Adrenomedullina per CADASIL (AMCAD)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti che hanno dato il consenso informato scritto da parte del paziente o dello sponsor a partecipare alla sperimentazione clinica
2. Pazienti di età compresa tra 20 e 90 anni al momento della raccolta del consenso
3. Pazienti con diagnosi di CADASIL dopo aver confermato la mutazione del gene NOTCH3 mediante test genetico
4. Pazienti con punteggio J del Mini-Mental State Examination pari a 10-27 o punteggio del Trail maiking test (aggiustamento per età) medio + 1,5 DS (deviazione standard) o superiore

Criteri di esclusione:

1. Pazienti che non possono eseguire test della funzione cognitiva (sordità, cecità, ecc., MMSE-J inferiore a 10 punti Grave deterioramento cognitivo, ecc.)
2. I pazienti hanno ricevuto un trattamento con farmaci proibiti o terapie proibite nelle ultime 12 settimane dal momento della registrazione
3. Pazienti che hanno iniziato ad assumere farmaci di restrizione concomitante o che hanno modificato il dosaggio di farmaci di restrizione concomitante nelle ultime 4 settimane dal momento della registrazione
4. Pazienti il ​​cui Mini-Mental State Examination-J con 4 o più punti migliora tra il momento della registrazione e 4 settimane o più al momento dello screening (se pazienti che assumono farmaci di restrizione concomitanti)
5. Pazienti con infezioni attive che richiedono un trattamento antibiotico al momento della registrazione
6. Pazienti con disabilità equivalente alla Scala Rankin 5 modificata al momento della registrazione
7. Pazienti con grave compromissione della coscienza (Japan Coma Scale 100 o più)
8. Pazienti con grave insufficienza renale (GFR stimato inferiore a 30 ml/min/1,73 m2) al momento della registrazione
9. Pazienti con grave danno epatico (transaminasi AST (GOT) o ALT (GPT) 100 UI/L o più) al momento della registrazione
10. Pazienti con diagnosi di infarto cerebrale o emorragia intracranica o attacco ischemico transitorio o aneurisma cerebrale con alta probabilità di rottura nelle ultime 12 settimane dal momento della registrazione
11. Pazienti con occlusione o stenosi grave dell'arteria principale intracranica o dell'arteria carotide al momento della registrazione
12. Pazienti con anomalie significative dell'ECG (blocco atrioventricolare di 2-3 gradi, estensione dell'intervallo QRS di 120 ms o più, estensione del QTcB di 450 msec o più) al momento della registrazione, o storia pregressa di sindrome coronarica acuta o insufficienza cardiaca acuta nell'ultimo 12 settimane dal momento della registrazione
13. Pazienti con pressione arteriosa sistolica inferiore a 100 mmHg al momento della registrazione
14. Pazienti la cui frequenza cardiaca è inferiore a 45 battiti/minuto o 120 battiti/minuto o più al momento della registrazione
15. Pazienti con abuso di sostanze o alcolismo
16. Pazienti che non possono eseguire la risonanza magnetica
17. Pazienti con tumori maligni solidi attivi
18. Pazienti che non danno il consenso alla contraccezione dalla data di ottenimento del consenso fino alla fine del periodo di valutazione della sicurezza
19. Incinta, in allattamento e possibilmente incinta
20. Paziente che ha partecipato a un altro studio entro 24 settimane prima della registrazione
21. Altri pazienti giudicati dallo sperimentatore o dallo sperimentatore non idonei per questo studio