Adrenomedullin für CADASIL (AMCAD)

Einschlusskriterien:

1. Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder des Sponsors zur Teilnahme an der klinischen Studie abgegeben haben
2. Patienten im Alter zwischen 20 und 90 Jahren zum Zeitpunkt der Einholung der Einwilligung
3. Patienten, bei denen CADASIL diagnostiziert wurde, nachdem die NOTCH3-Genmutation durch Gentests bestätigt wurde
4. Patienten mit einem Mini-Mental-State-Examen-J-Score von 10–27 oder einem Trail-Making-Test-Score (Altersanpassung) von durchschnittlich + 1,5 SD (Standardabweichung) oder höher

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, die keine kognitiven Funktionstests durchführen können (Taubheit, Blindheit usw., MMSE-J unter 10 Punkten, schwere kognitive Beeinträchtigung usw.)
2. Die Patienten erhielten innerhalb der letzten 12 Wochen ab dem Zeitpunkt der Registrierung eine Behandlung mit verbotenen Arzneimitteln oder einer verbotenen Therapie
3. Patienten, die innerhalb der letzten 4 Wochen ab dem Zeitpunkt der Registrierung mit der gleichzeitigen Einnahme von Restriktionsmedikamenten begonnen oder die Dosierung von gleichzeitigen Restriktionsmedikamenten geändert haben
4. Patienten, deren Mini-Mental-State-Prüfung-J mit 4 oder mehr Punkten Verbesserungen zwischen dem Zeitpunkt der Registrierung und 4 Wochen oder mehr zum Zeitpunkt des Screenings aufweist (bei Patienten, die gleichzeitig Restriktionsmedikamente einnehmen)
5. Patienten mit aktiven Infektionen, die bei der Registrierung eine Antibiotikabehandlung benötigen
6. Patienten mit einer Behinderung entsprechend der modifizierten Rankin-Skala 5 bei der Registrierung
7. Patienten mit schwerer Bewusstseinsstörung (Japan Coma Scale 100 oder mehr)
8. Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung (geschätzte GFR weniger als 30 ml/min/1,73 m2) bei der Registrierung
9. Patienten mit schwerer Leberschädigung (Transaminase AST (GOT) oder ALT (GPT) 100 IU/L oder mehr) bei der Anmeldung
10. Patienten, bei denen innerhalb der letzten 12 Wochen ab dem Zeitpunkt der Registrierung ein Hirninfarkt oder eine intrakranielle Blutung oder ein vorübergehender ischämischer Anfall oder ein zerebrales Aneurysma mit hoher Rupturwahrscheinlichkeit diagnostiziert wurde
11. Patienten mit Verschluss oder schwerer Stenose der intrakraniellen Hauptarterie oder der Halsschlagader zum Zeitpunkt der Registrierung
12. Patienten mit signifikanten EKG-Anomalien (atrioventrikulärer Block von 2-3 Grad, Verlängerung des QRS-Intervalls von 120 ms oder mehr, Verlängerung von QTcB von 450 ms oder mehr) bei der Registrierung oder in der Vergangenheit ein akutes Koronarsyndrom oder eine akute Herzinsuffizienz in der letzten Zeit 12 Wochen ab dem Zeitpunkt der Anmeldung
13. Patienten mit einem systolischen Blutdruck von weniger als 100 mmHg bei der Registrierung
14. Patienten, deren Pulsfrequenz bei der Registrierung weniger als 45 Schläge/Minute oder 120 Schläge/Minute oder mehr beträgt
15. Patienten mit Drogenmissbrauch oder Alkoholismus
16. Patienten, die keine MRT durchführen können
17. Patienten mit aktiven soliden bösartigen Tumoren
18. Patienten, die ab dem Datum der Einholung der Einwilligung bis zum Ende des Sicherheitsbewertungszeitraums keine Einwilligung zur Empfängnisverhütung geben
19. Schwanger, stillend und möglicherweise schwanger
20. Patient, der innerhalb von 24 Wochen vor der Registrierung an einer anderen Studie teilgenommen hat
21. Andere Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Prüfarztes für diese Studie nicht geeignet sind