. Qualquer transfusão de hemácias durante as últimas 4 semanas antes da triagem.
8. Peso <10kg
9. Qualquer exposição anterior ao roxadustat ou qualquer outro inibidor de HIF-PH.