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Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpha-1-Proteinase-Inhibitor bei Patienten mit Alpha1-Antitrypsin-Mangel (SPARK)

8. April 2013 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Eine randomisierte doppelblinde Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von zwei verschiedenen Dosen wöchentlicher intravenöser Verabreichung von Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Human) Prolastin®-C bei Patienten mit Alpha1-Antitrypsin-Mangel

Dies ist eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von wöchentlichen Infusionen von 120 mg/kg Prolastin-C (Alpha1-Proteinase-Inhibitor [Alpha1-PI] [Mensch]) im Vergleich zu wöchentlichen Infusionen von 60 mg/kg Prolastin-C bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Frage, ob höhere Dosierungen von alpha1-PI (>60 mg/kg) Patienten mit alpha1-Antitrypsin-Mangel besser schützen können, ist derzeit nicht bekannt. Als erster Schritt zur Beantwortung dieser Frage wurde die vorliegende Studie durchgeführt. Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von wöchentlichen Infusionen von 120 mg/kg Prolastin-C im Vergleich zu wöchentlichen Infusionen von 60 mg/kg Prolastin-C bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Diese Studie ist ein Crossover-Design mit 2 Behandlungssequenzen:

Behandlungssequenz 1: 60 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen, gefolgt von 120 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen (beginnend mit Woche 1) (insgesamt 16 Behandlungswochen)

Behandlungssequenz 2: 120 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen, gefolgt von 60 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen (beginnend in Woche 11) (insgesamt 16 Behandlungswochen)

Etwa 15 Probanden sollen in jede Behandlungssequenz aufgenommen werden.

In den Wochen 8 bis 11 und 18 bis 21 werden insgesamt 15 serielle Blutproben für jede Person zur pharmakokinetischen Analyse entnommen. Die voraussichtliche Dauer der Teilnahme der Studienteilnehmer beträgt etwa 25 Wochen (einschließlich einer 3-wöchigen Screening-Phase, einer 2-wöchigen Auswaschphase [zwischen verschiedenen alpha-1-PI-Behandlungsdosen] und einer 4-wöchigen Nachbeobachtungsphase). Die folgenden Sicherheitsparameter werden bewertet: unerwünschte Ereignisse, Lungenexazerbationen, Vitalfunktionen, Lungenfunktionstests und klinische Labortests.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 68 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zwischen 18 und 70 Jahre alt sein
  • Haben Sie eine dokumentierte Diagnose von angeborenem AATD
  • ein forciertes expiriertes Volumen in 1 Sekunde (FEV1) nach Bronchodilatator von ≥ 30 % haben und
  • Wenn Sie eine Alpha-1-PI-Augmentationstherapie erhalten, seien Sie bereit, die Behandlung für die Dauer der Studie abzusetzen

Ausschlusskriterien:

