Valutazione dell'efficacia di NTI164 nei giovani con disturbo dello spettro autistico
22 novembre 2022 aggiornato da: Fenix Innovation Group
Uno studio di fase II/III in doppio cieco, randomizzato e controllato in aperto che valuta l'efficacia dell'estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo 0,08% THC (NTI164) sulla gravità del disturbo dello spettro autistico nei giovani
Questo è uno studio da 18 a 54 settimane che valuta l'efficacia dell'estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo 0,08% THC (NTI164) sulla gravità del disturbo dello spettro autistico nei giovani.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia di NTI164 in pazienti con ASD trattati con 20 mg/kg/giorno per 8-54 settimane.
Lo studio comprende un periodo di trattamento controllato randomizzato in doppio cieco di 8 settimane seguito da un periodo di mantenimento in aperto di 8 settimane seguito da un periodo di wash-out di 2 settimane. I partecipanti che desiderano continuare a ricevere il trattamento in studio oltre il periodo di 16 settimane possono farlo per un massimo di cinquantadue settimane (fase di estensione).
L'efficacia sarà misurata e monitorata eseguendo questionari guidati da partecipanti e psicologi specifici per misurare i cambiamenti nel comportamento dei pazienti con ASD.
La sicurezza sarà misurata e monitorata eseguendo esami del sangue completi e test di funzionalità epatica e renale durante lo studio.
Ulteriori valutazioni includono le valutazioni del microbioma e dei marcatori infiammatori.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
54
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Kanan Sharma
- Numero di telefono: +61395946666
- Email: MonashChildrensCTC@monashhealth.org
Luoghi di studio
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
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Contatto:
- Michael Fahey, Prof
- Numero di telefono: +61395946666
- Email: michael.fahey@monash.edu
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 15 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
CRITERIO DI INCLUSIONE:
- Il partecipante ha un'età compresa tra 8 e 17 anni (inclusi)
- Il partecipante ha un peso sano a discrezione del ricercatore principale.
- I genitori o gli operatori sanitari possono dare il consenso informato per la partecipazione alla sperimentazione con il consenso delle persone con autismo.
- I partecipanti possono soddisfare i requisiti di prova.
- Secondo i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 5a edizione (DSM-5), il partecipante ha una diagnosi di disturbo dello spettro autistico (ASD) di livello 2 o 3 confermato dai criteri Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2)
- Tutti i trattamenti, compresi i farmaci e le terapie per i sintomi correlati all'ASD, devono essere stati stabili per 4 settimane prima dell'arruolamento e per tutta la durata della sperimentazione, ove possibile.
- I partecipanti devono essere in grado di deglutire liquidi.
- Chi dà il consenso deve essere in grado di comprendere i requisiti dello studio.
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- Diagnosi attuale di disturbo bipolare, psicosi, schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o depressione maggiore attiva
- Ha una diagnosi diversa da ASD che domina la presentazione clinica (ad es. Disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD])
- Ha una condizione degenerativa
- Cambiamenti nella terapia anticonvulsivante nelle ultime 12 settimane
- Assunzione di omeprazolo, lansoprazolo, tolbutamide, warfarin, sirolimus, everolimus, temsirolimus, tacrolimus, clobazam, repaglinide, pioglitazone, rosiglitazone, montelukast, bupropione o efavirenz
- Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis ricreativa o medicinale, farmaci a base di cannabinoidi (inclusi Sativex® o Epidiolex®) nelle 12 settimane precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata della sperimentazione
- Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti
- - Il partecipante presenta una funzionalità epatica moderatamente compromessa allo screening, definita come alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale (TBL) > 2 × ULN. Questo criterio può essere confermato solo una volta disponibili i risultati di laboratorio; i partecipanti iscritti alla sperimentazione che in seguito risulteranno soddisfare questo criterio devono essere sottoposti a screening non superato.
- - Il partecipante è maschio e fertile (ovvero, dopo la pubertà a meno che non sia permanentemente sterile mediante orchiectomia bilaterale) a meno che non sia disposto a garantire l'uso della contraccezione maschile (preservativo) o rimanere sessualmente astinente durante lo studio e per 12 settimane successive.
- La partecipante è di sesso femminile e in età fertile (vale a dire, dopo il menarca e fino a diventare in postmenopausa per un periodo superiore o uguale a 12 mesi consecutivi a meno che non sia permanentemente sterile mediante isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale) a meno che non sia disposta a garantire l'utilizzo di un metodo altamente efficace di controllo delle nascite (ad es. contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino/sistema di rilascio di ormoni, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale) durante lo studio e per le 12 settimane successive.
- Partecipante donna incinta (test di gravidanza positivo), in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il corso della sperimentazione o entro le 12 settimane successive.
- - Il partecipante ha subito un intervento chirurgico al cervello o una lesione cerebrale traumatica entro 1 anno dallo screening.
- - Il partecipante ha qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il partecipante, altri partecipanti o il personale del sito a causa della partecipazione allo studio, può influenzare il risultato dello studio o può influenzare il la capacità del partecipante di prendere parte alla sperimentazione.
