Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Phase-1-Forschungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von WVE-006 bei gesunden Teilnehmern mit Wildtyp-AAT-Expression (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

2. März 2026 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von aufsteigenden Einzeldosen und Mehrfachdosen von WVE-006 bei gesunden Teilnehmern

Diese Studie ist die erste Studie im klinischen Programm RestorAATion.

Der Zweck dieser First-in-Human (FIH), doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-1-Studie mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) und Mehrfachdosis besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und PK von WVE-006 im Vergleich zu bewerten zu Placebo bei gesunden Teilnehmern nach einer Einzeldosis (Zeitraum 1) und mehreren Dosen (Zeitraum 2) von WVE-006.

Diese Informationen werden verwendet, um Dosen und Behandlungsschemata zu bestimmen, die möglicherweise bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel in der RestorAATion-2-Studie pharmakologisch wirksam sind, sowie die maximale sichere und tolerierbare Dosis, die diesen Patienten verabreicht werden kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • Wales
      • Merthyr Tydfil, Wales, Vereinigtes Königreich, CF48 4DR
        • Simbec-Orion Clinical Pharmacology,

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesund, wie vom Prüfer auf der Grundlage einer medizinischen Untersuchung festgestellt.
  • Gentest zur Bestätigung von PI*MM.
  • Der Teilnehmer war vor dem Screening mindestens ein Jahr lang Nichtraucher.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit mehrere Arzneimittelallergien oder eine allergische Reaktion auf ein Oligonukleotid oder N-Acetylgalactosamin (GalNAc).
  • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit eine Unverträglichkeit oder eine Krankheit, die subkutane Injektionen beeinträchtigen könnte.
  • Alle laufenden oder kürzlich aufgetretenen Infektionen.
  • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten Impfungen während der Studie.
  • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit einen regelmäßigen Alkoholkonsum von mehr als 14 Standardgetränken pro Woche.
  • Keine Bereitschaft, 48 Stunden vor der Dosierung bei jedem der Dosierungsbesuche auf Alkohol zu verzichten.
  • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit einen Koffeinkonsum von mehr als 8 Tassen Kaffee pro Tag.
  • Verwendung von verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten, einschließlich Vitamin-, Nahrungs- und Kräuterzusätzen (einschließlich Johanniskraut), innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung, es sei denn, nach Ansicht des Prüfers und Sponsors wird das Medikament nicht störend sein mit Interpretation von Studienbeurteilungen. Empfängnisverhütung und Hormonersatztherapie (HRT) sind zulässig. Bei Bedarf können akut rezeptfreie Medikamente wie Paracetamol/Paracetamol eingesetzt werden.
  • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten größeren Operationen während der Studie.
  • Spende von Blut oder Blutprodukten über 500 ml innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening-Besuch und/oder keine Bereitschaft, für die Dauer der Studie auf eine Blutspende zu verzichten.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch einen Prüfer erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Single Ascending Dose (SAD): WVE-006 30 Milligram (mg) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: SAD: WVE-006 100 mg oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: SAD WVE-006 200 mg oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: SAD: WVE-006 400 mg oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: SAD: WVE-006 600 mg oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: Multiple Dose: WVE-006 600 mg Alle 2 Wochen (Q2W) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Nebenwirkungen werden vom Tag der Einwilligung bis zu 85 Tagen nach der Dosis in Periode 1 und bis zu 113 Tagen nach der ersten Dosis in Periode 2 erfasst.
Die Anzahl der Teilnehmer, die ein unerwünschtes Ereignis (AE) gemeldet haben, wird zusammengefasst.
Nebenwirkungen werden vom Tag der Einwilligung bis zu 85 Tagen nach der Dosis in Periode 1 und bis zu 113 Tagen nach der ersten Dosis in Periode 2 erfasst.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Single Ascending Dose (Periode 1) - Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Verabreichung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Proben wurden zu folgenden Zeitpunkten entnommen: Tag 1 vor der Dosis, 30 Min., 1 Std., 2 Std., 4 Std., 6 Std., 8 Std. & 12 Std. nach der Dosis am Tag 1, Tag 2: 24 Std. & 36 Std. nach der Dosis am Tag 1, Tag 3: 48 Std. nach der Dosis am Tag 1, Tag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Plasmaproben wurden entnommen, um definierte pharmakokinetische Plasmaparameter für WVE-006 zu bewerten.
