Adrenomedulina para CADASIL (AMCAD)
2 de octubre de 2023 actualizado por: Masafumi Ihara, National Cerebral and Cardiovascular Center, Japan
Un ensayo clínico multicéntrico de un solo grupo de adrenomedulina para la arteriopatía cerebral autosómica dominante con infartos subcorticales y leucoencefalopatía
La arteriopatía cerebral autosómica dominante con infartos subcorticales y leucoencefalopatía (CADASIL) es la forma más común de enfermedad cerebral hereditaria de pequeños vasos, sin tratamientos modificadores de la enfermedad probados.
La adrenomedulina, un péptido vasoactivo, tiene propiedades angiogénicas, vasodilatadoras, antiinflamatorias y antioxidantes y podría tener triples sitios de acción sobre los componentes de la unidad neuroglial-vascular formada por vasos, microglía y oligodendrocitos o, más específicamente, sobre la unidad oligovascular de sustancia blanca.
El objetivo del ensayo AMCAD es evaluar la seguridad y eficacia de la adrenomedulina en pacientes con CADASIL.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
60
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Osaka
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Suita, Osaka, Japón, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que hayan dado su consentimiento informado por escrito del paciente o del patrocinador para participar en el ensayo clínico.
- Pacientes con edades comprendidas entre 20 y 90 años en el momento de la obtención del consentimiento.
- Pacientes diagnosticados como CADASIL tras confirmar la mutación del gen NOTCH3 mediante pruebas genéticas
- Pacientes con puntaje J en el Mini-examen del estado mental de 10 a 27 o puntaje en la prueba Trail Maiking (ajuste por edad) de promedio + 1,5 DE (desviación estándar) o superior
Criterio de exclusión:
- Pacientes que no pueden realizar pruebas de función cognitiva (sordera, ceguera, etc., MMSE-J inferior a 10 puntos. Deterioro cognitivo severo, etc.)
- Los pacientes recibieron tratamiento con drogas prohibidas o terapia prohibida dentro de las últimas 12 semanas desde el momento del registro.
- Pacientes que comenzaron a tomar medicamentos de restricción concomitantes o cambiaron la dosis de medicamentos de restricción concomitantes dentro de las últimas 4 semanas desde el momento del registro.
- Pacientes cuyo Mini-examen del estado mental-J con mejoras de 4 o más puntos entre el momento del registro y 4 semanas o más en el momento de la selección (si son pacientes que toman medicamentos de restricción concomitantes)
- Pacientes con infecciones activas que requieran tratamiento con antibióticos en el momento del registro.
- Pacientes con una discapacidad equivalente a la Escala Rankin 5 modificada en el momento del registro
- Pacientes con deterioro grave de la conciencia (Escala de coma japonesa 100 o más)
- Pacientes con insuficiencia renal grave (TFG estimada inferior a 30 ml/min/1,73 m2) en el momento del registro
- Pacientes con daño hepático grave (transaminasa AST (GOT) o ALT (GPT) 100 UI/L o más) en el momento del registro
- Pacientes diagnosticados de infarto cerebral o hemorragia intracraneal o ataque isquémico transitorio o aneurisma cerebral con alta probabilidad de rotura dentro de las últimas 12 semanas desde el momento del registro.
- Pacientes con oclusión o estenosis severa de la arteria principal intracraneal o arteria carótida al momento del registro.
- Pacientes con anomalías significativas del ECG (bloqueo auriculoventricular de 2 a 3 grados, extensión del intervalo QRS de 120 ms o más, extensión del QTcB de 450 ms o más) en el momento del registro, o antecedentes de síndrome coronario agudo o insuficiencia cardíaca aguda en los últimos 12 semanas desde el momento de la inscripción
- Pacientes con presión arterial sistólica inferior a 100 mmHg en el momento del registro.
- Pacientes cuyo pulso sea inferior a 45 latidos/minuto o 120 latidos/minuto o más en el momento del registro
- Pacientes con abuso de sustancias o alcoholismo.
