Evaluación de la eficacia de NTI164 en jóvenes con trastorno del espectro autista
6 de septiembre de 2026 actualizado por: Fenix Innovation Group
Un estudio de fase II/III doble ciego, aleatorizado y controlado a abierto que evalúa la eficacia del extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con 0,08 % de THC (NTI164) sobre la gravedad del trastorno del espectro autista en jóvenes
Este es un estudio de 18 a 54 semanas que evalúa la eficacia del extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con 0,08 % de THC (NTI164) en la gravedad del trastorno del espectro autista en jóvenes.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El propósito de este estudio es determinar la eficacia de NTI164 en pacientes con TEA cuando se tratan con 20 mg/kg/día durante 8 a 54 semanas.
El estudio consta de un período de tratamiento controlado aleatorio doble ciego de 8 semanas seguido de un período de mantenimiento de etiqueta abierta de 8 semanas seguido de un período de lavado de 2 semanas. Los participantes que deseen continuar recibiendo el tratamiento del estudio más allá del período de 16 semanas pueden hacerlo hasta por cincuenta y dos semanas (fase de extensión).
La eficacia se medirá y controlará mediante la realización de cuestionarios dirigidos por psicólogos y participantes específicos para medir los cambios en el comportamiento de los pacientes con TEA.
La seguridad se medirá y supervisará realizando análisis de sangre completos y pruebas de función hepática y renal durante todo el estudio.
Las evaluaciones adicionales incluyen evaluaciones de microbiomas y marcadores inflamatorios.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
54
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- El participante tiene entre 8 y 17 años (inclusive)
- El participante tiene un peso saludable a discreción del investigador principal.
- Los padres o cuidadores pueden dar su consentimiento informado para participar en el ensayo con el consentimiento de las personas con autismo.
- Los participantes pueden cumplir con los requisitos del ensayo.
- Según los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 5.ª edición (DSM-5), el participante tiene un diagnóstico de Trastorno del Espectro Autista (TEA) de Nivel 2 o 3 confirmado por los criterios del Programa Observacional de Diagnóstico del Autismo (ADOS-2).
- Todos los tratamientos, incluidos los medicamentos y las terapias para los síntomas relacionados con los TEA, deben haber sido estables durante 4 semanas antes de la inscripción y durante la duración del ensayo siempre que sea posible.
- Los participantes deben poder tragar líquido.
- El otorgante del consentimiento debe ser capaz de comprender los requisitos del estudio.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Diagnóstico actual de trastorno bipolar, psicosis, esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o depresión mayor activa
- Tiene un diagnóstico distinto del TEA que domina la presentación clínica (p. ej., trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH])
- Tiene una condición degenerativa.
- Cambios en la terapia anticonvulsiva en las últimas 12 semanas
- Tomar omeprazol, lansoprazol, tolbutamida, warfarina, sirolimus, everolimus, temsirolimus, tacrolimus, clobazam, repaglinida, pioglitazona, rosiglitazona, montelukast, bupropión o efavirenz
- Actualmente usa o ha usado cannabis recreativo o medicinal, medicamentos a base de cannabinoides (incluidos Sativex® o Epidiolex®) dentro de las 12 semanas anteriores a la selección y no está dispuesto a abstenerse durante la prueba.
- El participante tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes.
- El participante tiene una función hepática moderadamente alterada en la selección, definida como alanina aminotransferasa sérica (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 × límite superior normal (ULN) o bilirrubina total (TBL) > 2 × ULN. Este criterio sólo podrá confirmarse una vez que se disponga de los resultados de laboratorio; los participantes inscritos en el ensayo que luego cumplan con este criterio deben fallar en la detección.
- El participante es hombre y fértil (es decir, después de la pubertad, a menos que esté permanentemente estéril por orquidectomía bilateral), a menos que esté dispuesto a asegurarse de usar un método anticonceptivo masculino (preservativo) o permanecer sexualmente abstinente durante el ensayo y durante las 12 semanas posteriores.
- La participante es mujer y está en edad fértil (es decir, después de la menarquia y hasta la posmenopausia durante 12 meses consecutivos o más, a menos que esté permanentemente estéril por histerectomía, salpingectomía bilateral u ovariectomía bilateral), a menos que esté dispuesta a garantizar que use un método altamente efectivo de control de la natalidad (p. ej., anticoncepción hormonal, dispositivo intrauterino/sistema liberador de hormonas, oclusión tubárica bilateral, pareja vasectomizada, abstinencia sexual) durante el ensayo y durante las 12 semanas posteriores.
- Participante femenina que está embarazada (prueba de embarazo positiva), amamantando o planeando un embarazo durante el transcurso del ensayo o dentro de las 12 semanas posteriores.
- El participante tuvo cirugía cerebral o lesión cerebral traumática dentro de 1 año de la selección.
- El participante tiene cualquier otra enfermedad o trastorno significativo que, en opinión del investigador, puede poner en riesgo al participante, a otros participantes o al personal del centro debido a la participación en el ensayo, puede influir en el resultado del ensayo o puede afectar el la capacidad del participante para participar en el ensayo.
- Cualquier anomalía identificada después de un examen físico del participante que, en opinión del investigador, pondría en peligro la seguridad del participante si participara en el ensayo.