Dieser Endpunkt wird die Zusammenfassung der abgeleiteten pharmakokinetischen Parameter für die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für WVE-006 von der Verabreichungszeit bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) von WVE-006 im Plasma für Teilnehmer in Periode 1 der Studie berichten.
Proben wurden zu folgenden Zeitpunkten entnommen: Tag 1 vor der Dosis, 30 Min., 1 Std., 2 Std., 4 Std., 6 Std., 8 Std. & 12 Std. nach der Dosis am Tag 1, Tag 2: 24 Std. & 36 Std. nach der Dosis am Tag 1, Tag 3: 48 Std. nach der Dosis am Tag 1, Tag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Single Ascending Dose - Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Probenentnahmen zu folgenden Zeitpunkten: Tag 1 vor der Dosis, 30 Min., 1 Std., 2 Std., 4 Std., 6 Std., 8 Std. & 12 Std. nach Tag-1-Dosis, Tag 2: 24 Std. & 36 Std. nach Tag-1-Dosis, Tag 3: 48 Std. nach Tag-1-Dosis, Tag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Plasmaproben wurden entnommen, um definierte pharmakokinetische Plasmaparameter für WVE-006 zu bewerten. Dieser Endpunkt wird die Zusammenfassung der abgeleiteten pharmakokinetischen Parameter für die maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax) von WVE-006 im Plasma für Teilnehmer in Periode 1 der Studie berichten.
Probenentnahmen zu folgenden Zeitpunkten: Tag 1 vor der Dosis, 30 Min., 1 Std., 2 Std., 4 Std., 6 Std., 8 Std. & 12 Std. nach Tag-1-Dosis, Tag 2: 24 Std. & 36 Std. nach Tag-1-Dosis, Tag 3: 48 Std. nach Tag-1-Dosis, Tag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Mehrfach steigende Dosen - Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Verabreichung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) - Tag 1
Zeitfenster: Proben wurden zu folgenden Zeitpunkten für die Messung am Tag 1 gesammelt: Tag 1 vor der Dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h nach der Dosis.
Plasmaproben wurden entnommen, um definierte pharmakokinetische Plasmaparameter für WVE-006 zu bewerten. Dieser Endpunkt wird die Zusammenfassung der abgeleiteten pharmakokinetischen Parameter für die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) von WVE-006 im Plasma für die Teilnehmer in Periode 2 der Studie berichten.
Proben wurden zu folgenden Zeitpunkten für die Messung am Tag 1 gesammelt: Tag 1 vor der Dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h nach der Dosis.
Multiple Ascending Doses - Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax) - Tag 1
Zeitfenster: Proben wurden an folgenden Zeitpunkten für die Messung am Tag 1 gesammelt: Tag 1 vor der Dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h nach der Dosis.
Plasmaproben wurden entnommen, um definierte pharmakokinetische Plasmaparameter für WVE-006 zu bewerten. Dieser Endpunkt wird die Zusammenfassung der abgeleiteten pharmakokinetischen Parameter für die maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax) für Teilnehmer in Periode 2 der Studie berichten.
Proben wurden an folgenden Zeitpunkten für die Messung am Tag 1 gesammelt: Tag 1 vor der Dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h nach der Dosis.
Multiple Ascending Doses - Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für WVE-006 von der Verabreichungszeit bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) - Tag 29
Zeitfenster: Proben, die an folgenden Zeitpunkten für die Messung an Tag 29 gesammelt wurden: Tag 29 vor der Dosis, 30 Min, 1 Std, 2 Std, 4 Std, 6 Std, 8 Std, 12 Std & 24 Std nach der Dosis.
Plasmaproben wurden entnommen, um definierte pharmakokinetische Plasmaparameter für WVE-006 zu bewerten. Dieser Endpunkt wird die Zusammenfassung der abgeleiteten pharmakokinetischen Parameter für die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für WVE-006 von der Verabreichungszeit bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) von WVE-006 im Plasma für Teilnehmer in Periode 2 der Studie berichten.
Proben, die an folgenden Zeitpunkten für die Messung an Tag 29 gesammelt wurden: Tag 29 vor der Dosis, 30 Min, 1 Std, 2 Std, 4 Std, 6 Std, 8 Std, 12 Std & 24 Std nach der Dosis.
Multiple Ascending Doses - Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax) - Tag 29
Zeitfenster: Proben, die zu den folgenden Zeitpunkten für die Messung an Tag 29 gesammelt wurden: Tag 29 vor der Dosis, 30 Min, 1 Std, 2 Std, 4 Std, 6 Std, 8 Std, 12 Std & 24 Std nach der Dosis.
Plasmaproben wurden entnommen, um definierte pharmakokinetische Plasmaparameter für WVE-006 zu bewerten. Dieser Endpunkt wird die Zusammenfassung der abgeleiteten pharmakokinetischen Parameter für die maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax) für Teilnehmer in Periode 2 der Studie berichten.
Proben, die zu den folgenden Zeitpunkten für die Messung an Tag 29 gesammelt wurden: Tag 29 vor der Dosis, 30 Min, 1 Std, 2 Std, 4 Std, 6 Std, 8 Std, 12 Std & 24 Std nach der Dosis.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Februar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-006-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD)

Klinische Studien zur WVE-006

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren