Adrenomedullin for CADASIL (AMCAD)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter som har gitt skriftlig informert samtykke fra pasienten eller sponsoren til å delta i den kliniske studien
2. Pasienter mellom 20 og 90 år på tidspunktet for innhenting av samtykke
3. Pasienter diagnostisert som CADASIL etter å ha bekreftet NOTCH3-genmutasjon ved genetisk testing
4. Pasienter med Mini-mental state-undersøkelse-J-score på 10-27 eller Trail maiking-testscore (aldersjustering) på gjennomsnittlig + 1,5 SD (standardavvik) eller høyere

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som ikke kan utføre kognitive funksjonstester (døvhet, blindhet, etc., MMSE-J mindre enn 10 poeng Alvorlig kognitiv svikt, etc.)
2. Pasienter har fått behandling med forbudte legemidler eller forbudt behandling innen de siste 12 ukene fra registreringstidspunktet
3. Pasienter som begynte å ta samtidige restriksjonsmedisiner eller endret dosering av samtidige restriksjonsmedisiner innen de siste 4 ukene fra registreringstidspunktet
4. Pasienter hvis Mini-mental tilstand undersøkelse-J med 4 eller flere poeng forbedringer mellom tidspunktet for registrering og 4 uker eller mer på tidspunktet for screening (Hvis pasienter som tar samtidig restriksjonsmedisiner)
5. Pasienter med aktive infeksjoner som krever antibiotikabehandling ved registrering
6. Pasienter med funksjonshemming tilsvarende modifisert Rankin-skala 5 ved registrering
7. Pasienter med alvorlig bevissthetssvikt (Japan Coma Scale 100 eller mer)
8. Pasienter med alvorlig nedsatt nyrefunksjon (estimert GFR mindre enn 30 ml/min/1,73m2) ved registrering
9. Pasienter med alvorlig leverskade (transaminase AST (GOT) eller ALT (GPT) 100 IE/l eller mer) ved registrering
10. Pasienter diagnostisert med hjerneinfarkt eller intrakraniell blødning eller forbigående iskemisk angrep eller cerebral aneurisme med høy sannsynlighet for ruptur innen de siste 12 ukene fra registreringstidspunktet
11. Pasienter med okklusjon eller alvorlig stenose av den intrakranielle hovedpulsåren eller halspulsåren på registreringstidspunktet
12. Pasienter med betydelige EKG-avvik (atrioventrikulær blokkering på 2-3 grader, utvidelse av QRS-intervall på 120 ms eller mer, utvidelse av QTcB på 450 msek eller mer) ved registrering, eller tidligere historie med akutt koronarsyndrom eller akutt hjertesvikt 12 uker fra registreringstidspunktet
13. Pasienter med systolisk blodtrykk mindre enn 100 mmHg ved registrering
14. Pasienter hvis puls er mindre enn 45 slag/minutt eller 120 slag/minutt eller mer ved registrering
15. Pasienter med rusmisbruk eller alkoholisme
16. Pasienter som ikke kan utføre MR
17. Pasienter med aktive solide ondartede svulster
18. Pasienter som ikke gir samtykke til prevensjon fra datoen for innhenting av samtykke til slutten av sikkerhetsevalueringsperioden
19. Gravid, ammende og muligens gravid
20. Pasient som deltok i en annen studie innen 24 uker før registrering
21. Andre pasienter bedømt av etterforskeren eller etterforskeren til å være ikke kvalifisert for denne studien