Adrenomedullin för CADASIL (AMCAD)

Inklusionskriterier:

1. Patienter som har gett skriftligt informerat samtycke från patienten eller sponsorn att delta i den kliniska prövningen
2. Patienter mellan 20 och 90 år vid tidpunkten för samtycke
3. Patienter diagnostiserade som CADASIL efter att ha bekräftat NOTCH3-genmutation genom genetisk testning
4. Patienter med Mini-mental state examination-J-poäng på 10-27 eller Trail maiking-testresultat (åldersjustering) av genomsnitt + 1,5 SD (standardavvikelse) eller högre

Exklusions kriterier:

1. Patienter som inte kan utföra kognitiva funktionstester (dövhet, blindhet etc., MMSE-J mindre än 10 poäng Svår kognitiv funktionsnedsättning etc.)
2. Patienter har fått behandling med förbjudna läkemedel eller förbjuden behandling inom de senaste 12 veckorna från registreringstillfället
3. Patienter som börjat ta samtidiga restriktionsläkemedel eller ändrat dosering av samtidiga restriktionsläkemedel inom de senaste 4 veckorna från registreringstillfället
4. Patienter vars Mini-mental state undersökning-J med 4 eller fler poängs förbättringar mellan tidpunkten för registreringen och 4 veckor eller mer vid tidpunkten för screening (Om patienter som samtidigt tar restriktionsläkemedel)
5. Patienter med aktiva infektioner som kräver antibiotikabehandling vid registrering
6. Patienter med funktionsnedsättning motsvarande modifierad Rankin Skala 5 vid registrering
7. Patienter med gravt medvetandenedsättning (Japan Coma Scale 100 eller mer)
8. Patienter med gravt nedsatt njurfunktion (uppskattad GFR mindre än 30 ml/min/1,73 m2) vid registrering
9. Patienter med allvarlig leverskada (transaminas AST (GOT) eller ALT (GPT) 100 IE/L eller mer) vid registrering
10. Patienter som diagnostiserats ha hjärninfarkt eller intrakraniell blödning eller övergående ischemisk attack eller cerebral aneurysm med hög sannolikhet för ruptur inom de senaste 12 veckorna från registreringstillfället
11. Patienter med ocklusion eller allvarlig stenos i den intrakraniella huvudartären eller halspulsådern vid registreringstillfället
12. Patienter med signifikanta EKG-avvikelser (atrioventrikulärt block på 2-3 grader, förlängning av QRS-intervallet med 120 ms eller mer, förlängning av QTcB på 450 ms eller mer) vid registreringen, eller tidigare historia av akut kranskärlssyndrom eller akut hjärtsvikt inom den senaste 12 veckor från registreringstillfället
13. Patienter med systoliskt blodtryck mindre än 100 mmHg vid registrering
14. Patienter vars puls är mindre än 45 slag/minut eller 120 slag/minut eller mer vid registrering
15. Patienter med missbruk eller alkoholism
16. Patienter som inte kan utföra MRT
17. Patienter med aktiva solida maligna tumörer
18. Patienter som inte ger sitt samtycke till preventivmedel från datumet för erhållande av samtycke till slutet av säkerhetsutvärderingsperioden
19. Gravid, ammande och möjligen gravid
20. Patient som deltog i en annan studie inom 24 veckor före registrering
21. Andra patienter som av utredaren eller utredaren bedöms vara olämpliga för denna studie