  • Hatte in den 4 Wochen vor der Studie eine mittelschwere oder schwere Lungenexazerbation
  • Vorgeschichte einer Lungen- oder Lebertransplantation
  • Jede Lungenoperation in den letzten 2 Jahren
  • Bestätigte Leberzirrhose
  • Erhöhte Leberenzyme
  • Schwere Begleiterkrankung
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen oder nicht bereit sind, während der Studie eine wirksame Verhütung durchzuführen
  • Infektion mit Hepatitis A, B oder C, menschlicher Immunschwäche oder Parvovirus B19
  • Rauchen in den letzten 6 Monaten
  • Verwendung von systemischen Steroiden innerhalb von 4 Wochen nach der Studie
  • Verwendung von Antibiotika für eine Exazerbation innerhalb von 4 Wochen nach der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen. Den Probanden wurden 60 mg/kg Prolastin-C mittels einer von zwei möglichen Behandlungssequenzen infundiert: 1) 60 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen, gefolgt von 120 mg/kg Prolastin-C für 8 Wochen, oder 2) 120 mg/kg Prolastin-C für 8 Wochen, gefolgt von 60 mg/kg wöchentlicher Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen (insgesamt 16 Wochen).
Biologisch: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen
Andere Namen:
  • Alpha1-Proteinase-Inhibitor
  • Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Mensch), modifiziertes Verfahren
  • Alpha-1 MP
Experimental: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen. Den Probanden wurden 120 mg/kg Prolastin-C mittels einer von zwei möglichen Behandlungssequenzen infundiert: 1) 60 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen, gefolgt von 120 mg/kg Prolastin-C für 8 Wochen, oder 2) 120 mg/kg Prolastin-C für 8 Wochen, gefolgt von 60 mg/kg wöchentlicher Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen (insgesamt 16 Wochen).
Biologisch: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg wöchentliche Infusion von Prolastin-C für 8 Wochen
Andere Namen:
  • Alpha1-Proteinase-Inhibitor
  • Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Mensch), modifiziertes Verfahren
  • Alpha-1 MP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: 22 Wochen
Anzahl der Probanden mit mindestens einem TEAE. TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (AE) während der Studie definiert, die am oder nach dem Datum der ersten Dosis des Prüfpräparats (d. h. Prolastin-C) begannen.
22 Wochen
Probanden mit arzneimittelbedingten TEAE(s)
Zeitfenster: 22 Wochen
Anzahl der Probanden mit mindestens einem TEAE, das vom Prüfarzt als „möglicherweise verwandt“ oder „verwandt“ mit dem Prüfprodukt (d. h. Prolastin-C) bestimmt wurde.
22 Wochen
Patienten mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: 22 Wochen
Anzahl der Probanden, bei denen mindestens ein behandlungsbedingtes SUE aufgetreten ist.
22 Wochen
Aufgrund von AE(s) zurückgezogene Probanden
Zeitfenster: 22 Wochen
Anzahl der Probanden, die aufgrund mindestens eines UE aus der Studie ausgeschieden sind.
22 Wochen
Probanden mit behandlungsbedingter(n) Lungenexazerbation(en)
Zeitfenster: 22 Wochen
Anzahl der Probanden mit mindestens einer behandlungsbedingten Lungenexazerbation
22 Wochen
Probanden mit schweren TEAE(s) oder Lungenexazerbation(en)
Zeitfenster: 22 Wochen
Anzahl der Probanden, bei denen mindestens ein schweres TEAE oder eine pulmonale Exazerbation aufgetreten ist.
22 Wochen
Anzahl der TEAEs
Zeitfenster: 22 Wochen
Gesamtzahl der gemeldeten TEAEs.
22 Wochen
Anzahl der arzneimittelbedingten TEAEs
Zeitfenster: 22 Wochen
Gesamtzahl der gemeldeten arzneimittelbedingten TEAEs
22 Wochen
Anzahl der behandlungsbedingten pulmonalen Exazerbationen
Zeitfenster: 22 Wochen
Gesamtzahl der behandlungsbedingten pulmonalen Exazerbationen.
22 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AUC0-7 Tage
Zeitfenster: Woche 8 und Woche 18 zu den folgenden Zeitpunkten: 0 (vor der Infusion), Abschluss des ersten Infusionsbeutels, Abschluss des 2. Infusionsbeutels und 15 min, 30 min und 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 und 168 Stunden nach der Dosis
Bereich unter der Alpha-1-PI-Konzentrations-Zeit-Kurve von Tag 0 bis Tag 7
Woche 8 und Woche 18 zu den folgenden Zeitpunkten: 0 (vor der Infusion), Abschluss des ersten Infusionsbeutels, Abschluss des 2. Infusionsbeutels und 15 min, 30 min und 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 und 168 Stunden nach der Dosis
Mittlerer Trog
Zeitfenster: Einzelmessung unmittelbar vor der Infusion in Woche 6, 7, 8, 9 und Woche 16, 17, 18, 19
Die durchschnittliche Talkonzentration im Steady-State, berechnet als Mittelwert unter Verwendung der vier Talwerte, die in Woche 6, 7, 8 und 7 Tage (168 Stunden) nach der Infusion in Woche 8 für die erste Behandlungsperiode oder vor Beginn erhalten wurden der Infusionen in Woche 16, 17, 18 und 7 Tage (168 Stunden) nach der Infusion in Woche 18 für die zweite Behandlungsperiode.
Einzelmessung unmittelbar vor der Infusion in Woche 6, 7, 8, 9 und Woche 16, 17, 18, 19

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Hauptermittler: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Hauptermittler: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Hauptermittler: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

20. Mai 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2013

Zuletzt verifiziert

1. April 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • T6004-201/Version 2

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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