- Pacientes que no pueden realizar resonancia magnética.
- Pacientes con tumores malignos sólidos activos
- Pacientes que no dan su consentimiento para la anticoncepción desde la fecha de obtención del consentimiento hasta el final del período de evaluación de seguridad.
- Embarazada, lactante y posiblemente embarazada
- Paciente que participó en otro ensayo dentro de las 24 semanas anteriores al registro.
- Otros pacientes que el investigador o el investigador consideren no elegibles para este estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de adrenomedulina
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La dosis de 15 ng/kg/min durante 8 horas se continúa durante 14 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de cambio del flujo sanguíneo cerebral evaluada mediante etiquetado de espín arterial
Periodo de tiempo: a los 28 días de la administración de adrenomedulina
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Lóbulo frontal
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a los 28 días de la administración de adrenomedulina
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de cambio del flujo sanguíneo cerebral evaluada mediante etiquetado de espín arterial
Periodo de tiempo: a las 8 horas / 15 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Lóbulo frontal
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a las 8 horas / 15 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Tasa de cambio del flujo sanguíneo cerebral evaluada mediante etiquetado de espín arterial
Periodo de tiempo: a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Todo el cerebro significa y cada área.
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a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Tasa media de cambio de difusividad de la sustancia blanca evaluada mediante imágenes con tensor de difusión por resonancia magnética
Periodo de tiempo: a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Todo el cerebro significa y cada área.
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a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Tasa de cambio de anisotropía fraccional de la sustancia blanca evaluada mediante imágenes con tensor de difusión por resonancia magnética
Periodo de tiempo: a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Todo el cerebro significa y cada área.
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a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Cambio en los tiempos de realización de la prueba A/B del Trail desde la evaluación inicial
Periodo de tiempo: a los 15 días / 28 días / 90 días / 180 días después de la administración de adrenomedulina
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a los 15 días / 28 días / 90 días / 180 días después de la administración de adrenomedulina
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Cambio en las puntuaciones de la evaluación cognitiva de Montreal con respecto a la evaluación inicial
Periodo de tiempo: a los 15 días / 28 días / 90 días / 180 días después de la administración de adrenomedulina
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a los 15 días / 28 días / 90 días / 180 días después de la administración de adrenomedulina
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Cambio en las puntuaciones de la Escala de inteligencia para adultos de Wechsler: cuarta edición desde la evaluación inicial
Periodo de tiempo: a los 15 días / 28 días / 90 días / 180 días después de la administración de adrenomedulina
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a los 15 días / 28 días / 90 días / 180 días después de la administración de adrenomedulina
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Aparición de infarto cerebral.
Periodo de tiempo: a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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a las 8 horas / 15 días / 28 días / 90 días / 180 días post administración de adrenomedulina
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Tasa de cambio del flujo sanguíneo cerebral evaluada mediante tomografía computarizada por emisión de fotón único
Periodo de tiempo: a los 28 días de la administración de adrenomedulina
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Lóbulo frontal
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a los 28 días de la administración de adrenomedulina
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Seguridad: evento adverso grave
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración de adrenomedulina hasta los 28 días posteriores
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Desde el inicio de la administración de adrenomedulina hasta los 28 días posteriores
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de enero de 2022
Finalización primaria (Actual)
23 de enero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
12 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Estimado)
9 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
9 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Isquemia
- Procesos Patológicos
- Necrosis
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Isquemia cerebral
- Demencia
- Infarto
- Carrera
- Infarto cerebral
- Enfermedades Arteriales Cerebrales
- Enfermedades Arteriales Intracraneales
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Infarto cerebral
- Demencia Vascular
- CADASIL
- Demencia Multiinfarto
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antihipertensivos
- Agentes vasodilatadores
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes Protectores
- Agentes cardiotónicos
- Agentes broncodilatadores
- Agentes antiasmáticos
- Agentes del sistema respiratorio
- Adrenomedulina
Otros números de identificación del estudio
- NCVC-AM-CAD
- jRCT2051210117 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .