Studio dell'efficacia e della sicurezza di Roxadustat (FG-4592) per il trattamento dell'anemia nei pazienti pediatrici con insufficienza renale cronica

Criterio di inclusione:

1. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (formula Bedside Schwartz) < 60 ml/min/1,73 m2 (stadio 3, 4 e 5 CKD) per pazienti dializzati o non dializzati.
2. Per i pazienti naïve agli ESA, la media dei due più recenti valori di Hb del laboratorio centrale durante il periodo di screening, ottenuti ad almeno 2 giorni di distanza, deve essere < 11,0 g/dL. Per i pazienti che attualmente ricevono un dosaggio stabile di ESA che interromperanno l'ESA e passeranno a roxadustat durante lo studio, la media dei due più recenti valori di emoglobina del laboratorio centrale durante il periodo di screening ottenuti ad almeno 2 giorni di distanza deve essere ≥ 9,0 g/dL e ≤ 12,5 g/dL
3. Ferritina >50 ng/mL e saturazione della transferrina >10%

Criteri di esclusione:

1. Ipertensione incontrollata secondo il giudizio del ricercatore principale prima dello screening.
2. Anemia correlata a malattia ematologica nota (inclusa PRCA)
3. Malignità nota negli ultimi 5 anni prima dello screening.
4. Storia di grave anafilassi o nota allergia all'ingrediente di roxadusta.
5. Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 3x limite superiore della norma (ULN) e bilirubina totale (Tbili) ≤2x ULN (ottenuta dalla visita di screening).
6. Folato sierico e vitamina B12 > LLN e non possono essere corretti (ottenuto dalla visita di screening).
7. Qualsiasi trasfusione di globuli rossi nelle ultime 4 settimane prima dello screening.
8. Peso<10 kg
9. Qualsiasi precedente esposizione a roxadustat o qualsiasi altro inibitore HIF-PH.