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Eine Phase-1-Forschungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von WVE-006 bei gesunden Teilnehmern mit Wildtyp-AAT-Expression (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

15. Dezember 2023 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von aufsteigenden Einzeldosen und Mehrfachdosen von WVE-006 bei gesunden Teilnehmern

Diese Studie ist die erste Studie im klinischen Programm RestorAATion.

Der Zweck dieser First-in-Human (FIH), doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-1-Studie mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) und Mehrfachdosis besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und PK von WVE-006 im Vergleich zu bewerten zu Placebo bei gesunden Teilnehmern nach einer Einzeldosis (Zeitraum 1) und mehreren Dosen (Zeitraum 2) von WVE-006.

Diese Informationen werden verwendet, um Dosen und Behandlungsschemata zu bestimmen, die möglicherweise bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel in der RestorAATion-2-Studie pharmakologisch wirksam sind, sowie die maximale sichere und tolerierbare Dosis, die diesen Patienten verabreicht werden kann.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

56

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesund, wie vom Prüfer auf der Grundlage einer medizinischen Untersuchung festgestellt.
  • Gentest zur Bestätigung von PI*MM.
  • Der Teilnehmer war vor dem Screening mindestens ein Jahr lang Nichtraucher.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit mehrere Arzneimittelallergien oder eine allergische Reaktion auf ein Oligonukleotid oder N-Acetylgalactosamin (GalNAc).
  • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit eine Unverträglichkeit oder eine Krankheit, die subkutane Injektionen beeinträchtigen könnte.
  • Alle laufenden oder kürzlich aufgetretenen Infektionen.
  • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten Impfungen während der Studie.
  • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit einen regelmäßigen Alkoholkonsum von mehr als 14 Standardgetränken pro Woche.
  • Keine Bereitschaft, 48 Stunden vor der Dosierung bei jedem der Dosierungsbesuche auf Alkohol zu verzichten.
  • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit einen Koffeinkonsum von mehr als 8 Tassen Kaffee pro Tag.
  • Verwendung von verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten, einschließlich Vitamin-, Nahrungs- und Kräuterzusätzen (einschließlich Johanniskraut), innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung, es sei denn, nach Ansicht des Prüfers und Sponsors wird das Medikament nicht störend sein mit Interpretation von Studienbeurteilungen. Empfängnisverhütung und Hormonersatztherapie (HRT) sind zulässig. Bei Bedarf können akut rezeptfreie Medikamente wie Paracetamol/Paracetamol eingesetzt werden.
  • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten größeren Operationen während der Studie.
  • Spende von Blut oder Blutprodukten über 500 ml innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening-Besuch und/oder keine Bereitschaft, für die Dauer der Studie auf eine Blutspende zu verzichten.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch einen Prüfer erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelles WVE-006 (Dosis A) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: Experimentelles WVE-006 (Dosis B) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: Experimentelles WVE-006 (Dosis C) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: Experimentelles WVE-006 (Dosis D) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: Experimentelles WVE-006 (Dosis E) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: Experimentelles WVE-006 (Dosis F) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: Experimentelles WVE-006 (Dosis G) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 85 nach der letzten Dosis.
Tag 1 bis Tag 85 nach der letzten Dosis.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Einzelne aufsteigende Dosis – Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84 nach der Einnahme
Tag 0 bis Tag 84 nach der Einnahme
Einzelne aufsteigende Dosis – Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 84 nach der Einnahme
Tag 0 bis Tag 84 nach der Einnahme
Mehrfach aufsteigende Dosen – Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Tag 0–14 nach der ersten bzw. Tag 0–84 Tage nach der letzten Dosis
Tag 0–14 nach der ersten bzw. Tag 0–84 Tage nach der letzten Dosis
Mehrere aufsteigende Dosen – Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Tag 0–14 nach der ersten bzw. Tag 0–84 Tage nach der letzten Dosis
Tag 0–14 nach der ersten bzw. Tag 0–84 Tage nach der letzten Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Mike Tillinger, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-006-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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