- Eventuali anomalie identificate a seguito di un esame fisico del partecipante che, a parere dello sperimentatore, metterebbero a repentaglio la sicurezza del partecipante se prendessero parte allo studio
- Qualsiasi storia di comportamento suicidario (per tutta la vita) o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nelle ultime 4 settimane o allo screening o alla randomizzazione
- Il partecipante ha donato sangue nelle ultime 12 settimane e non è disposto ad astenersi dalla donazione di sangue durante il processo.
- - Il partecipante ha una storia nota o sospetta di abuso di alcol o sostanze o test di abuso di droghe positivo allo screening (non giustificato da un noto farmaco concomitante).
- Il partecipante è stato precedentemente arruolato in questa sperimentazione.
- Il partecipante ha in programma di viaggiare al di fuori del proprio paese di residenza durante la prova, a meno che il partecipante non abbia la conferma che il prodotto è consentito nel paese/stato di destinazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: NT164
Estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo con meno dello 0,08% di THC (NTI164) Fase controllata randomizzata: Parte A: 5 mg/kg, 10 mg/kg, 15 mg/kg, 20 mg/kg (1 settimana ciascuno, durata totale = 4 settimane) Parte B: 20 mg/kg o dose massima tollerata (durata totale = 4 settimane). Fase in aperto 20 mg/kg o dose massima tollerata (durata totale = 8 settimane). Fase di estensione 20 mg/kg o dose massima tollerata (durata totale = 36 settimane). |
A base di olio.
Estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo con meno dello 0,08% di THC.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Fase controllata randomizzata: Parte A: 5 mg/kg, 10 mg/kg, 15 mg/kg, 20 mg/kg (1 settimana ciascuno, durata totale = 4 settimane) Parte B: 20 mg/kg o dose massima tollerata (durata totale = 4 settimane). |
A base di olio.
Estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo con meno dello 0,08% di THC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della gravità clinica globale delle impressioni (CGI-S)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8.
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Riflette l'impressione del medico sulla gravità della malattia su una scala a 7 punti che va da 1=per niente a 7=tra i più gravemente malati.
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Linea di base, settimana 8.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scale di comportamento adattivo Vineland, terza edizione
Lasso di tempo: Basale, settimane 16, 28, 40 e 52
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Utilizzato per misurare il funzionamento adattivo in tre domini principali (comunicazione, abilità di vita quotidiana e socializzazione) e due domini opzionali (abilità motorie e comportamento disadattivo); gli item sono valutati su una scala a 3 punti (0=mai; 1=qualche volta; 2=di solito o spesso).
I domini principali si sommano a un composito di comportamento adattivo totale.
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Basale, settimane 16, 28, 40 e 52
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Scala di reattività sociale, 2a edizione (SRS-2)
Lasso di tempo: Basale, settimane 16, 28, 40 e 52
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Vengono valutati cinque domini, tra cui: consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi ristretti e comportamento ripetitivo.
Gli item vengono valutati su una scala a 4 punti (da 1=non vero a 4=quasi sempre vero).
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Basale, settimane 16, 28, 40 e 52
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Scala delle impressioni globali cliniche - Miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Questa è una scala a 7 punti che misura il cambiamento dei sintomi rispetto al basale.
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Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 16, 28, 40 e 52
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28 voci di sintomi che si risolvono in cinque sottoscale etichettate: comportamento maniacale/iperattivo, umore depresso, evitamento sociale, ansia generale e comportamento compulsivo.
Gli item sono valutati su una scala a 4 punti che va da 0=nessun problema a 3=problema grave.
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Basale, settimane 16, 28, 40 e 52
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Scala dei disturbi del sonno per bambini (SDSC)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Sei sottoscale comprendenti i disturbi dell'inizio e del mantenimento del sonno, i disturbi della respirazione nel sonno, i disturbi dell'eccitazione, i disturbi della transizione sonno-veglia, i disturbi dell'eccessiva sonnolenza e l'iperidrosi del sonno.
Gli item sono valutati su una scala a 5 punti dove 1=mai e 5=sempre (giornalmente).
I punteggi delle sottoscale si sommano per eguagliare un punteggio totale
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Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Scala di ansia per i bambini - Disturbo dello spettro autistico
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Un modulo sviluppato per rilevare i sintomi di ansia nei giovani con ASD.
Composto da quattro sottoscale (Ansia da prestazione, Incertezza, Arousal ansioso e Ansia da separazione), gli item sono valutati su una scala a 4 punti (0=mai e 3=sempre).
Le sottoscale si sommano per eguagliare un punteggio totale.
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Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Impressione globale del caregiver del cambiamento nell'attenzione (CGI-CA)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Riflette l'impressione del medico di un cambiamento nell'attenzione su una scala a 7 punti che va da 1=per niente a 7=problema molto grave.
Forniti come questionari di riferimento e post-riferimento.
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Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Comportamento target dell'impressione globale del cambiamento (CGI-C) del caregiver
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Riflette l'impressione del medico di un cambiamento di comportamento su una scala a 7 punti che va da 1=per niente a 7=problema molto grave.
Forniti come questionari di riferimento e post-riferimento.
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Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 28, 40 e 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Michael Fahey, Prof, Head of Paediatric Neurology
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
30 novembre 2022
Completamento primario (Anticipato)
1 marzo 2023
Completamento dello studio (Anticipato)
30 novembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 novembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
25 novembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 novembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NTIASD2
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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