- Cualquier historial de comportamiento suicida (de por vida) o cualquier ideación suicida de tipo 4 o 5 en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en las últimas 4 semanas o en la selección o aleatorización
- El participante ha donado sangre durante las últimas 12 semanas y no está dispuesto a abstenerse de donar sangre durante el ensayo.
- El participante tiene antecedentes conocidos o sospechados de abuso de alcohol o sustancias o pruebas positivas de abuso de drogas en la selección (no justificado por una medicación concurrente conocida).
- El participante se inscribió previamente en este ensayo.
- El participante tiene planes de viajar fuera de su país de residencia durante la prueba, a menos que el participante tenga confirmación de que el producto está permitido en el país/estado de destino.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: NTI164
Extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con menos de 0,08 % de THC (NTI164) Fase Controlada Aleatorizada: Parte A: 5 mg/kg, 10 mg/kg, 15 mg/kg, 20 mg/kg (1 semana cada uno, duración total = 4 semanas) Parte B: 20 mg/kg o dosis máxima tolerada (duración total = 4 semanas). Fase abierta 20 mg/kg o dosis máxima tolerada (duración total = 8 semanas). Fase de extensión 20 mg/kg o dosis máxima tolerada (duración total = 36 semanas). |
Basado en aceite.
Extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con menos de 0,08% de THC.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Fase Controlada Aleatorizada: Parte A: 5 mg/kg, 10 mg/kg, 15 mg/kg, 20 mg/kg (1 semana cada uno, duración total = 4 semanas) Parte B: 20 mg/kg o dosis máxima tolerada (duración total = 4 semanas). |
Basado en aceite.
Extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con menos de 0,08% de THC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la gravedad de la impresión clínica global (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8.
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Refleja la impresión del médico sobre la gravedad de la enfermedad en una escala de 7 puntos que va desde 1 = nada hasta 7 = entre los más graves.
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Línea de base, Semana 8.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, tercera edición
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 16, 28, 40 y 52
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Se utiliza para medir el funcionamiento adaptativo en tres dominios centrales (Comunicación, Habilidades de la vida diaria y Socialización) y dos dominios opcionales (Habilidades motoras y Comportamiento desadaptativo); Los elementos se califican en una escala de 3 puntos (0 = nunca; 1 = a veces; 2 = generalmente o con frecuencia).
Los dominios centrales suman un Compuesto de Comportamiento Adaptativo total.
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Línea de base, semanas 16, 28, 40 y 52
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Escala de capacidad de respuesta social, segunda edición (SRS-2)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 16, 28, 40 y 52
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Se evalúan cinco dominios que incluyen: conciencia social, cognición social, comunicación social, motivación social e intereses restringidos y comportamiento repetitivo.
Los elementos se califican en una escala de 4 puntos (que van desde 1 = no es cierto hasta 4 = casi siempre es cierto).
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Línea de base, semanas 16, 28, 40 y 52
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Escala de Impresión Clínica Global - Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Esta es una escala de 7 puntos que mide el cambio de los síntomas desde el inicio.
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 16, 28, 40 y 52
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28 ítems de síntomas que se resuelven en cinco subescalas etiquetadas: Comportamiento maníaco/hiperactivo, Estado de ánimo depresivo, Evitación social, Ansiedad general y Comportamiento compulsivo.
Los ítems se clasifican en una escala de 4 puntos que van desde 0 = ningún problema hasta 3 = problema grave.
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Línea de base, semanas 16, 28, 40 y 52
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Escala de trastornos del sueño para niños (SDSC)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Seis subescalas que incluyen Trastornos del inicio y mantenimiento del sueño, Trastornos de la respiración durante el sueño, Trastornos de la excitación, Trastornos de transición entre el sueño y la vigilia, Trastornos de somnolencia excesiva e Hiperhidrosis del sueño.
Los elementos se califican en una escala de 5 puntos donde 1 = nunca y 5 = siempre (diariamente).
Las puntuaciones de las subescalas se suman para igualar una puntuación total
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Escala de Ansiedad para Niños - Trastorno del Espectro Autista
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Un formulario desarrollado para detectar síntomas de ansiedad en jóvenes con TEA.
Compuesto por cuatro subescalas (Ansiedad de rendimiento, Incertidumbre, Excitación ansiosa y Ansiedad de separación), los elementos se califican en una escala de 4 puntos (0 = nunca y 3 = siempre).
La suma de las subescalas equivale a una puntuación total.
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Impresión global del cambio en la atención del cuidador (CGI-CA)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Refleja la impresión del médico sobre el cambio en la atención en una escala de 7 puntos que va desde 1 = nada hasta 7 = problema muy grave.
Se proporcionan como cuestionarios de línea de base y posteriores a la línea de base.
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Comportamiento objetivo de la impresión global del cambio del cuidador (CGI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Refleja la impresión del médico sobre el cambio de comportamiento en una escala de 7 puntos que va desde 1 = nada hasta 7 = problema muy grave.
Se proporcionan como cuestionarios de línea de base y posteriores a la línea de base.
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 28, 40 y 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael Fahey, Prof, Head of Paediatric Neurology
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
30 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
25 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NTIASD2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .