Bewertung der Wirksamkeit von NTI164 bei jungen Menschen mit Autismus-Spektrum-Störung

EINSCHLUSSKRITERIEN:

• Der Teilnehmer ist zwischen 8 und 17 Jahre alt (einschließlich)
• Der Teilnehmer hat nach Ermessen des Hauptprüfarztes ein gesundes Gewicht.
• Eltern oder Betreuer können mit Zustimmung von Personen mit Autismus eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie geben.
• Die Teilnehmer können die Testanforderungen erfüllen.
• Gemäß den Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5) hat der Teilnehmer eine Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung (ASD) der Stufe 2 oder 3, die durch die Kriterien des Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) bestätigt wurde
• Alle Behandlungen, einschließlich Medikamente und Therapien für ASD-bezogene Symptome, müssen 4 Wochen vor der Aufnahme und möglichst für die Dauer der Studie stabil gewesen sein.
• Die Teilnehmer müssen Flüssigkeit schlucken können.
• Der Einwilligungsgeber muss in der Lage sein, die Anforderungen der Studie zu verstehen.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

• Aktuelle Diagnose einer bipolaren Störung, Psychose, Schizophrenie, schizoaffektiven Störung oder aktiven schweren Depression
• Hat eine andere Diagnose als ASD, die das klinische Erscheinungsbild dominiert (z. B. Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung [ADHS])
• Hat einen degenerativen Zustand
• Änderungen der antikonvulsiven Therapie innerhalb der letzten 12 Wochen
• Einnahme von Omeprazol, Lansoprazol, Tolbutamid, Warfarin, Sirolimus, Everolimus, Temsirolimus, Tacrolimus, Clobazam, Repaglinid, Pioglitazon, Rosiglitazon, Montelukast, Bupropion oder Efavirenz
• Konsumiert oder hat innerhalb der 12 Wochen vor dem Screening Freizeit- oder medizinisches Cannabis, Cannabinoid-basierte Medikamente (einschließlich Sativex® oder Epidiolex®) verwendet und ist nicht bereit, für die Dauer der Studie darauf zu verzichten
• Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe
• Der Teilnehmer hat beim Screening eine mäßig eingeschränkte Leberfunktion, definiert als Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin (TBL) > 2 × ULN. Dieses Kriterium kann erst nach Vorliegen der Laborergebnisse bestätigt werden; Teilnehmer, die in die Studie aufgenommen wurden und später festgestellt werden, dass sie dieses Kriterium erfüllen, müssen einem Screen-Failed unterzogen werden.
• Der Teilnehmer ist männlich und fruchtbar (d. h. nach der Pubertät, es sei denn, er ist durch bilaterale Orchidektomie dauerhaft steril), es sei denn, er ist bereit sicherzustellen, dass er während der Studie und für 12 Wochen danach männliche Verhütungsmittel (Kondome) verwendet oder sexuell abstinent bleibt.
• Die Teilnehmerin ist weiblich und im gebärfähigen Alter (d. h. nach der Menarche und bis zur Postmenopause für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate, es sei denn, sie ist durch Hysterektomie, bilaterale Salpingektomie oder bilaterale Oophorektomie dauerhaft steril), es sei denn, sie ist bereit sicherzustellen, dass sie eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung (z. B. hormonelle Kontrazeption, Intrauterinpessar/hormonfreisetzendes System, bilateraler Tubenverschluss, Vasektomie des Partners, sexuelle Abstinenz) während der Studie und für 12 Wochen danach.
• Weibliche Teilnehmerin, die während der Studie oder innerhalb von 12 Wochen danach schwanger ist (positiver Schwangerschaftstest), stillt oder eine Schwangerschaft plant.
• Der Teilnehmer hatte innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening eine Gehirnoperation oder eine traumatische Hirnverletzung.
• Der Teilnehmer hat eine andere signifikante Krankheit oder Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes entweder den Teilnehmer, andere Teilnehmer oder das Personal des Standorts aufgrund der Teilnahme an der Studie gefährden, das Ergebnis der Studie beeinflussen oder die Studie beeinträchtigen kann die Fähigkeit des Teilnehmers, an der Studie teilzunehmen.
• Alle nach einer körperlichen Untersuchung des Teilnehmers festgestellten Anomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers gefährden würden, wenn er an der Studie teilnehmen würde
• Jede Vorgeschichte von suizidalem Verhalten (lebenslang) oder Suizidgedanken vom Typ 4 oder 5 auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) in den letzten 4 Wochen oder beim Screening oder bei der Randomisierung
• Der Teilnehmer hat in den letzten 12 Wochen Blut gespendet und ist nicht bereit, während der Studie auf eine Blutspende zu verzichten.
• Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder einen positiven Drogentest beim Screening (nicht durch eine bekannte gleichzeitige Medikation gerechtfertigt).
• Der Teilnehmer wurde zuvor in diese Studie aufgenommen.
• Der Teilnehmer plant, während der Studie außerhalb seines Wohnsitzlandes zu reisen, es sei denn, der Teilnehmer hat eine Bestätigung, dass das Produkt im Zielland/Staat zugelassen ist.